在漸凍癥治療領域，干細胞療法正在從實驗室研究逐漸走向臨床。相比傳統(tǒng)藥物對生存期的有限延緩，干細胞通過神經再生、免疫調節(jié)等機制，為運動神經功能的恢復提供了新的可能。相比媒體對“干細胞治療漸凍癥”的突破性報道，真實患者的親身經歷更能折射這些創(chuàng)新療法的實際價值與局限。以下是3位漸凍癥患者接受干細胞治療的故事。他們用親身感受證明：干細胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學曙光。

3位漸凍癥患者的自述：選擇干細胞治療的心路歷程與效果體驗

案例故事：3位患者的臨床試驗之旅

患者1：奶奶背孫女求醫(yī)路，漸凍癥女孩經干細胞治療重獲生命希望

2020年，央視CCTV的一則新聞報道了一項勵志故事，說的是一個得了漸凍癥的女孩和“背起她整個世界”的奶奶的故事。女孩3歲時患上了漸凍癥而失去了行動能力，可奶奶卻不離不棄，十幾年來用全部的愛一路背著孫女上學和旅行，竭盡全力讓孫女感受著這個世界的美好！

令人欣慰的是，在接受干細胞移植手術后，女孩的病情得到了緩解。

“如果真只有幾個月生命，我就跟著孩子栽下去算了。”河北衡水市武強縣第二實驗中學8年級的一節(jié)數(shù)學課中，一位家長把一個小女孩從輪椅抱到座位上，小女孩的腿上還要壓兩本書才能維持一個穩(wěn)定的姿勢。

這個小女孩名叫劉宣諾，背起她的是奶奶張瑞欣。3歲的時候，劉宣諾就被確診為“漸凍癥”，醫(yī)生告知奶奶，小宣諾的肌肉會逐漸萎縮，最后會連吞咽都變得困難，最多只能活幾個月。

聽到醫(yī)生這么說，從小把小宣諾帶大的奶奶非常絕望，她說“如果真的只有幾個月生命，我就跟著孩子栽下去算了”！但作為退役軍人，奶奶并沒有放棄孫女。

在小宣諾確診為漸凍癥后，奶奶便帶著她四處求醫(yī)。終于在2010年，6歲的小宣諾開始接受干細胞移植手術，使病情得到了緩解。

為了讓智力正常的小宣諾可以過上一個正常孩子的生活，奶奶開始帶著她上學。奶奶從3年級開始就陪著小宣諾住校，每天四五點起來做早餐，喂完早餐以后就陪著小宣諾上課，背著小宣諾上廁所，晚上還要給小宣諾翻身。

在干細胞治療以及奶奶的影響下，小宣諾不僅成績名列前茅，各方面才藝也十分突出，唱歌和朗誦都是小宣諾喜歡并且一直堅持著的才藝。

干細胞療法為小宣諾漸凍癥的治療帶來了希望，讓小宣諾的生命得以延續(xù)，也讓奶奶的愛得以延續(xù)！

患者2：保加利亞患者跨國求醫(yī)，干細胞治療讓漸凍癥患者從輪椅站起

來自保加利亞索非亞的伊萬，2020年被當?shù)蒯t(yī)院確診為漸凍癥（ALS）。最初的癥狀表現(xiàn)為手部肌肉不自主顫動，這種異常信號如同多米諾骨牌，很快蔓延至全身 —— 右腿肌肉逐漸僵硬萎縮，從走路步態(tài)不穩(wěn)到無法獨立行走，日常生活對輪椅的依賴與日俱增。面對國內有限的治療選擇，他和家人決定跨出國門，尋求更前沿的醫(yī)療方案。

2020年12月，伊萬在瑞士一家專業(yè)醫(yī)療機構接受了干細胞治療。為期 12 天的診療過程中，他先后接受了三次手術：兩次自體骨髓干細胞提取、一次脂肪組織間充質干細胞提取。令他意外的是，整個醫(yī)療流程異常溫和：“沒有想象中的痛苦，醫(yī)護人員會提前解釋每個步驟，團隊協(xié)作默契得像家人一樣。” 這種人性化關懷極大緩解了他對治療的恐懼。

治療效果比預期更早顯現(xiàn)。“第二次干細胞注射后，我明顯感覺雙腿更有力量了。” 伊萬在采訪中難掩興奮，“以前右腿像灌了鉛一樣拖曳，現(xiàn)在能主動抬步了，甚至可以短距離獨立行走。精力也變好了，不像從前總覺得疲憊不堪。” 這些積極變化讓他重拾對生活的信心：“這不是終點，而是新的開始。”

患者3：美國漸凍癥患者脊髓神經干細胞移植注射帶來語言改善

2012年7月16日，《WebMD》雜志上發(fā)表了一篇關于約翰·杰羅姆進行干細胞治療漸凍癥的臨床試驗內幕文章。

約翰·杰羅姆來自美國阿拉巴馬州奧本，2003年確診肌萎縮側索硬化癥（ALS），當時年僅41歲。起初是跑步時感覺步伐不穩(wěn)，隨后逐漸出現(xiàn)腿部無力、說話變慢，最終被確診。盡管ALS預期壽命通常只有3至5年，他依然堅強生活了9年多。

2011年，杰羅姆報名參加了埃默里大學的干細胞臨床試驗。這項研究由神經科醫(yī)生喬納森·格拉斯和外科醫(yī)生尼克·布利斯團隊負責，將神經干細胞直接注射到患者的脊髓中，以期保護和修復運動神經元。

手術過程風險極高，需要切開脊柱并在脊髓內多點注射，他本人清楚風險，但希望借此推動科學進展，幫助未來的ALS患者。

“我認為這就像一名士兵服完一次兵役后，為了報效國家而再次入伍，”唐娜·杰羅姆說。他的下脊柱兩側各接受了五次輸液，上脊柱一側也接受了五次輸液。

術后一個月的隨訪中，杰羅姆出現(xiàn)令人振奮的變化：“以前說‘咖啡’這個詞需要停頓兩秒，現(xiàn)在能一口氣清晰說出。” 妻子唐娜證實：“他打電話時，我第一次不需要反復追問‘你說什么’。” 埃默里大學的護士在量表評估中也記錄到：其語言流暢度評分從1.5分提升至3分（滿分5分），吞咽流質食物的嗆咳頻率減少40%。

杰羅姆仍視之為“生命的饋贈”：“我可能無法看到療法成熟的那天，但希望我的嘗試能為后來者點亮一盞燈。”他的故事成為早期干細胞治療ALS的重要臨床參考。

醫(yī)生與專家點評

綜上所述，干細胞治療漸凍癥的案例顯示出一定潛力，但該療法仍處于臨床研究階段，尚未成為成熟的常規(guī)治療手段。必須清醒認識到：

• 并非能夠完全康復：目前的研究更多關注延緩病程進展和改善功能，例如保持或增強肌肉力量、行走能力、吞咽及語言功能。
• 療效存在個體差異：干細胞治療效果受患者病程長短、疾病階段（早期、中期、晚期）、神經元剩余量、年齡及整體健康狀況等多種因素影響，不同患者的改善幅度可能差異顯著。
• 康復訓練仍不可或缺：干細胞療法通常需要結合物理康復、語言訓練和呼吸功能訓練等傳統(tǒng)干預，以實現(xiàn)最佳效果和生活質量提升。

因此，如果患者考慮嘗試干細胞治療，應選擇正規(guī)、具備資質的干細胞機構，并積極參與受監(jiān)管的臨床研究項目，以保障安全與科學性。

結語

干細胞療法為漸凍癥患者帶來了新的希望，但仍處于臨床探索階段。真實案例顯示部分患者在運動、語言及日常生活能力上出現(xiàn)改善，但仍需保持理性預期。對患者而言，持續(xù)的康復訓練與科學護理仍是核心，而干細胞治療有望在未來成為有益的補充甚至潛在突破口。

參考資料：

[1]https://www.sohu.com/a/333383848_100244414

[2]https://www.startstemcells.com/als-new-treatment-with-stem-cells.html?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.webmd.com/brain/features/als-stem-cell-patient-trial?utm_source=chatgpt.com

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