全球首創(chuàng)腎干細胞新藥獲批臨床，慢性腎病治療迎來新希望

當尿液中潛藏的再生密碼被解鎖，慢性腎病患者迎來了逆轉(zhuǎn)乾坤的曙光。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）最新公告顯示，全球首個自體尿液來源腎臟干細胞療法——REGEND003細胞自體回輸制劑正式獲得《藥物臨床試驗批準通知書》（受理號：CXSL2500196）。這標志著人類在對抗慢性腎病的征途中，邁出了革命性的一步。

生命之泉：尿液中的腎臟再生密碼

這項突破性療法的核心在于從患者尿液中提取SOX9+CD73+腎前體細胞——這類細胞被證實具有強大的腎臟組織定向分化能力。科研人員通過獨創(chuàng)技術體系，將其擴增培養(yǎng)為治療級細胞制劑，再經(jīng)微創(chuàng)手術回輸至患者腎臟損傷區(qū)域。

“腎臟干細胞能定向歸巢至損傷部位，通過分化新生腎單位細胞和分泌修復因子，實現(xiàn)雙重修復機制。”項目首席科學家解釋。臨床前研究顯示，移植細胞可分化形成新的腎小管及血管結構，同時分泌IGF-1、HGF等因子抑制纖維化，使受損腎功能指標最高提升63%。

破局之道：改寫慢性腎病治療困局

全球約8.5億慢性腎病患者深陷”透析-移植”困境：

• 藥物局限：現(xiàn)有療法僅能延緩病程，無法修復損傷
• 移植困境：腎源稀缺致我國每年僅約1%患者獲得移植機會
• 透析重負：患者每周需3次透析，年治療費超10萬元

REGEND003的突破性在于創(chuàng)造性地將自體細胞、無創(chuàng)取材、器官再生三大優(yōu)勢融為一體：

1. 無倫理風險：尿液取材完全無創(chuàng)且無倫理爭議
2. 零排異反應：自體細胞治療避免免疫排斥
3. 源頭修復：實現(xiàn)功能性腎單位再生

中國智造：領跑器官再生醫(yī)學賽道

該療法由我國再生醫(yī)學企業(yè)自主研發(fā)，已構建全球領先的四大技術壁壘：

• 細胞捕獲技術：尿液樣本中腎前體細胞捕獲率達95%
• 定向擴增體系：21天實現(xiàn)萬倍擴增且保持干性
• 精準移植方案：超聲引導下腎內(nèi)多點注射技術
• 質(zhì)量監(jiān)控平臺：7項質(zhì)控指標達國際先進標準

“這是全球首個進入臨床階段的尿液來源器官再生療法。”國家腎臟疾病臨床醫(yī)學研究中心負責人強調(diào)，”它標志著我國在實體器官再生領域?qū)崿F(xiàn)從’跟跑’到’領跑’的關鍵跨越。”

未來可期：臨床試驗路線圖

根據(jù)公示信息，REGEND003將分階段開展臨床試驗：

階段	目標	預計時間	關鍵指標
I期	安全性驗證	2025-2026年	不良事件發(fā)生率<15%
II期	劑量探索	2027年	eGFR提升≥20%
III期	療效確證	2028-2029年	透析延遲時間≥2年

首批試驗將聚焦糖尿病腎病和IgA腎病患者，這兩類疾病占終末期腎病的53%。研究團隊特別指出：”肌酐清除率30-60mL/min的中期患者可能獲益最大，此時殘存腎單位仍具修復潛力。”

干細胞科學正逐步從實驗室的概念走向臨床實踐，真正實現(xiàn)腎臟再生的夢想或許即將成為現(xiàn)實。未來，晚期CKD患者有望從頻繁透析轉(zhuǎn)向“半年一次的細胞回輸”，不僅生活質(zhì)量大幅提升，經(jīng)濟壓力也將隨之減輕。讓我們共同期待這項創(chuàng)新療法早日落地，造福全球患者！

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