一劑新藥，一個(gè)新起點(diǎn)：回顧中國(guó)首款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥上市一周年!

2026年1月2號(hào)恰逢中國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域迎來歷史性里程碑的一周年。2025年1月2日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了艾米邁托賽注射液的上市申請(qǐng)，成為中國(guó)首款獲得完全批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）新藥。

這一決定不僅標(biāo)志著中國(guó)在細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從“跟跑”到“并跑”的關(guān)鍵跨越，也為全球再生醫(yī)學(xué)版圖增添了極具分量的中國(guó)坐標(biāo)。

繼2024年12月美國(guó)FDA批準(zhǔn)首款MSC療法Ryoncil后，中國(guó)在短短數(shù)周內(nèi)迎來了本土MSC新藥的獲批，彰顯出中國(guó)在該領(lǐng)域積累的科研深度與監(jiān)管成熟度。此次批準(zhǔn)將進(jìn)一步激活國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈，推動(dòng)從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化、從政策制定到市場(chǎng)準(zhǔn)入的全生態(tài)升級(jí)，為全球MSC研發(fā)浪潮注入強(qiáng)勁的東方動(dòng)能。

艾米邁托賽：為何是aGVHD？

艾米邁托賽的獲批適應(yīng)癥，決定了它并非面向大眾市場(chǎng)，而是一款救命罕用藥。

疾病的致命性：急性移植物抗宿主?。╝GVHD）是造血干細(xì)胞移植后最嚴(yán)重、最致命的并發(fā)癥之一。當(dāng)患者（如白血病患者）移植了供者的造血干細(xì)胞后，供者的免疫細(xì)胞可能“反客為主”，攻擊患者的身體。其中，消化道受累的aGVHD尤為兇險(xiǎn)，患者會(huì)出現(xiàn)難以控制的嚴(yán)重腹瀉、腹痛和出血，傳統(tǒng)一線激素治療失敗后，死亡率極高。

明確的臨床價(jià)值：艾米邁托賽作為一種異體臍帶來源間充質(zhì)干細(xì)胞注射液，其核心作用在于強(qiáng)效的免疫調(diào)節(jié)。它像一名“調(diào)解員”，能抑制過度的免疫攻擊，控制炎癥風(fēng)暴，為患者爭(zhēng)取生存機(jī)會(huì)。其獲批，為深陷絕境的患者和醫(yī)生提供了一款強(qiáng)有力的武器。

此次“附條件批準(zhǔn)”，是基于其顯著的早期臨床療效數(shù)據(jù)。監(jiān)管機(jī)構(gòu)在確認(rèn)其現(xiàn)有數(shù)據(jù)提示突出臨床價(jià)值且風(fēng)險(xiǎn)可控的前提下，允許其先上市，同時(shí)要求企業(yè)繼續(xù)完成確證性臨床研究。這條路徑兼顧了危重患者的緊急用藥需求與科學(xué)的審慎原則。

獲批之后：產(chǎn)業(yè)與信心的雙重激活

一款罕見病干細(xì)胞藥物的獲批，其漣漪效應(yīng)遠(yuǎn)超單一疾病領(lǐng)域。

首先，它驗(yàn)證了中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)品完整的產(chǎn)業(yè)化路徑。從細(xì)胞來源、標(biāo)準(zhǔn)化擴(kuò)增、質(zhì)量檢測(cè)到冷鏈運(yùn)輸，艾米邁托賽的成功上市，意味著我國(guó)已初步打通了干細(xì)胞作為“藥品”而非“技術(shù)”的全鏈條生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）。這為后來者鋪平了技術(shù)道路。

其次，它重構(gòu)了細(xì)胞治療的價(jià)值與定價(jià)認(rèn)知。艾米邁托賽的單次治療定價(jià)為1.98萬元人民幣。與此前輿論猜測(cè)的“天價(jià)”不同，這個(gè)價(jià)格僅為美國(guó)同類產(chǎn)品Ryoncil（約140萬元人民幣/劑）的七十分之一。這一定價(jià)策略，不僅體現(xiàn)了可及性的巨大突破，更預(yù)示著中國(guó)創(chuàng)新藥在未來全球競(jìng)爭(zhēng)中可以采取一種更靈活、更具社會(huì)價(jià)值的商業(yè)策略。

資本市場(chǎng)與研發(fā)管線隨之重新校準(zhǔn)方向。投資界開始更深入地審視那些針對(duì)明確臨床空白、擁有扎實(shí)生物學(xué)機(jī)制的細(xì)胞治療項(xiàng)目。同時(shí)，研發(fā)熱點(diǎn)也不再盲目追逐“大適應(yīng)癥”，而是更關(guān)注在像aGVHD這樣“小而危重”的領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)快速突破的可能性。

艾米邁托賽注射液獲批之后，在2025年期間發(fā)生的大事件

獲批上市：自2025年1月2日獲得國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市以來，艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）在國(guó)內(nèi)的進(jìn)展并非簡(jiǎn)單的商業(yè)上市，而是一系列快速、扎實(shí)且環(huán)環(huán)相扣的里程碑事件。這些事件共同描繪了一款突破性罕見病藥物從獲批到真正惠及患者的完整軌跡，展現(xiàn)了中國(guó)創(chuàng)新藥落地的新速度。

首張?zhí)幏介_出：2025年初的獲批，只是一個(gè)起點(diǎn)。真正的突破發(fā)生在同年6月5日，由北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)開出了全國(guó)首張?zhí)幏讲⑼瓿闪耸揍樧⑸?/a>。這標(biāo)志著這款中國(guó)首款干細(xì)胞新藥正式從監(jiān)管文件走向臨床實(shí)踐，開啟了拯救生命的實(shí)際應(yīng)用。

商業(yè)合作達(dá)成：緊隨其后的是商業(yè)化布局的關(guān)鍵一步。在2025年6月，研發(fā)企業(yè)與阿里健康達(dá)成了全渠道獨(dú)家經(jīng)銷合作。這一合作不僅關(guān)乎銷售渠道，更是通過阿里健康的藥品追溯體系和專業(yè)冷鏈物流，確保了這款活細(xì)胞藥品在全國(guó)范圍內(nèi)可及、可控、可追溯，為其大規(guī)模臨床應(yīng)用鋪設(shè)了基礎(chǔ)設(shè)施。

推出用藥保障計(jì)劃：為了解決罕見病治療中最棘手的高昂費(fèi)用問題，一項(xiàng)創(chuàng)新的支付保障計(jì)劃在2025年7月2日迅速推出。阿里健康聯(lián)合眾安保險(xiǎn)，為用藥患者提供了專項(xiàng)保障：在完成一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)療程（8次輸注）后，若經(jīng)評(píng)估為疾病進(jìn)展，患者最高可獲得5萬元人民幣的補(bǔ)償。這一舉措顯著降低了患者的用藥經(jīng)濟(jì)風(fēng)險(xiǎn)，體現(xiàn)了“讓患者用得上、用得起”的本土化創(chuàng)新。

首位患者康復(fù)出院：臨床應(yīng)用的真實(shí)效果很快得到了驗(yàn)證。2025年9月14日，中央電視臺(tái)報(bào)道了首位接受艾米邁托賽治療的重癥腸道aGVHD患者順利康復(fù)出院的消息。這例成功的真實(shí)世界病例，為該藥的療效提供了最具說服力的早期證據(jù)，給予了臨床醫(yī)生和更多患者極大信心。

實(shí)現(xiàn)廣泛臨床覆蓋：在此基礎(chǔ)上，藥物的可及性迅速擴(kuò)大。截至2025年9月，通過線上平臺(tái)的預(yù)約服務(wù)已覆蓋全國(guó)20個(gè)省份，超過20家頂尖的造血干細(xì)胞移植中心開始了該藥的應(yīng)用，累計(jì)治療患者已達(dá)百余人。這一覆蓋速度在罕見病治療領(lǐng)域是罕見的。

湖北首張?zhí)幏铰涞兀?/strong>隨后在2025年12月12日，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院胡豫教授團(tuán)隊(duì)開出了湖北省的首張?zhí)幏?，?biāo)志著其臨床應(yīng)用正從核心醫(yī)院向全國(guó)重點(diǎn)醫(yī)療區(qū)域深化。

除了這條清晰的主線，兩個(gè)重要的背景信息同樣關(guān)鍵：

第一，在支付端，該藥1.98萬元/劑的親民定價(jià)（僅為美國(guó)同類藥的約1/70），以及被多地“惠民保”及商業(yè)保險(xiǎn)納入的探索，構(gòu)建了多層次支付保障。

第二，在研發(fā)端，針對(duì)糖尿病腎病、急性腎損傷等新適應(yīng)癥的臨床研究已在獲批后陸續(xù)展開，預(yù)示著其未來更大的治療潛力。

全球已獲批間充質(zhì)干細(xì)胞療法版圖更新：中國(guó)力量崛起

隨著艾米邁托賽注射液的上市，全球完全獲批的MSC療法數(shù)量更新為19款，地域分布如下表所示：

這一格局清晰表明，東亞（中、日、韓）已成為全球MSC療法商業(yè)化應(yīng)用的核心區(qū)域，其中中國(guó)憑借龐大的市場(chǎng)潛力、快速進(jìn)步的研發(fā)體系和日益開放的監(jiān)管態(tài)度，正迅速成長(zhǎng)為全球不可忽視的領(lǐng)導(dǎo)者之一。

驅(qū)動(dòng)中國(guó)再生醫(yī)學(xué)浪潮的核心引擎：系統(tǒng)優(yōu)勢(shì)的集中釋放

中國(guó)MSC領(lǐng)域能在短時(shí)間內(nèi)取得突破性進(jìn)展，源于多重內(nèi)外部因素的合力：

戰(zhàn)略政策牽引：“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃等頂層設(shè)計(jì)將細(xì)胞治療明確為前沿生物技術(shù)重點(diǎn)，從國(guó)家戰(zhàn)略層面提供持續(xù)支持。

臨床需求迫切：人口老齡化加速，退行性疾病、免疫性疾病患者基數(shù)巨大，催生了巨大的臨床應(yīng)用市場(chǎng)。

研發(fā)基礎(chǔ)扎實(shí)：中國(guó)在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究領(lǐng)域發(fā)表論文和申請(qǐng)專利數(shù)量已居世界前列，積累了豐富的科學(xué)人才和知識(shí)儲(chǔ)備。

監(jiān)管科學(xué)進(jìn)步：NMPA近年來持續(xù)推進(jìn)藥品審評(píng)審批制度改革，針對(duì)細(xì)胞治療等前沿產(chǎn)品，建立了更具靈活性且不降低標(biāo)準(zhǔn)的審評(píng)路徑，與國(guó)際監(jiān)管快速接軌。

資本積極涌入：在政策鼓勵(lì)和市場(chǎng)前景吸引下，大量風(fēng)險(xiǎn)投資和產(chǎn)業(yè)資本進(jìn)入細(xì)胞治療賽道，支撐了從研發(fā)到生產(chǎn)的長(zhǎng)期投入。

前路：一場(chǎng)更復(fù)雜的馬拉松剛剛開始

獲批是終點(diǎn)，更是起點(diǎn)。艾米邁托賽面臨的挑戰(zhàn)極具代表性：

第一關(guān)是市場(chǎng)教育與臨床滲透。如何讓全國(guó)范圍內(nèi)血液科的移植醫(yī)生充分認(rèn)知并信任這款全新的細(xì)胞藥物，將其規(guī)范地納入診療方案，是商業(yè)化的第一道坎。

第二關(guān)是確證性臨床研究的壓力。“附條件批準(zhǔn)”意味著企業(yè)必須如期完成更嚴(yán)格的驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，以確保持續(xù)滿足完全批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)。這是一場(chǎng)不容有失的“期中大考”。

第三關(guān)是生產(chǎn)工藝的極致穩(wěn)定。活細(xì)胞藥品的每一劑都是“活的”。如何確保成千上萬份產(chǎn)品在復(fù)雜的制備過程中，其細(xì)胞活性、純度和功能毫厘不差，是生命線所在。

第四關(guān)是出海與國(guó)際認(rèn)同。中國(guó)創(chuàng)新的終極試煉場(chǎng)是全球。艾米邁托賽能否以其中國(guó)數(shù)據(jù)，設(shè)計(jì)并開展符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的多中心臨床試驗(yàn)，最終獲得FDA或EMA的認(rèn)可，將決定它能否從“中國(guó)新藥”蛻變?yōu)椤叭虔煼ā薄?/p>

結(jié)語

艾米邁托賽注射液的批準(zhǔn)，不是關(guān)于一個(gè)熱門賽道的狂歡，而是一次關(guān)于 “臨床價(jià)值本源” 的回歸。它證明，中國(guó)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新，完全有能力在最艱難、最危急的疾病陣地上，拿出世界級(jí)的解決方案。

它更像一個(gè)宣言：在全球細(xì)胞治療的第二波浪潮中，中國(guó)不僅要做參與者，更要以獨(dú)特的臨床洞察、高效的研發(fā)體系和極具競(jìng)爭(zhēng)力的可及性策略，成為重要規(guī)則的定義者之一。

2025年，中國(guó)細(xì)胞治療的故事，從此翻開新的一頁。它的主題不再是“能否做出新藥”，而是 “我們?nèi)绾味x好藥” 。艾米邁托賽注射液，正是這個(gè)新敘事的開篇。

主要參考資料：網(wǎng)絡(luò)資料整理

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