我國首款干細(xì)胞藥物臨床成功！首位重癥患者痊愈出院

9月14日，央視新聞頻道報道顯示，我國目前唯一獲批的干細(xì)胞新藥——艾米邁托賽注射液，在臨床應(yīng)用中取得重要突破，首位接受該藥治療的患者已成功出院。

該藥由本土企業(yè)鉑生生物自主研發(fā)，主要用于治療14歲以上、以消化道癥狀為主、且對激素治療無效的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。今年6月初，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊開出了全國首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著該藥正式投入臨床使用。

據(jù)報道，首位用藥患者為一位年輕女性，原患有重型再生障礙性貧血。在接受造血干細(xì)胞移植后不久，她出現(xiàn)了嚴(yán)重的腸道急性移植物抗宿主反應(yīng)，此前多項治療效果均不理想，一度生命垂危。今年6月，醫(yī)療團(tuán)隊為其啟用艾米邁托賽注射液進(jìn)行治療，最終患者病情顯著好轉(zhuǎn)，目前已順利出院，后續(xù)僅需定期服藥和復(fù)查。

這位患者的成功治愈，不僅是個體生命的奇跡，更是我國干細(xì)胞藥物治療領(lǐng)域邁出的關(guān)鍵一步。這背后，是一場從”無藥可醫(yī)”到”國產(chǎn)創(chuàng)新破局”的醫(yī)療攻堅。

一、破局：首款國產(chǎn)干細(xì)胞藥為”無藥可醫(yī)”者帶來新生

長期以來，對于造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)重度急性移植物抗宿主病（aGVHD）的患者，尤其是對激素治療無效的重癥患者，臨床上一直缺乏有效手段，生存率極低，面臨的是名副其實的”生死困局”。

我國首款且唯一獲批的干細(xì)胞1類新藥——艾米邁托賽注射液的成功應(yīng)用，徹底打破了這一僵局。報道中的首位患者在北京大學(xué)人民醫(yī)院經(jīng)歷了驚心動魄的救援。

北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任莫曉冬教授全程參與了該患者的救治。他表示“艾米邁托賽注射液的上市把急性移植物抗宿主病治療從單純的單一靶點(diǎn)、單一途徑，過渡到了多靶點(diǎn)多途徑的治療階段。所以我們對這個藥的期待值比較高，希望能為我們治療急性移植物抗宿主病提供新的武器。”

首方患者的獲益并不是孤例。

在戰(zhàn)略合作平臺阿里健康的推動下，從今年6月開出全國首張?zhí)幏降浇裉欤走~托賽注射液的藥品供應(yīng)鏈已極具規(guī)模，實現(xiàn)了全國范圍的廣泛覆蓋——在淘寶搜索“艾米邁托賽”進(jìn)入專題頁面，可以看到已有北京、上海、山東、江蘇、河南、山西、陜西、湖北、廣東等20個省份開通了預(yù)約服務(wù)，藥品的配送范圍覆蓋全國超半數(shù)省份。

“目前，全國有超過20個移植中心臨床開始應(yīng)用艾米邁托賽注射液，受益的患者已經(jīng)超過百人。”阿里健康相關(guān)業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人表示。

這不僅是一個病例的成功，更是中國干細(xì)胞治療領(lǐng)域一個里程碑式的突破，為無數(shù)陷入絕望的家庭帶來了實實在在的希望，也為后續(xù)的價格可及性和廣泛應(yīng)用奠定了堅實基礎(chǔ)。

二、核心：卓越療效與”價格革命”背后的中國智慧

患者及家屬最關(guān)心的問題無外乎：”這藥有效嗎？”和”我們用得起嗎？”艾米邁托賽注射液對這兩個問題給出了令人振奮的答案。

療效顯著：其核心成分間充質(zhì)干細(xì)胞通過多靶點(diǎn)調(diào)節(jié)免疫、修復(fù)受損組織的獨(dú)特機(jī)制，從病因上干預(yù)疾病。關(guān)鍵臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，其對重癥消化道aGVHD的緩解率高達(dá)68%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)方案的30%，療效與國際同類產(chǎn)品相當(dāng)。

價格親民：更令人振奮的是其可及性。相較于美國同類產(chǎn)品每袋近137萬元人民幣的天價，艾米邁托賽注射液的定價僅為約2萬元/劑，價格不足前者的1%。這背后是我國企業(yè)鉑生生物在規(guī)模化生產(chǎn)工藝上的重大突破，成功將成本降低了90%以上，上演了一場惠及國民的”價格革命”，極大減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

三、可及與未來：高效覆蓋與廣闊的應(yīng)用前景

除了藥本身，如何能方便、快速地用上藥也是用戶的核心關(guān)切。通過與阿里健康的合作，該藥物已建立了高效的數(shù)字醫(yī)療服務(wù)體系。

患者通過電商平臺即可預(yù)約，藥品通過冷鏈快速配送到全國28個省份的20余家頂級醫(yī)院（如北京協(xié)和、上海瑞金等）。這種”中國速度”的商業(yè)化模式，確保了藥物在獲批后極短時間內(nèi)就能惠及超過120名患者，讓創(chuàng)新成果迅速轉(zhuǎn)化為救命良方。

展望未來，這款藥物的意義遠(yuǎn)不止于治療aGVHD。目前研發(fā)方已開始探索其在糖尿病腎病、急性腎損傷、血管衰老等更多慢性病和退行性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。這意味著，干細(xì)胞治療有望從拯救重癥患者的”最后一根稻草”，擴(kuò)展到惠及更廣泛人群的革新性治療手段。

艾米邁托賽注射液的成功，不僅意味著一個藥物的誕生，更代表著中國在干細(xì)胞治療領(lǐng)域已具備從研發(fā)、生產(chǎn)到商業(yè)化的全鏈條能力。真正標(biāo)志著我國在生物醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域進(jìn)入了從”跟跑”到”并跑”乃至”領(lǐng)跑”的新階段，未來有望讓更多患者受益于這場”細(xì)胞療法革命”。

參考資料：央視新聞

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