在當今社會，自閉癥作為一種復雜的神經發育障礙，對患者及其家庭帶來了深遠的影響。它不僅涉及到社交互動的障礙、溝通困難以及重復性行為模式，還可能伴隨著一系列的心理和情緒挑戰。隨著醫學研究的不斷深入和社會認知的逐步提升，自閉癥已不再是一個鮮為人知的名詞，而是日益受到社會各界廣泛關注的重要議題。
面對這一全球性的健康挑戰，醫療界與科研人員一直在不懈努力，探索更加有效的治療方法來改善自閉癥患者的生活質量。從傳統的藥物治療到創新的行為干預，再到個性化的教育訓練方案，每一種方法都在試圖打開自閉癥兒童封閉的心靈之窗，幫助他們更好地融入社會，實現自我價值。
本文系統梳理截至2025年10月自閉癥治療的7大前沿治療技術突破，涵蓋：神經調控技術、新型藥物、科技輔助干預、干細胞療法、心理與康復治療、腸道-大腦軸干預以及綜合治療這7大前沿領域。揭示醫學科技如何以精準化、智能化、系統化的方式重塑自閉癥治療范式。
2025年治療自閉癥的7種方法：從神經調控到干細胞療法的最新臨床突破
一、神經調控技術的智能化升級
1.1 經顱脈沖電流刺激（tPCS）
2025年4月21日，由廣州中醫藥大學附屬南海婦兒醫院劉振寰教授領銜的中（中國）新（新加坡）跨國科研團隊，在國際頂級醫學期刊《JAMA Network Open》發表了題為經顱脈沖電流刺激與自閉癥兒童社交功能：一項隨機臨床試驗的研究論文。[1]
2022至2025年間，劉振寰教授統籌協調中、新兩國頂尖醫療資源，聯合廣州、深圳、東莞等8大臨床研究中心，與新加坡國立大學醫學院何教授團隊，完成全球首個經顱脈沖電刺激（tPCS）治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 的多中心隨機雙盲臨床試驗。
本次研究完成了312例ASD患兒的入組評估與長期隨訪，結果顯示：
經過20個療程后，假治療tPCS組的自閉癥治療評估清單平均總分提高4.13分（提升5.8%），主動治療tPCS組則提高 7.17分（提升10.7%）。協方差分析表明，主動治療tPCS組的改善程度顯著高于對照組，且兩種治療方式均具有良好的耐受性。
研究表示，這項隨機臨床試驗針對3至14歲自閉癥兒童開展前額葉-小腦tPCS治療，為期4周、共20個療程，結果顯示 tPCS能有效改善兒童的社交功能與睡眠質量。這些結果表明，tPCS或可成為自閉癥兒童一種可行的非藥物替代治療方案。
1.2 經顱磁刺激（TMS）
2025年6月6日，日本東京大學科研人員在《Nature Neuroscience》上發表了一篇關于《非侵入性地減少神經僵硬可以改變人類的自閉癥行為》的研究成果。研究團隊發現，對高功能自閉癥譜系障礙 (ASD) 的患者大腦施加特定刺激時，可暫時緩解其癥狀。[2]
研究團隊用功能性核磁共振造影裝置，開發出可視化全腦神經活動態穩度的技術，對比發現：非ASD患者神經活動易變化，ASD患者則偏穩定。
為刺激大腦神經細胞，團隊將多臺抑郁癥治療用磁刺激裝置組合，配上帽式腦電圖儀，可在監測大腦活動的同時施加精確刺激。他們在ASD患者大腦活動穩定后的特定時機進行磁刺激，頻率為每周1次、持續12周。
結果評估顯示，患者對事物的執著程度降低，理解非語言信息的能力提升，自閉癥癥狀得到緩解，研究人員認為這可能與磁刺激讓神經活動更易變化有關。不過，測試結束數月后，癥狀又恢復原狀。
二、新型藥物的臨床突破
2.1 布美他尼
2025年6月，佳木斯大學附屬第三醫院牽頭在《中華實用兒科臨床雜志》上發表了一篇關于《布美他尼治療兒童孤獨癥譜系障礙的研究進展》的研究成果。[3]
臨床研究表明，布美他尼能改善自閉癥（ASD）患者的社交互動和重復刻板行為。比如有研究將60名3-11歲ASD患兒分為兩組，一組每天吃1mg布美他尼，一組吃安慰劑，3個月后用藥組的孤獨癥評定量表（CARS）總分降低，社交互動明顯好轉，安慰劑組則沒變化。
另有研究通過腦部掃描和眼球追蹤發現，ASD患兒長期吃布美他尼后，情緒識別能力變好，大腦中負責社會和情感感知的區域更活躍，還能讓杏仁核激活恢復正常，看動態情緒面孔時的自發注視時間也會增加，這說明它能改善患兒社交中的情緒問題。
根據現有劑量試驗研究，推薦體重≤25kg的ASD患者0.5 mg/d，口服，分2次服用；體重>25kg的ASD患者0.5 mg/次，口服，每日2次。待不良反應穩定后可逐漸增加劑量，但不能超過2 mg/d。ASD患兒成年期的轉變一般伴隨高比例的精神疾病合并癥，因此建議盡早服用，時間為3~6個月較佳。至于具體服用時間，由于布美他尼半衰期較短，2次服用時間間隔要超過6 h。
2.2 CDK2激酶抑制劑BMS265246
2025年4月8日，清華大學丁勝教授團隊在國際頂級期刊《Immunity》上發表了一項重磅研究。這項研究不僅首次揭示了自閉癥等腦疾病的關鍵發病機制，更找到了一種可能“精準修復大腦失控”的新型藥物。盡管它尚未進入臨床階段，但這一科學突破被學界稱為“為自閉癥治療裝上了紅外瞄準鏡”。[4]
研究發現，一個叫MEF2C的基因就像大腦的 “安全控制系統”：正常時，它通過p21蛋白（類似“剎車”）和CDK2激酶（類似“油門”）的平衡，讓小膠質細胞（像“警衛”）溫和應對外界刺激；要是這個基因有缺陷，“剎車”就失靈了，“油門” 失控，導致細胞過度活躍。
這時，“警衛”會瘋狂釋放炎癥物質，自閉癥孩子腦中這些物質的濃度是正常水平的3倍多。它們像失控的推土機，破壞神經細胞的連接、干擾信號傳遞，這正是孩子出現社交障礙、學習困難的重要原因。
找到原因后，團隊花了好幾年研究如何阻止這場 “細胞亂戰”。他們建了個特殊 “檢測平臺”，用熒光標記發炎的小膠質細胞，再通過人工智能分析2404種化合物，最終篩選出代號BMS265246的小分子。它像把特制鑰匙，能精準“管住” 失控的“油門”（CDK2激酶），把其活性降到安全范圍。
在有MEF2C基因缺陷的自閉癥模型小鼠身上：
- 治療前小鼠會回避同伴，在水迷宮里總迷路，完全像自閉癥的樣子；
- 治療8周后，腦部炎癥消失了，小鼠會主動靠近同伴，找到迷宮出口的時間縮短了70%。更讓人高興的是，這藥沒導致小鼠體重下降、脫發或血液中毒，安全性不錯。
三、科技輔助干預與醫教融合
3.1 EEG-HRV智能穿戴設備
2025年7月，針對自閉癥譜系障礙(ASD)兒童的早期干預需求，陽光學院星語芯援項目團隊研發了一款基于EEG-HRV聯合分析的智能干預設備。[5]
該產品攻克了心理狀態識別難、傳統設備佩戴難和個性指導獲取難三大技術難題，能夠通過腦電(EEG)和心率變異性(HRV)的協同分析，為自閉癥譜系障礙的孩子提供個性化干預方案。
3.2 VR虛擬現實技術
2025年4月，上海市兒童醫院康復科研發了基于VR技術的學齡前孤獨癥兒童認知行為訓練系統的互動式游戲為基礎，包括游戲感知、規則傳達、互動溝通、認知訓練、反應抑制和綜合反饋五個部分，可以有效改善自閉癥兒童社交缺陷、重復刻板行為的核心癥狀以及反應抑制能力，在學齡前孤獨癥兒童康復訓練中起到積極正向作用。[6]
一開始，醫生給孩子用的是VR眼鏡，但發現這種穿戴設備不適合自閉癥兒童 —— 他們觸覺特別敏感，眼鏡的束縛會讓孩子更緊張、焦躁，甚至抵觸治療，影響訓練效果。于是康復科團隊根據自閉癥患兒的特點和訓練需求，反復試驗修改，最終決定去掉這些“束縛”，讓孩子能在虛擬世界里自由觸摸、奔跑。
據介紹，這間康復治療室不僅有“海洋世界”，孩子們還可以踩氣球、打地鼠……結合VR游戲，這些虛擬的場景讓孩子更有安全感，也更樂于去探索。患兒的游戲感知、規則傳達、互動溝通、認知訓練、反應抑制和綜合反饋通過小游戲逐漸得到改善。在傳統康復課程的基礎上，這種邊玩邊治療的方法，對患兒和家長來說，都更加容易接受。
四、干細胞與再生醫學的臨床應用
4.1 人骨髓間充質干細胞注射液（CXSL2400859）
2025年3月11日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）公布，人骨髓間充質干細胞注射液（CXSL2400859）正式獲批開展治療卵巢早衰（無生育需求）的臨床試驗。這是我國首個明確針對孤獨癥譜系障礙（ASD）新藥項目。[7]
該藥物采用健康年輕成人供者的骨髓來源間充質干細胞，通過低氧培養技術優化細胞活性，形成通用型干細胞制劑。其生產符合GMP標準，且已通過FDA和NMPA的臨床試驗質量要求。
臨床前研究表明：注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在曠場測試 (OFT)、明暗箱測試 (LBT)、新物體識別 (NOR) 和自由社交測試 (FST) 中的社交缺陷，同時還可顯著減少刻板行為。此外，注射hBMMSC可顯著逆轉BTBR小鼠的微生物群豐度變化，尤其是厚壁菌門/擬桿菌門比例。
總體而言，hBMMSC靜脈治療對ASD有有益影響，因為它可以改善社交缺陷并改變微生物群組成。
此次獲批為確證性臨床試驗階段，需進一步驗證藥物在人體中的安全性與有效性。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗默示許可，此次獲批是研發進程的又一關鍵節點。
4.2 臍帶間充質干細胞治療
2025年5月4日，以色列干細胞研究中心發表了一項間充質干細胞治療一例嚴重自閉癥伴癲癇及異常腦電圖（EEG）患兒，患兒在5.75-9歲期間接受五次異基因臍帶組織來源的間充質干細胞（MSC）治療的臨床觀察。[8]
患者是一名32個月大的男孩，確診為自閉癥，評分較高（ADOS 23）。他協調能力差，走路不到50米就容易累，伴有震顫和運動障礙，對周圍環境無反應，幾乎不與人互動。18個月時開始出現發育倒退，逐漸失去說話和溝通能力。基因檢測發現染色體異常（4q16.3重復），排除了脆性X綜合征。
在父母知情同意下，一名5歲8個月大的ASD患兒接受了5次異基因間充質干細胞治療（alloMSCT），細胞來源包括胎盤（PD-MSC）和臍帶（UCD-MSC）。
首次治療：治療后2天患者行為明顯放松并恢復與兄弟互動，18周后腦電圖恢復正常且癲癇完全消失；同時，語言能力顯著提升，首次使用完整句子交流并出現自發對話及社交興趣，停止奶瓶/尿布依賴，體重增長也得到改善。
二次治療：治療后患者運動能力顯著提升，可連續行走15-20分鐘，協調動作和獨立擺動能力恢復，抗癲癇藥物逐步停用；12周后認知功能改善，表現為能握筆繪制人物和字母，震顫及運動障礙明顯減輕。
三次治療：7歲時患者情緒表達顯著進步，能主動描述身體不適、與陌生人交流、用英語朗讀故事書并參與游戲活動；治療過程中出現短暫發熱，經對癥處理后緩解。
四次治療：焦慮和多動減少，語言能力提升（詞匯量增加、句子延長），社交主動性增強，攻擊性降低，能獨立完成日常任務（如淋浴、做作業）。
五次治療：6個月后認知能力顯著提高，表現為思維清晰、決策成熟、情感表達豐富；自閉癥評估量表（ATEC）和社交反應量表（SRS-2）評分回歸正常范圍。
綜上所述，該案例表明，間充質干細胞移植對嚴重自閉癥（ASD）合并癲癇和胃腸道問題的兒童有顯著療效。治療后，孩子的自閉癥行為減少、癲癇完全控制、胃腸道癥狀改善，社交和情緒能力也明顯提升，腦電圖恢復正常。
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五、心理與康復治療的技術作用
康復護理團隊
2025年4月12日，《自閉癥的康復方法》期刊上發表了一項關于《探索康復護理團隊在自閉癥兒童中的作用》的研究成果。研究強調了康復過程中采取有凝聚力和綜合性的策略的必要性，能夠營造一個讓自閉癥患者能夠茁壯成長并充分發揮其潛力的環境。[9]
研究結果表明，言語病理學家、職業治療師、心理學家、特殊教育教師及執業醫師等多領域專業人士在提供整體護理時的協作模式 —— 通過整合不同領域的專業知識，團隊能夠全面滿足患者在溝通、社交情感、感覺運動、認知及行為等方面的需求。同時，研究著重指出，需根據每位自閉癥譜系障礙（ASD）患者的獨特優勢與挑戰，定制個性化支持計劃。
在教育領域，研究同樣強調了多學科團隊的重要性，展示了教育工作者、治療師與行為專家之間協同合作的實踐價值；還特別討論了家庭與學校環境保持一致性的意義，倡導家庭與專業人士建立密切合作關系。最終，研究再次明確：唯有通過凝聚各方力量的綜合性康復策略，才能真正為自閉癥患者構建起有利于其成長與發展的支持環境。
六、腸道-大腦軸干預
腸道菌群移植手術
腸道菌群移植，也被稱為糞菌移植，是一種將健康供體的腸道微生物群通過特定方式移植到患者腸道內的治療方法。在自閉癥（ASD）的背景下，越來越多的研究表明，ASD患者的腸道菌群組成與健康人群存在顯著差異，且許多ASD患者伴有胃腸道癥狀。
科學家根據 “腦-腸-經絡” 理論（腸道菌群能通過多種途徑影響大腦功能和行為），推測調整腸道菌群可能改善自閉癥癥狀。
比如2025年3月，內蒙古首次將這種技術用于兒童孤獨癥治療。7歲的孤獨癥患兒小石頭，之前營養不良、發育遲緩，交流和走路能力差，治療多年沒好轉，后來在通遼市人民醫院接受了腸道菌群移植。得益于京蒙協作，多學科團隊為他制定了個性化方案，用智能微腸鏡完成手術，現在癥狀明顯改善。[10]
據醫生介紹，他們創新出“腦 – 腸 – 經絡”多系統協同治療模式，結合菌群移植和傳統醫學，形成“菌-針-藥-心-腦” 五位一體療法。核心是自主研發的智能微腸鏡系統，鏡體直徑僅5毫米，能精準可視化移植，孩子清醒狀態下15分鐘就能完成，不用麻醉或嚴格腸道準備，治療配合度比傳統方式提高80%以上。
臨床數據顯示，經3-5次移植的患兒，核心癥狀改善率達65%，已完成手術的5例內蒙古患兒中，有3例眼神對視時長從不足3秒延長到15秒以上。
七、綜合治療體系的創新模式
藝術療法和音樂療法
2024年6月，西班牙科研人員在期刊《Arts Therapies with Children and Youth: Traditional and Innovative Practice》上發表了一篇關于《藝術療法和音樂療法對兒童自閉癥譜系障礙、注意力缺陷多動癥、語言障礙和學習障礙的干預：系統評價》的研究成果。[11]
該研究顯示，藝術治療和音樂療法對學齡兒童的認知、社交等多方面均有成效。其中，音樂療法應用更為普遍，多在臨床環境開展，且針對自閉癥譜系障礙（ASD）的研究最為集中；藝術治療則有一半研究聚焦于注意力缺陷多動障礙（ADHD）。80%的參與者認可這兩種療法的價值及其對不同環境的適應性，但同時也指出需根據實際需求進行調整。
研究結果證實，藝術療法和音樂療法在治療ASD、ADHD、語言發育障礙及學習困難兒童方面具有有效性和良好口碑，尤其在多個發展領域的改善證據，凸顯了它們的顯著益處。
研究最終結論認為，將這些干預措施擴展到家庭、學校等場景具有明顯優勢，同時也為相關研究和治療實踐帶來了獨特的挑戰與機遇。
結語
從神經調控技術的智能化升級到新型藥物的臨床突破，從科技輔助干預到干細胞治療的潛力，再到心理康復與綜合療法的創新，自閉癥治療領域正朝著更精準、多元的方向發展。這些研究不僅為改善患者癥狀、提升生活質量提供了新希望，也為未來跨領域融合治療奠定了基礎，期待通過持續探索，為自閉癥群體帶來更有效的解決方案。
參考資料：
[1]Liu Z, Zhong S, Ho RCM, et al. Transcranial Pulsed Current Stimulation and Social Functioning in Children With Autism: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025;8(4):e255776. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.5776
[2]Watanabe, T., Yamasue, H. Noninvasive reduction of neural rigidity alters autistic behaviors in humans. Nat Neurosci 28, 1348–1360 (2025). https://doi.org/10.1038/s41593-025-01961-y
[3]段彩靈,郭嵐敏,周新玉. 布美他尼治療兒童孤獨癥譜系障礙的研究進展[J]. 中華實用兒科臨床雜志,2024,39(8):625-628. DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20230625-00515.
[4]The transcription factor MEF2C restrains microglial overactivation by inhibiting kinase CDK2Hu, Xiaodan et al.Immunity, Volume 58, Issue 4, 946 – 960.e10
[5]https://qiye.eastday.com/n34/u1ai1368302.html
[6]https://www.jingan.gov.cn/rmtzx/003001/20250409/e772d9dd-d4ca-4fe4-869f-6e384cfac41a.html
[7]https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[8]Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, et al. (May 04, 2025) Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus 17(5): e83440. doi:10.7759/cureus.83440
[9]Maini, B. (2025). Exploring the Role of the Rehabilitation Care Team in the Autistic Child. In: Goyal, M., Goyal, K. (eds) Rehabilitation Approach in Autism. Springer, Singapore. https://doi.org/10.1007/978-981-96-4162-8_3
[10]https://inews.nmgnews.com.cn/system/2025/03/16/030114425.shtml
[11]Martínez-Vérez, V.; Gil-Ruíz, P.; Domínguez-Lloria, S. Interventions through Art Therapy and Music Therapy in Autism Spectrum Disorder, ADHD, Language Disorders, and Learning Disabilities in Pediatric-Aged Children: A Systematic Review. Children 2024, 11, 706. https://doi.org/10.3390/children11060706
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