2025年干細胞治療自閉癥：全球最新研究與臨床試驗匯總（截至12月）

自閉癥譜系障礙（ASD）影響著全球大約每54名兒童中的一位，其核心癥狀包括社交互動困難、語言發(fā)育遲緩以及重復刻板行為，給患兒及其家庭帶來長期挑戰(zhàn)。目前，該疾病尚無根治方法，主流干預手段如行為訓練、特殊教育和家庭支持等，其效果存在個體差異。

近年來，科學研究逐漸深入到ASD的大腦微環(huán)境層面，關(guān)注其潛在的神經(jīng)連接異常與免疫失衡等問題。在此背景下，干細胞療法因其具有調(diào)節(jié)免疫、分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子及促進神經(jīng)修復的潛力，成為探索改善自閉癥癥狀的新興研究方向。

本文結(jié)合全球最新研究動態(tài)，系統(tǒng)梳理2025年1月到12月干細胞治療自閉癥核心技術(shù)突破以及臨床案例，為患者呈現(xiàn)最前沿科學動態(tài)與臨床突破。

2025年1-12月干細胞治療自閉癥臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

1月6日，埃及阿斯尤特大學醫(yī)學院在《分子組織學雜志》 上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細胞衍生的外泌體對自閉癥譜系障礙大鼠小腦組織病理學的潛在改善作用及其對PI3k-mTOR信號傳導的調(diào)節(jié)作用》的臨床前研究。^[1]

本研究探討出生后注射間充質(zhì)干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）對自閉癥（ASD）大鼠模型的改善作用。

研究顯示，丙戊酸（VPA）誘導的自閉癥大鼠模型成年后出現(xiàn)運動活動增加、社交活動受損、焦慮等行為異常，且小腦組織結(jié)構(gòu)破壞，促凋亡因子caspase-3、星形膠質(zhì)細胞活化標記GFAP、神經(jīng)干細胞標記Nestin及血管內(nèi)皮生長因子 VEGF 表達增強，PI3K 和 mTOR 基因表達異常；

而出生后青春期或成年期靜脈注射間充質(zhì)干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）的大鼠，其小腦組織病理改變和行為學異常顯著改善，該緩解作用可能通過抗凋亡、抗炎、抗神經(jīng)發(fā)生作用及調(diào)控 PI3K-mTOR 信號傳導實現(xiàn)。

本研究證實，間充質(zhì)干細胞衍生外泌體可顯著改善丙戊酸誘導的自閉癥大鼠模型的行為異常（如社交障礙、焦慮）和小腦組織結(jié)構(gòu)損傷，其作用機制與抗凋亡、抗炎效應(yīng)及調(diào)控PI3K-mTOR神經(jīng)修復信號通路密切相關(guān)。無論是青春期還是成年期干預，外泌體均能通過多維度調(diào)節(jié)神經(jīng)微環(huán)境，逆轉(zhuǎn)自閉癥相關(guān)的病理改變。

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2025年2月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

2月11日，國際權(quán)威期刊《Journal of Nanobiotechnology》發(fā)表了一項突破性研究，揭示了間充質(zhì)干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過調(diào)節(jié)小膠質(zhì)細胞的葡萄糖代謝重編程和神經(jīng)炎癥，顯著改善自閉癥癥狀的作用機制。^[2]

由哈爾濱醫(yī)科大學科研團隊主導的這項成果，揭示了間充質(zhì)干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過 “代謝重編程 +神經(jīng)炎癥調(diào)控” 雙重機制改善自閉癥癥狀的作用原理，為自閉癥孩子點亮了新的希望。

在BTBR自閉癥小鼠模型中，鼻內(nèi)施用間充質(zhì)干細胞細胞外囊泡（MSC-EVs）可顯著改善社交行為與重復刻板動作，表現(xiàn)為社交互動時間增加40%、對陌生同類探索行為恢復、重復理毛行為減少65%、焦慮相關(guān)指標降低，且腦組織中小膠質(zhì)細胞從 “激活態(tài)” 轉(zhuǎn)為 “靜息態(tài)”、突觸密度增加30%；機制研究表明其療效依賴 PD-1/PD-L1 通路激活，該通路被阻斷后EVs作用即逆轉(zhuǎn)；

此研究標志著自閉癥治療從“癥狀管理”向“病理修復”轉(zhuǎn)變，為自閉癥治療帶來新希望。

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2025年3月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

3月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公布，人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液（CXSL2400859）正式獲批開展治療卵巢早衰（無生育需求）的臨床試驗。這是我國首個明確針對孤獨癥譜系障礙（ASD）新藥項目。^[3]

該藥物采用健康年輕成人供者的骨髓來源間充質(zhì)干細胞，通過低氧培養(yǎng)技術(shù)優(yōu)化細胞活性，形成通用型干細胞制劑。其生產(chǎn)符合GMP標準，且已通過FDA和NMPA的臨床試驗質(zhì)量要求。

臨床前研究表明：注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在曠場測試 (OFT)、明暗箱測試 (LBT)、新物體識別 (NOR) 和自由社交測試 (FST) 中的社交缺陷，同時還可顯著減少刻板行為。此外，注射hBMMSC可顯著逆轉(zhuǎn)BTBR小鼠的微生物群豐度變化，尤其是厚壁菌門/擬桿菌門比例。

總體而言，hBMMSC靜脈治療對ASD有有益影響，因為它可以改善社交缺陷并改變微生物群組成。

此次獲批為確證性臨床試驗階段，需進一步驗證藥物在人體中的安全性與有效性。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗?zāi)驹S可，此次獲批是研發(fā)進程的又一關(guān)鍵節(jié)點。不過，新藥上市仍需完成后續(xù)試驗及審評審批，周期長且存在不確定性。

3月20日，世界干細胞雜志《World Journal of Stem Cells》發(fā)表了一篇標題為《自閉癥譜系障礙的治療進展：沃頓果凍間充質(zhì)干細胞移植》的研究成果。^[4]

本報告提供了一份詳細的病例報告，展示了一名接受鞘內(nèi)和靜脈注射沃頓果凍間充質(zhì)干細胞（WJ-MSCs）移植手術(shù)并結(jié)合神經(jīng)康復治療的兒童所取得的積極成果。

患者是一名4歲兒童，主要癥狀為無法進行目光接觸、言語發(fā)育遲緩、哭鬧、社交困難，符合自閉癥（ASD）在社會互動障礙、語言溝通障礙方面的典型表現(xiàn)。

該治療方案表現(xiàn)出色，在長達2年的隨訪期間（分別在第3、6、12和24個月進行評估）未記錄任何嚴重的不良事件。這表明治療不僅有效，而且對患者來說是安全的。

CARS評分改善結(jié)果：患者的兒童孤獨癥評定量表（CARS）得分從最初的37分顯著下降到第六次治療后的31分，顯示出明顯的癥狀減輕。

發(fā)育篩查測試結(jié)果：根據(jù)丹佛II發(fā)育篩查測試的結(jié)果，治療前后各領(lǐng)域的發(fā)育水平對比如下：

• 個人-社會領(lǐng)域：由原來的3歲3個月提升至4歲6個月；
• 精細運動領(lǐng)域：從3歲6個月進步到4歲4個月；
• 語言領(lǐng)域：從2歲2個月增長至3歲9個月；
• 粗大運動領(lǐng)域：原本為4歲2個月，治療后達到4歲10個月（見圖1）

綜上所述，現(xiàn)有文獻支持干細胞移植在自閉癥治療中的安全性和有效性，特別是在改善語言和粗大運動功能方面取得了良好效果。

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2025年4月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

4月初，國際期刊《再生工程與轉(zhuǎn)化醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關(guān)于《造血干細胞治療對改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響：系統(tǒng)評價與薈萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共分析了376項研究，本綜述及薈萃分析采用了其中6項。

匯總薈萃分析顯示，接受造血干細胞（HSC）治療的自閉癥兒童在基線后6個月，CARS量表均值為32.63，VABS 行為評估變化量為2.06，但兩組臨床總體改善量表（CGI）均值差異無統(tǒng)計學意義。治療中最常見不良事件為輕度發(fā)熱、惡心、嘔吐、疼痛及輸液相關(guān)反應(yīng)，均屬非嚴重事件。

研究表明，造血干細胞療法在自閉癥兒童中安全性較好，但尚未顯示對自閉癥臨床療效的顯著改善，需進一步開展研究和臨床試驗以明確其應(yīng)用價值。

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2025年5月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

5月4日，以色列干細胞研究中心發(fā)表了一項間充質(zhì)干細胞治療一例嚴重自閉癥伴癲癇及異常腦電圖（EEG）患兒，患兒在5.75-9歲期間接受五次異基因臍帶組織來源的間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSC）治療的臨床觀察。^[6]

患者是一名32個月大的男孩，確診為自閉癥，評分較高（ADOS 23）。他協(xié)調(diào)能力差，走路不到50米就容易累，伴有震顫和運動障礙，對周圍環(huán)境無反應(yīng)，幾乎不與人互動。18個月時開始出現(xiàn)發(fā)育倒退，逐漸失去說話和溝通能力?；驒z測發(fā)現(xiàn)染色體異常（4q16.3重復），排除了脆性X綜合征。

在父母知情同意下，一名5歲8個月大的ASD患兒接受了5次異基因間充質(zhì)干細胞治療（alloMSCT），細胞來源包括胎盤（PD-MSC）和臍帶（UCD-MSC）。

首次治療：治療后2天患者行為明顯放松并恢復與兄弟互動，18周后腦電圖恢復正常且癲癇完全消失；同時，語言能力顯著提升，首次使用完整句子交流并出現(xiàn)自發(fā)對話及社交興趣，停止奶瓶/尿布依賴，體重增長也得到改善。

二次治療：治療后患者運動能力顯著提升，可連續(xù)行走15-20分鐘，協(xié)調(diào)動作和獨立擺動能力恢復，抗癲癇藥物逐步停用；12周后認知功能改善，表現(xiàn)為能握筆繪制人物和字母，震顫及運動障礙明顯減輕。

三次治療：7歲時患者情緒表達顯著進步，能主動描述身體不適、與陌生人交流、用英語朗讀故事書并參與游戲活動；治療過程中出現(xiàn)短暫發(fā)熱，經(jīng)對癥處理后緩解。

四次治療：焦慮和多動減少，語言能力提升（詞匯量增加、句子延長），社交主動性增強，攻擊性降低，能獨立完成日常任務(wù)（如淋浴、做作業(yè)）。

五次治療：6個月后認知能力顯著提高，表現(xiàn)為思維清晰、決策成熟、情感表達豐富；自閉癥評估量表（ATEC）和社交反應(yīng)量表（SRS-2）評分回歸正常范圍。（圖2）

綜上所述，該案例表明，間充質(zhì)干細胞移植對嚴重自閉癥（ASD）合并癲癇和胃腸道問題的兒童有顯著療效。治療后，孩子的自閉癥行為減少、癲癇完全控制、胃腸道癥狀改善，社交和情緒能力也明顯提升，腦電圖恢復正常。

5月30日，越南干細胞與基因技術(shù)研究所在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體骨髓單核細胞移植聯(lián)合教育干預治療自閉癥譜系障礙的療效觀察：一項隨機、開放標簽、對照的II期臨床試驗》的研究成果。^[7]

本研究評估了鞘內(nèi)自體骨髓單核細胞 (BMMNC) 療法聯(lián)合教育與單獨接受教育治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 的有效性。納入了50名患者分為兩組（每組25名）。

經(jīng)過12個月治療，接受細胞（CT）治療的患者群體中，病情最嚴重的患者數(shù)量比對照組減少了近6倍（CT組減少48%，對照組僅減少8%）。治療組的整體癥狀評分（CARS）比對照組下降了近4倍（CT組下降5.9分，對照組僅下降1.5分），病情嚴重程度評分（CGI-S）改善幅度也明顯更大（CT組下降1.5分，對照組僅0.1分）。

此外，治療組的日常生活能力評分（VABS-II）提升了6倍多（CT組增加8.5分，對照組僅1.4分），而治療效果評估（CGI-I）顯示，治療組病情明顯改善（從2.8降至2.0），而對照組反而加重（從3.0升至3.5）。

綜上所述，上述結(jié)果表明，細胞治療在改善自閉癥譜系障礙（ASD）相關(guān)癥狀方面效果顯著，不僅大幅減少嚴重患者比例，還在行為評分、日常生活能力及整體病情評估中全面優(yōu)于常規(guī)對照組。

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2025年6月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

6月20日，巴基斯坦科研人員在國際期刊《World J Methodol》上發(fā)表了一篇名為《評估沃頓果凍干細胞療法治療自閉癥：案例研究的見解》的臨床研究成果。^[8]

科研人員探討了沃頓膠狀間充質(zhì)干細胞 (WJ-MSC) 療法對一名4歲自閉癥兒童的療效和安全性。該兒童表現(xiàn)為眼神交流受損、經(jīng)常哭鬧和嚴重的社交互動困難。初步評估包括兒童自閉癥評定量表(CARS)評分為37分，丹佛II發(fā)育篩查測試結(jié)果表明發(fā)育遲緩。

該兒童在鎮(zhèn)靜狀態(tài)下接受了六次靜脈和鞘內(nèi)WJ-MSC移植。治療后評估顯示CARS評分和丹佛II發(fā)育篩查測試結(jié)果均有所改善，并且在2年的隨訪中未報告任何不良事件。這些發(fā)現(xiàn)為WJ-MSC療法在治療ASD癥狀和改善發(fā)育結(jié)果方面的潛在益處提供了有希望的證據(jù)，同時也突顯了其安全性。

WJ-MSC療法的良好結(jié)果提示，它可能是改善ASD兒童發(fā)育結(jié)局的可行治療方案。社交技能和發(fā)育里程碑的改善凸顯了WJ-MSC療法在解決ASD核心癥狀（例如社交互動障礙和溝通障礙）方面的潛力。

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2025年8月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

韓國領(lǐng)先的干細胞技術(shù)公司Biostar于8月7日宣布，其合作醫(yī)院——位于日本大阪的Trinity Clinic，已獲得日本厚生勞動省批準，正式開展使用Biostar自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞治療自閉癥的再生醫(yī)療項目。^[9]

由此，自閉癥患者現(xiàn)可在Trinity Clinic接受基于Biostar自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞的再生醫(yī)療治療。該治療對象為年齡在4歲及以上、經(jīng)診斷患有自閉癥的患者，通過靜脈注射方式輸注干細胞。每次治療注射細胞數(shù)量為5千萬至3億之間，整個療程為5至10次，間隔時間為2至4周。療效與安全性將在最后一次注射后3個月，通過自閉癥標準評估工具“SRS-2”進行評估。

據(jù)該機構(gòu)介紹，自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞不僅具有免疫調(diào)節(jié)功能和神經(jīng)保護作用，還能促進受損腦神經(jīng)組織的再生。該治療方案是依據(jù)日本厚生勞動省根據(jù)《再生醫(yī)療安全法》批準的正式治療計劃制定，因此具有明確的安全性與可靠性保障。

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2025年11月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

11月3日，法國國家科學研究中心牽頭在國際知名期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《自閉癥譜系障礙患者的干細胞中，糖酵解受損會導致ATP缺乏和細胞呼吸作用降低》的研究成果。^[10]

研究聚焦自閉癥譜系障礙（ASD）的細胞層面研究，通過分析患者來源的嗅覺外胚層間充質(zhì)干細胞（OE-MSCs），揭示出與疾病密切相關(guān)的深層生物學異常。研究顯示：

• 細胞能量代謝受損：ASD患者干細胞中糖酵解相關(guān)基因表達顯著降低，能量代謝物減少，導致細胞內(nèi)ATP產(chǎn)量不足；
• 線粒體功能異常：線粒體基礎(chǔ)呼吸能力下降、形態(tài)結(jié)構(gòu)改變，無法有效維持穩(wěn)定能量供給；
• 能量補償機制啟動：細胞為應(yīng)對能量缺乏，會主動增加線粒體數(shù)量，但這一代償機制仍難以完全恢復正常功能。

這些異常與自閉癥常見癥狀高度契合，如認知障礙、癲癇、情緒失調(diào)、易疲勞等，為理解ASD的病理機制提供了全新視角。更重要的是，研究指出，這種細胞功能失衡并非不可逆，透過干細胞替代或修復機制，有望實現(xiàn)代謝改善和功能重塑。

基于這一發(fā)現(xiàn)，干細胞治療正在成為潛在新解法：通過移植健康來源的干細胞或利用患者自身干細胞進行體外修復再植入，可能幫助恢復能量代謝和細胞功能，從而改善部分自閉癥癥狀。雖然目前還處于早期探索階段，但這一方向為未來精準治療ASD帶來了新的希望。

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2025年12月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

12月15日，美國Adia Nutrition Inc.（通過其子公司 Adia Med）宣布，其自閉癥譜系障礙（ASD）臨床研究方案已獲得獨立機構(gòu)審查委員會（IRB）BeyondBound批準。^[11]

該研究計劃招募100名3至12歲兒童，旨在評估臍帶血衍生干細胞聯(lián)合谷胱甘肽與單獨使用谷胱甘肽相比，在改善社交互動、溝通能力、行為表現(xiàn)及整體生活質(zhì)量等方面的潛在療效。

研究細節(jié)已提交至 ClinicalTrials.gov，目前處于最終審核階段，預計 2026年1月開始患者招募。該研究將為 Adia Med 后續(xù)針對其他疾病開展的干細胞臨床研究提供基礎(chǔ)模型。

Adia Nutrition 首席執(zhí)行官 Larry Powalisz 表示，此次批準是為自閉癥患者及家庭探索潛在新療法的重要里程碑，研究團隊將以負責任和科學嚴謹?shù)膽B(tài)度推進研究，并定期更新招募及研究進展情況。

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2025年干細胞治療自閉癥最新臨床進展總結(jié)

綜上所述，2025年干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的研究在機制探索和臨床轉(zhuǎn)化方面取得顯著突破。

研究表明，干細胞及其衍生外泌體通過抗炎、抗凋亡、調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥及腸道菌群等多靶點機制，有效改善ASD核心癥狀（如社交障礙、重復行為）和神經(jīng)功能（如運動協(xié)調(diào)、語言能力）。動物模型和臨床試驗均證實，干細胞療法可顯著恢復腦電圖異常、降低癲癇發(fā)作頻率，并增強患者日常生活能力。

同時，多項研究揭示其作用機制與調(diào)控PI3K-mTOR等關(guān)鍵信號通路密切相關(guān)，為從“癥狀管理”向“病理修復”轉(zhuǎn)變提供了科學依據(jù)。隨著首個針對ASD的干細胞藥物進入臨床試驗及多中心研究的推進，干細胞治療有望成為ASD干預的重要補充手段，為患者提供更全面的神經(jīng)發(fā)育支持，并推動個性化醫(yī)療的發(fā)展。

2025年的研究不僅深化了對ASD病理機制的理解，也為臨床干預提供了創(chuàng)新策略。隨著規(guī)范化研究的推進，干細胞療法有望成為ASD治療的重要方向，為患者帶來從短期癥狀緩解到長期功能重建的雙重獲益，同時為神經(jīng)發(fā)育障礙的再生醫(yī)學研究奠定基礎(chǔ)。

結(jié)語

2025年，干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）領(lǐng)域迎來多項突破性進展。從間充質(zhì)干細胞衍生外泌體改善小腦病理，到全球首個干細胞新藥獲批臨床試驗，再到多中心研究驗證細胞療法對社交障礙、語言功能及神經(jīng)炎癥的顯著療效，科學界正逐步揭開自閉癥“不可逆”疾病的修復密碼。這些成果不僅為患者家庭帶來治愈希望，更推動治療模式從“對癥干預”邁向“神經(jīng)重塑”。

盡管標準化生產(chǎn)、長期安全性等挑戰(zhàn)仍需攻克，但隨著技術(shù)迭代與全球協(xié)作深化，干細胞療法有望成為自閉癥治療的重要里程碑，為“星星的孩子”點亮回歸社會的星光。

參考資料：

[1]Elsherif, R., MM Abdel-Hafez, A., Hussein, O.A. et al. The potential ameliorative effect of mesenchymal stem cells-derived exosomes on cerebellar histopathology and their modifying role on PI3k-mTOR signaling in rat model of autism spectrum disorder. J Mol Histol 56, 65 (2025). https://doi.org/10.1007/s10735-024-10335-w

[2]Qin, Q., Fan, L., Zeng, X. et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnol 23, 201 (2025). https://doi.org/10.1186/s12951-025-03250-z

[3]cde

[4]Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Y?ld?z ?, Kara?z E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857

[5]Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. 11, 209–218 (2025). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

[6]Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025 May 4;17(5):e83440. doi: 10.7759/cureus.83440. PMID: 40462775; PMCID: PMC12130910.

[7]Nguyen, L.T., Nguyen, P.M., Nguyen, HP. et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther 16, 268 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4

[8]Akhtar M, Nashwan AJ. Evaluating Wharton’s jelly-derived stem cell therapy in autism: Insights from a case study. World J Methodol 2025; 15(2): 100074

[9]https://www.businesskorea.co.kr/news/articleView.html?idxno=249048#google_vignette

[10]Féron, F., Caillol, D., Fourel, L. et al. An impaired glycolysis induces ATP deficiency and reduced cell respiration in stem cells of patients with autism spectrum disorders. Sci Rep 15, 38353 (2025). https://doi.org/10.1038/s41598-025-22327-1

[11]https://news.futunn.com/post/66213189/adia-nutrition-inc-announces-irb-approval-from-beyondbound-for-adia?utm_source=chatgpt.com&level=2&data_ticket=1767175210901090

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