全球約每54名兒童中就有1名被診斷為自閉癥譜系障礙（ASD）。這些孩子的感知和表達方式常與常人不同，社交困難、語言發(fā)育遲緩和重復(fù)刻板行為是最常見的表現(xiàn)，這些問題不僅影響孩子，也給家庭帶來很大壓力。

目前還沒有能“根治”自閉癥的特效藥或療法，主流做法是通過行為干預(yù)、特殊教育和家庭訓(xùn)練來改善孩子的溝通、社交和日常生活能力。對于部分孩子，這些干預(yù)能帶來明顯進步；但總體上需要早期、持續(xù)的投入，而且療效存在個體差異。

近年來，有研究把注意力轉(zhuǎn)向大腦微環(huán)境的改變，例如神經(jīng)連接異常或腦血流問題。有學(xué)者提出，干細胞可能通過調(diào)節(jié)免疫、分泌生長因子、促進血管新生和支持神經(jīng)修復(fù)，改善腦部的微環(huán)境，從而對某些自閉癥癥狀產(chǎn)生潛在幫助。

本文結(jié)合全球最新研究動態(tài)，系統(tǒng)梳理2025年1月到11月干細胞治療自閉癥核心技術(shù)突破以及臨床案例，為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動態(tài)與臨床突破。

2025年干細胞治療自閉癥：全球最新研究與臨床試驗匯總（截至11月）

2025年1-11月干細胞治療自閉癥臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

1月6日，埃及阿斯尤特大學(xué)醫(yī)學(xué)院在《分子組織學(xué)雜志》 上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細胞衍生的外泌體對自閉癥譜系障礙大鼠小腦組織病理學(xué)的潛在改善作用及其對PI3k-mTOR信號傳導(dǎo)的調(diào)節(jié)作用》的臨床前研究。^[1]

本研究探討出生后注射間充質(zhì)干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）對自閉癥（ASD）大鼠模型的改善作用。

研究顯示，丙戊酸（VPA）誘導(dǎo)的自閉癥大鼠模型成年后出現(xiàn)運動活動增加、社交活動受損、焦慮等行為異常，且小腦組織結(jié)構(gòu)破壞，促凋亡因子caspase-3、星形膠質(zhì)細胞活化標(biāo)記GFAP、神經(jīng)干細胞標(biāo)記Nestin及血管內(nèi)皮生長因子 VEGF 表達增強，PI3K 和 mTOR 基因表達異常；

而出生后青春期或成年期靜脈注射間充質(zhì)干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）的大鼠，其小腦組織病理改變和行為學(xué)異常顯著改善，該緩解作用可能通過抗凋亡、抗炎、抗神經(jīng)發(fā)生作用及調(diào)控 PI3K-mTOR 信號傳導(dǎo)實現(xiàn)。

本研究證實，間充質(zhì)干細胞衍生外泌體可顯著改善丙戊酸誘導(dǎo)的自閉癥大鼠模型的行為異常（如社交障礙、焦慮）和小腦組織結(jié)構(gòu)損傷，其作用機制與抗凋亡、抗炎效應(yīng)及調(diào)控PI3K-mTOR神經(jīng)修復(fù)信號通路密切相關(guān)。無論是青春期還是成年期干預(yù)，外泌體均能通過多維度調(diào)節(jié)神經(jīng)微環(huán)境，逆轉(zhuǎn)自閉癥相關(guān)的病理改變。

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2025年2月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

2月11日，國際權(quán)威期刊《Journal of Nanobiotechnology》發(fā)表了一項突破性研究，揭示了間充質(zhì)干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過調(diào)節(jié)小膠質(zhì)細胞的葡萄糖代謝重編程和神經(jīng)炎癥，顯著改善自閉癥癥狀的作用機制。^[2]

由哈爾濱醫(yī)科大學(xué)科研團隊主導(dǎo)的這項成果，揭示了間充質(zhì)干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過 “代謝重編程 +神經(jīng)炎癥調(diào)控” 雙重機制改善自閉癥癥狀的作用原理，為自閉癥孩子點亮了新的希望。

在BTBR自閉癥小鼠模型中，鼻內(nèi)施用間充質(zhì)干細胞細胞外囊泡（MSC-EVs）可顯著改善社交行為與重復(fù)刻板動作，表現(xiàn)為社交互動時間增加40%、對陌生同類探索行為恢復(fù)、重復(fù)理毛行為減少65%、焦慮相關(guān)指標(biāo)降低，且腦組織中小膠質(zhì)細胞從 “激活態(tài)” 轉(zhuǎn)為 “靜息態(tài)”、突觸密度增加30%；機制研究表明其療效依賴 PD-1/PD-L1 通路激活，該通路被阻斷后EVs作用即逆轉(zhuǎn)；

此研究標(biāo)志著自閉癥治療從“癥狀管理”向“病理修復(fù)”轉(zhuǎn)變，為自閉癥治療帶來新希望。

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2025年3月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

3月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公布，人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液（CXSL2400859）正式獲批開展治療卵巢早衰（無生育需求）的臨床試驗。這是我國首個明確針對孤獨癥譜系障礙（ASD）新藥項目。^[3]

該藥物采用健康年輕成人供者的骨髓來源間充質(zhì)干細胞，通過低氧培養(yǎng)技術(shù)優(yōu)化細胞活性，形成通用型干細胞制劑。其生產(chǎn)符合GMP標(biāo)準(zhǔn)，且已通過FDA和NMPA的臨床試驗質(zhì)量要求。

臨床前研究表明：注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在曠場測試 (OFT)、明暗箱測試 (LBT)、新物體識別 (NOR) 和自由社交測試 (FST) 中的社交缺陷，同時還可顯著減少刻板行為。此外，注射hBMMSC可顯著逆轉(zhuǎn)BTBR小鼠的微生物群豐度變化，尤其是厚壁菌門/擬桿菌門比例。

總體而言，hBMMSC靜脈治療對ASD有有益影響，因為它可以改善社交缺陷并改變微生物群組成。

此次獲批為確證性臨床試驗階段，需進一步驗證藥物在人體中的安全性與有效性。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗?zāi)驹S可，此次獲批是研發(fā)進程的又一關(guān)鍵節(jié)點。不過，新藥上市仍需完成后續(xù)試驗及審評審批，周期長且存在不確定性。

3月20日，世界干細胞雜志《World Journal of Stem Cells》發(fā)表了一篇標(biāo)題為《自閉癥譜系障礙的治療進展：沃頓果凍間充質(zhì)干細胞移植》的研究成果。^[4]

本報告提供了一份詳細的病例報告，展示了一名接受鞘內(nèi)和靜脈注射沃頓果凍間充質(zhì)干細胞（WJ-MSCs）移植手術(shù)并結(jié)合神經(jīng)康復(fù)治療的兒童所取得的積極成果。

患者是一名4歲兒童，主要癥狀為無法進行目光接觸、言語發(fā)育遲緩、哭鬧、社交困難，符合自閉癥（ASD）在社會互動障礙、語言溝通障礙方面的典型表現(xiàn)。

該治療方案表現(xiàn)出色，在長達2年的隨訪期間（分別在第3、6、12和24個月進行評估）未記錄任何嚴(yán)重的不良事件。這表明治療不僅有效，而且對患者來說是安全的。

CARS評分改善結(jié)果：患者的兒童孤獨癥評定量表（CARS）得分從最初的37分顯著下降到第六次治療后的31分，顯示出明顯的癥狀減輕。

發(fā)育篩查測試結(jié)果：根據(jù)丹佛II發(fā)育篩查測試的結(jié)果，治療前后各領(lǐng)域的發(fā)育水平對比如下：

• 個人-社會領(lǐng)域：由原來的3歲3個月提升至4歲6個月；
• 精細運動領(lǐng)域：從3歲6個月進步到4歲4個月；
• 語言領(lǐng)域：從2歲2個月增長至3歲9個月；
• 粗大運動領(lǐng)域：原本為4歲2個月，治療后達到4歲10個月（見圖1）

綜上所述，現(xiàn)有文獻支持干細胞移植在自閉癥治療中的安全性和有效性，特別是在改善語言和粗大運動功能方面取得了良好效果。

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2025年4月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

4月初，國際期刊《再生工程與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《造血干細胞治療對改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響：系統(tǒng)評價與薈萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共分析了376項研究，本綜述及薈萃分析采用了其中6項。

匯總薈萃分析顯示，接受造血干細胞（HSC）治療的自閉癥兒童在基線后6個月，CARS量表均值為32.63，VABS 行為評估變化量為2.06，但兩組臨床總體改善量表（CGI）均值差異無統(tǒng)計學(xué)意義。治療中最常見不良事件為輕度發(fā)熱、惡心、嘔吐、疼痛及輸液相關(guān)反應(yīng)，均屬非嚴(yán)重事件。

研究表明，造血干細胞療法在自閉癥兒童中安全性較好，但尚未顯示對自閉癥臨床療效的顯著改善，需進一步開展研究和臨床試驗以明確其應(yīng)用價值。

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2025年5月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

5月4日，以色列干細胞研究中心發(fā)表了一項間充質(zhì)干細胞治療一例嚴(yán)重自閉癥伴癲癇及異常腦電圖（EEG）患兒，患兒在5.75-9歲期間接受五次異基因臍帶組織來源的間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSC）治療的臨床觀察。^[6]

患者是一名32個月大的男孩，確診為自閉癥，評分較高（ADOS 23）。他協(xié)調(diào)能力差，走路不到50米就容易累，伴有震顫和運動障礙，對周圍環(huán)境無反應(yīng)，幾乎不與人互動。18個月時開始出現(xiàn)發(fā)育倒退，逐漸失去說話和溝通能力。基因檢測發(fā)現(xiàn)染色體異常（4q16.3重復(fù)），排除了脆性X綜合征。

在父母知情同意下，一名5歲8個月大的ASD患兒接受了5次異基因間充質(zhì)干細胞治療（alloMSCT），細胞來源包括胎盤（PD-MSC）和臍帶（UCD-MSC）。

首次治療：治療后2天患者行為明顯放松并恢復(fù)與兄弟互動，18周后腦電圖恢復(fù)正常且癲癇完全消失；同時，語言能力顯著提升，首次使用完整句子交流并出現(xiàn)自發(fā)對話及社交興趣，停止奶瓶/尿布依賴，體重增長也得到改善。

二次治療：治療后患者運動能力顯著提升，可連續(xù)行走15-20分鐘，協(xié)調(diào)動作和獨立擺動能力恢復(fù)，抗癲癇藥物逐步停用；12周后認(rèn)知功能改善，表現(xiàn)為能握筆繪制人物和字母，震顫及運動障礙明顯減輕。

三次治療：7歲時患者情緒表達顯著進步，能主動描述身體不適、與陌生人交流、用英語朗讀故事書并參與游戲活動；治療過程中出現(xiàn)短暫發(fā)熱，經(jīng)對癥處理后緩解。

四次治療：焦慮和多動減少，語言能力提升（詞匯量增加、句子延長），社交主動性增強，攻擊性降低，能獨立完成日常任務(wù)（如淋浴、做作業(yè)）。

五次治療：6個月后認(rèn)知能力顯著提高，表現(xiàn)為思維清晰、決策成熟、情感表達豐富；自閉癥評估量表（ATEC）和社交反應(yīng)量表（SRS-2）評分回歸正常范圍。（圖2）

綜上所述，該案例表明，間充質(zhì)干細胞移植對嚴(yán)重自閉癥（ASD）合并癲癇和胃腸道問題的兒童有顯著療效。治療后，孩子的自閉癥行為減少、癲癇完全控制、胃腸道癥狀改善，社交和情緒能力也明顯提升，腦電圖恢復(fù)正常。

5月30日，越南干細胞與基因技術(shù)研究所在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體骨髓單核細胞移植聯(lián)合教育干預(yù)治療自閉癥譜系障礙的療效觀察：一項隨機、開放標(biāo)簽、對照的II期臨床試驗》的研究成果。^[7]

本研究評估了鞘內(nèi)自體骨髓單核細胞 (BMMNC) 療法聯(lián)合教育與單獨接受教育治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 的有效性。納入了50名患者分為兩組（每組25名）。

經(jīng)過12個月治療，接受細胞（CT）治療的患者群體中，病情最嚴(yán)重的患者數(shù)量比對照組減少了近6倍（CT組減少48%，對照組僅減少8%）。治療組的整體癥狀評分（CARS）比對照組下降了近4倍（CT組下降5.9分，對照組僅下降1.5分），病情嚴(yán)重程度評分（CGI-S）改善幅度也明顯更大（CT組下降1.5分，對照組僅0.1分）。

此外，治療組的日常生活能力評分（VABS-II）提升了6倍多（CT組增加8.5分，對照組僅1.4分），而治療效果評估（CGI-I）顯示，治療組病情明顯改善（從2.8降至2.0），而對照組反而加重（從3.0升至3.5）。

綜上所述，上述結(jié)果表明，細胞治療在改善自閉癥譜系障礙（ASD）相關(guān)癥狀方面效果顯著，不僅大幅減少嚴(yán)重患者比例，還在行為評分、日常生活能力及整體病情評估中全面優(yōu)于常規(guī)對照組。

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2025年6月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

6月20日，巴基斯坦科研人員在國際期刊《World J Methodol》上發(fā)表了一篇名為《評估沃頓果凍干細胞療法治療自閉癥：案例研究的見解》的臨床研究成果。^[8]

科研人員探討了沃頓膠狀間充質(zhì)干細胞 (WJ-MSC) 療法對一名4歲自閉癥兒童的療效和安全性。該兒童表現(xiàn)為眼神交流受損、經(jīng)常哭鬧和嚴(yán)重的社交互動困難。初步評估包括兒童自閉癥評定量表(CARS)評分為37分，丹佛II發(fā)育篩查測試結(jié)果表明發(fā)育遲緩。

該兒童在鎮(zhèn)靜狀態(tài)下接受了六次靜脈和鞘內(nèi)WJ-MSC移植。治療后評估顯示CARS評分和丹佛II發(fā)育篩查測試結(jié)果均有所改善，并且在2年的隨訪中未報告任何不良事件。這些發(fā)現(xiàn)為WJ-MSC療法在治療ASD癥狀和改善發(fā)育結(jié)果方面的潛在益處提供了有希望的證據(jù)，同時也突顯了其安全性。

WJ-MSC療法的良好結(jié)果提示，它可能是改善ASD兒童發(fā)育結(jié)局的可行治療方案。社交技能和發(fā)育里程碑的改善凸顯了WJ-MSC療法在解決ASD核心癥狀（例如社交互動障礙和溝通障礙）方面的潛力。

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2025年8月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

韓國領(lǐng)先的干細胞技術(shù)公司Biostar于8月7日宣布，其合作醫(yī)院——位于日本大阪的Trinity Clinic，已獲得日本厚生勞動省批準(zhǔn)，正式開展使用Biostar自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞治療自閉癥的再生醫(yī)療項目。^[9]

由此，自閉癥患者現(xiàn)可在Trinity Clinic接受基于Biostar自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞的再生醫(yī)療治療。該治療對象為年齡在4歲及以上、經(jīng)診斷患有自閉癥的患者，通過靜脈注射方式輸注干細胞。每次治療注射細胞數(shù)量為5千萬至3億之間，整個療程為5至10次，間隔時間為2至4周。療效與安全性將在最后一次注射后3個月，通過自閉癥標(biāo)準(zhǔn)評估工具“SRS-2”進行評估。

據(jù)該機構(gòu)介紹，自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞不僅具有免疫調(diào)節(jié)功能和神經(jīng)保護作用，還能促進受損腦神經(jīng)組織的再生。該治療方案是依據(jù)日本厚生勞動省根據(jù)《再生醫(yī)療安全法》批準(zhǔn)的正式治療計劃制定，因此具有明確的安全性與可靠性保障。

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2025年11月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

11月3日，法國國家科學(xué)研究中心牽頭在國際知名期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《自閉癥譜系障礙患者的干細胞中，糖酵解受損會導(dǎo)致ATP缺乏和細胞呼吸作用降低》的研究成果。^[10]

研究聚焦自閉癥譜系障礙（ASD）的細胞層面研究，通過分析患者來源的嗅覺外胚層間充質(zhì)干細胞（OE-MSCs），揭示出與疾病密切相關(guān)的深層生物學(xué)異常。研究顯示：

• 細胞能量代謝受損：ASD患者干細胞中糖酵解相關(guān)基因表達顯著降低，能量代謝物減少，導(dǎo)致細胞內(nèi)ATP產(chǎn)量不足；
• 線粒體功能異常：線粒體基礎(chǔ)呼吸能力下降、形態(tài)結(jié)構(gòu)改變，無法有效維持穩(wěn)定能量供給；
• 能量補償機制啟動：細胞為應(yīng)對能量缺乏，會主動增加線粒體數(shù)量，但這一代償機制仍難以完全恢復(fù)正常功能。

這些異常與自閉癥常見癥狀高度契合，如認(rèn)知障礙、癲癇、情緒失調(diào)、易疲勞等，為理解ASD的病理機制提供了全新視角。更重要的是，研究指出，這種細胞功能失衡并非不可逆，透過干細胞替代或修復(fù)機制，有望實現(xiàn)代謝改善和功能重塑。

基于這一發(fā)現(xiàn)，干細胞治療正在成為潛在新解法：通過移植健康來源的干細胞或利用患者自身干細胞進行體外修復(fù)再植入，可能幫助恢復(fù)能量代謝和細胞功能，從而改善部分自閉癥癥狀。雖然目前還處于早期探索階段，但這一方向為未來精準(zhǔn)治療ASD帶來了新的希望。

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2025年干細胞治療自閉癥最新臨床進展總結(jié)

綜上所述，2025年干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的研究在機制探索和臨床轉(zhuǎn)化方面取得顯著突破。

研究表明，干細胞及其衍生外泌體通過抗炎、抗凋亡、調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥及腸道菌群等多靶點機制，有效改善ASD核心癥狀（如社交障礙、重復(fù)行為）和神經(jīng)功能（如運動協(xié)調(diào)、語言能力）。動物模型和臨床試驗均證實，干細胞療法可顯著恢復(fù)腦電圖異常、降低癲癇發(fā)作頻率，并增強患者日常生活能力。

同時，多項研究揭示其作用機制與調(diào)控PI3K-mTOR等關(guān)鍵信號通路密切相關(guān)，為從“癥狀管理”向“病理修復(fù)”轉(zhuǎn)變提供了科學(xué)依據(jù)。隨著首個針對ASD的干細胞藥物進入臨床試驗及多中心研究的推進，干細胞治療有望成為ASD干預(yù)的重要補充手段，為患者提供更全面的神經(jīng)發(fā)育支持，并推動個性化醫(yī)療的發(fā)展。

2025年的研究不僅深化了對ASD病理機制的理解，也為臨床干預(yù)提供了創(chuàng)新策略。隨著規(guī)范化研究的推進，干細胞療法有望成為ASD治療的重要方向，為患者帶來從短期癥狀緩解到長期功能重建的雙重獲益，同時為神經(jīng)發(fā)育障礙的再生醫(yī)學(xué)研究奠定基礎(chǔ)。

結(jié)語

2025年，干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）領(lǐng)域迎來多項突破性進展。從間充質(zhì)干細胞衍生外泌體改善小腦病理，到全球首個干細胞新藥獲批臨床試驗，再到多中心研究驗證細胞療法對社交障礙、語言功能及神經(jīng)炎癥的顯著療效，科學(xué)界正逐步揭開自閉癥“不可逆”疾病的修復(fù)密碼。這些成果不僅為患者家庭帶來治愈希望，更推動治療模式從“對癥干預(yù)”邁向“神經(jīng)重塑”。

盡管標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)、長期安全性等挑戰(zhàn)仍需攻克，但隨著技術(shù)迭代與全球協(xié)作深化，干細胞療法有望成為自閉癥治療的重要里程碑，為“星星的孩子”點亮回歸社會的星光。

參考資料：

[1]Elsherif, R., MM Abdel-Hafez, A., Hussein, O.A. et al. The potential ameliorative effect of mesenchymal stem cells-derived exosomes on cerebellar histopathology and their modifying role on PI3k-mTOR signaling in rat model of autism spectrum disorder. J Mol Histol 56, 65 (2025). https://doi.org/10.1007/s10735-024-10335-w

[2]Qin, Q., Fan, L., Zeng, X. et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnol 23, 201 (2025). https://doi.org/10.1186/s12951-025-03250-z

[3]cde

[4]Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Y?ld?z ?, Kara?z E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857

[5]Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. 11, 209–218 (2025). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

[6]Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025 May 4;17(5):e83440. doi: 10.7759/cureus.83440. PMID: 40462775; PMCID: PMC12130910.

[7]Nguyen, L.T., Nguyen, P.M., Nguyen, HP. et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther 16, 268 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4

[8]Akhtar M, Nashwan AJ. Evaluating Wharton’s jelly-derived stem cell therapy in autism: Insights from a case study. World J Methodol 2025; 15(2): 100074

[9]https://www.businesskorea.co.kr/news/articleView.html?idxno=249048#google_vignette

[10]Féron, F., Caillol, D., Fourel, L.?et al.?An impaired glycolysis induces ATP deficiency and reduced cell respiration in stem cells of patients with autism spectrum disorders.?Sci Rep?15, 38353 (2025). https://doi.org/10.1038/s41598-025-22327-1

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