自閉癥譜系障礙（ASD）是一種日益多發(fā)的神經(jīng)發(fā)育性疾病。數(shù)據(jù)顯示，其發(fā)病率從2000年的每150名兒童中1例，上升至2020年的每50名兒童中就有1例，呈明顯增長趨勢。更令人擔(dān)憂的是，在25歲的自閉癥人群中，近一半患者從未從事過有薪工作，顯示出ASD對患者社會功能的長期影響。

近年來，許多研究指出免疫調(diào)節(jié)異常可能是自閉癥發(fā)生的重要機(jī)制之一（REF）。這也為具有免疫調(diào)節(jié)功能的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）應(yīng)用于ASD治療提供了理論依據(jù)。例如，與健康兒童相比，自閉癥患兒血液中的C反應(yīng)蛋白（CRP）水平顯著升高，提示全身性炎癥狀態(tài)的存在。

干細(xì)胞治療自閉癥：30天改善率100%，6個月后88%患者顯著改善 | 臨床研究

最近，國外Prodromos團(tuán)隊(duì)在權(quán)威期刊《Journal of Autism Research》發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥的小型臨床研究，結(jié)果顯示：干細(xì)胞輸注后可持續(xù)、顯著緩解ASD癥狀，且效果至少維持6個月。

研究設(shè)計概況

該研究共納入8例符合標(biāo)準(zhǔn)的自閉癥患者，年齡跨度為6至29歲，包括6名男性和2名女性，其中1人合并有長期失神性癲癇。

研究方法方面，所有患者或其家長均簽署知情同意書。治療前后采用自閉癥評定量表（ASRS）進(jìn)行評估（每位患者細(xì)胞用量見表1），家屬同時提交整體改善情況的評價。部分配合度高的患者還接受了治療前后2–3個月的腦電圖（EEG）跟蹤檢查。

療效數(shù)據(jù)亮點(diǎn)

在ASRS評分方面，除1例患者僅在1個月內(nèi)有改善外，其余7例（占比88%）在6個月時仍顯示顯著進(jìn)步。ASRS總分平均提高10.5分（總分為60分），顯示臨床癥狀明顯緩解。

具體改善涵蓋多個方面：

• 語言能力：50%的患者報告語言交流明顯提升；
• 睡眠質(zhì)量：38%的患者睡眠更加平穩(wěn)（表6）；
• 癲癇控制：1例長期失神性癲癇患者，在治療后兩年內(nèi)發(fā)作幾乎消失；
• 其他參數(shù)如情緒平靜、社交意愿等也有不同程度好轉(zhuǎn)。

所有患兒家長均認(rèn)為這些改善具有明確的臨床意義。

腦電圖變化佐證療效

共有3例患者完成了腦電圖評估。研究人員測量了九個大腦區(qū)域，發(fā)現(xiàn)其中八個區(qū)域的Theta波活動在干細(xì)胞治療后顯著增加。同時，副交感神經(jīng)活動增強(qiáng)，這些生理改善至少持續(xù)3個月，與行為癥狀緩解相一致。

安全性與治療滿意度

研究期間未發(fā)生任何不良事件，所有家屬均認(rèn)為治療值得肯定，大多數(shù)人表示已經(jīng)或計劃再次接受干細(xì)胞治療。

總結(jié)

該項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞輸注可顯著減輕自閉癥核心癥狀，有效率達(dá)88%，并伴隨腦電活動的正向調(diào)節(jié)，且治療安全性良好。

盡管該研究樣本量有限，但其結(jié)果為干細(xì)胞治療自閉癥提供了令人鼓舞的初步證據(jù)，也為未來大樣本臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。

參考資料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.

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