腎臟是人體重要的代謝和排泄器官，其功能受損可能導(dǎo)致慢性腎病（CKD）、急性腎損傷（AKI）甚至終末期腎病（ESRD）。傳統(tǒng)治療手段（如藥物、透析或腎移植）雖能延緩病情或替代部分功能，但無法從根本上修復(fù)受損的腎臟組織。近年來，干細(xì)胞療法因其獨(dú)特的再生潛力，成為腎病治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。

那么，干細(xì)胞是否真的能改善腎功能？本文將從科學(xué)機(jī)制、臨床研究進(jìn)展及挑戰(zhàn)等方面進(jìn)行深入解析這個(gè)問題，為患者和醫(yī)生提供科學(xué)規(guī)劃治療進(jìn)程的參考，助力實(shí)現(xiàn)個(gè)體化精準(zhǔn)治療。

干細(xì)胞可以改善腎功能嗎？4項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)告訴你答案

干細(xì)胞改善腎功能的作用機(jī)制

近年來，干細(xì)胞在腎臟疾病治療中的潛力受到廣泛關(guān)注。它們不僅具備分化為多種組織細(xì)胞的能力，還能通過分泌生長因子和調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)等方式參與組織修復(fù)。針對腎功能損傷，干細(xì)胞主要通過以下幾個(gè)機(jī)制發(fā)揮作用：

1. 直接替代受損細(xì)胞：部分干細(xì)胞具備向腎小管上皮細(xì)胞、足細(xì)胞等腎組織關(guān)鍵細(xì)胞分化的能力，可以在一定程度上替代已經(jīng)壞死或功能異常的細(xì)胞。例如，研究中發(fā)現(xiàn)，誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）衍生的腎祖細(xì)胞可以在動物模型中修復(fù)受損腎小管，改善腎小球?yàn)V過功能（GFR），顯示出一定的重建能力。

2. 旁分泌作用促進(jìn)修復(fù)：即使在未發(fā)生明顯分化的情況下，干細(xì)胞也能通過分泌如血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）、肝細(xì)胞生長因子（HGF）等活性物質(zhì)，促進(jìn)腎臟局部新血管生成、提升血流灌注，并抑制過度的炎癥反應(yīng)，從而為腎組織的自我修復(fù)創(chuàng)造更有利的環(huán)境。

3. 抗炎與抗纖維化作用：慢性腎病的核心病理之一是炎癥持續(xù)和間質(zhì)纖維化。干細(xì)胞能夠抑制TGF-β1等促纖維化通路，減少膠原蛋白沉積，延緩腎間質(zhì)的病理性增生。臨床和動物實(shí)驗(yàn)都表明，干細(xì)胞干預(yù)后，腎功能下降速度明顯減緩。

4. 調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)：部分腎病與異常免疫反應(yīng)密切相關(guān)。干細(xì)胞能通過影響T細(xì)胞、巨噬細(xì)胞等免疫細(xì)胞的活性，抑制有害的免疫攻擊反應(yīng)。以臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞例，相關(guān)研究表明，接受治療的狼瘡性腎炎患者炎癥因子如IL-1β、TNF-α水平均有顯著下降，提示其具有一定的免疫調(diào)節(jié)和抗炎能力。

干細(xì)胞改善腎功能的臨床證據(jù)與效果

案例1：個(gè)性化干預(yù)聯(lián)合干細(xì)胞移植治療糖尿病腎病的臨床效果

2023年1月，《河北醫(yī)藥》刊發(fā)了一項(xiàng)關(guān)于《個(gè)性化干預(yù)聯(lián)合干細(xì)胞移植治療糖尿病腎病的臨床效果》的臨床研究。該研究采用隨機(jī)對照設(shè)計(jì)，納入82例糖尿病腎病患者，分為觀察組（個(gè)性化干預(yù)+干細(xì)胞治療）與對照組（干細(xì)胞治療），重點(diǎn)評估干預(yù)前及治療后2周的關(guān)鍵指標(biāo)變化。

結(jié)果表明：腎功能指標(biāo)顯著改善：兩組治療后血清肌酐、尿素氮水平均顯著下降，觀察組降幅更明顯，提示干細(xì)胞聯(lián)合個(gè)性化干預(yù)對腎臟代謝負(fù)擔(dān)的緩解效果優(yōu)于單純干細(xì)胞治療。

此外，觀察組干預(yù)后丙二醛（MDA）和氯化十六烷基吡啶氯化物（AOPPs）水平顯著低于對照組，表明聯(lián)合治療可更有效抑制氧化應(yīng)激。

綜上所述，干細(xì)胞療法以及個(gè)性化干預(yù)配合干細(xì)胞移植治療糖尿病腎病，都能在短期顯著改善血糖水平及腎功能，個(gè)性化干預(yù)配合干細(xì)胞移植治療比單純的干細(xì)胞治療效果更好。

案例2：干細(xì)胞療法對糖尿病腎病患者的腎功能長期改善效果

2023年，歐洲三家頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)聯(lián)合在國際期刊《美國腎臟病學(xué)會雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (ORBCEL-M) 治療糖尿病腎病的安全性和初步療效：一項(xiàng)隨機(jī)臨床試驗(yàn) (NEPHSTROM)》的研究成果。

在16名隨機(jī)分配的參與者中，有14名完成了為期18個(gè)月的隨訪。

• 干細(xì)胞移植治療后，盡管兩組的腎小球?yàn)V過率在18個(gè)月隨訪期內(nèi)均有下降趨勢，但干細(xì)胞治療組在6、12和18個(gè)月時(shí)mGFR的變化幅度數(shù)值上小于安慰劑組。
• 當(dāng)使用CKD-EPI或MDRD公式估算腎小球?yàn)V估算值時(shí)，干細(xì)胞組的平均變化量明顯優(yōu)于安慰劑組。
• 以年下降率衡量腎功能變化，結(jié)果同樣顯示干細(xì)胞治療組的腎小球估算值年下降率顯著低于安慰劑組。

研究表明，在腎功能改善方面，接受者的估算的腎小球?yàn)V過率下降速度在數(shù)值上低于安慰劑接受者，而估算的腎小球?yàn)V過率的類似趨勢具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，這意味著干細(xì)胞可能會使糖尿病腎病患者的腎功能軌跡產(chǎn)生不同變化。

詳情請瀏覽：歐洲頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究：干細(xì)胞療法顯著改善糖尿病腎病患者腎功能！

案例3：干細(xì)胞療法對慢性腎病患者的腎功能長期改善效果

2024年，我國科研人員在期刊《疾病與健康研究最新更新》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性腎病（腎衰竭和多次發(fā)作的腎結(jié)石）》的臨床病例報(bào)告。

這份報(bào)告特別關(guān)注了一位58歲男性慢性腎病患者的治療經(jīng)歷，該患者有高血壓病史，并且存在雙下肢慢性點(diǎn)狀水腫的問題，自2013年以來每3-4個(gè)月會復(fù)發(fā)一次腎結(jié)石，伴有嚴(yán)重的左右兩側(cè)及背部交替痙攣，并向腹股溝和尿道放射的癥狀。

在治療前，患者的估計(jì)腎小球?yàn)V過率（eGFR）、血尿素氮（BUN）以及血清肌酐水平均顯示其腎功能處于下降狀態(tài)，提示可能存在慢性腎臟病（CKD）第3期的發(fā)展風(fēng)險(xiǎn)。

治療后在隨后長達(dá)五年的隨訪期內(nèi)，患者的腎功能得到了顯著改善，具體表現(xiàn)為：

血清肌酐也從1.44mg/dL降低至0.88mg/dL，回到了更健康的水平。

• 腎結(jié)石未再復(fù)發(fā)；
• 雙下肢點(diǎn)狀水腫消失；
• 腎小球?yàn)V過率從最初的50mL/min（屬于中度CKD）恢復(fù)到了87mL/min，接近正常范圍；
• 血尿素氮從29.0mg/dL降至22.0mg/dL；

結(jié)果表明，間充質(zhì)干細(xì)胞不僅能夠安全地應(yīng)用于人體，而且能夠長期改善慢性腎病患者的腎臟功能指標(biāo)。

案例4：間充質(zhì)干細(xì)胞對慢性腎病患者腎功能指標(biāo)臨床改善效果

2025年，BMC腎臟病學(xué)期刊上的一篇關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性腎病的文獻(xiàn)表明：間充質(zhì)干細(xì)胞輸注可以改善腎小球?yàn)V過率、尿蛋白、血清肌酐和血尿素氮等腎功能指標(biāo)，同時(shí)通過增加調(diào)節(jié)性T細(xì)胞來抑制免疫反應(yīng)。

腎功能臨床療效指標(biāo)：

1. 尿蛋白改善情況

在狼瘡腎炎（LN）治療中，間充質(zhì)干細(xì)胞表現(xiàn)尤為突出。10項(xiàng)相關(guān)試驗(yàn)中，9項(xiàng)顯示患者蛋白尿減少，最早在治療后1 -9個(gè)月即可觀察到改善。其中，5項(xiàng)試驗(yàn)在首次月度隨訪時(shí)就出現(xiàn)蛋白尿下降，3項(xiàng)試驗(yàn)的改善效果持續(xù)長達(dá)一年。

不過，對于糖尿病腎?。―N）、特發(fā)性腎病綜合征（INS）和常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）患者，間充質(zhì)干細(xì)胞治療后尿蛋白水平未發(fā)生顯著變化。由此可見，間充質(zhì)干細(xì)胞對緩解狼瘡腎炎患者的蛋白尿有一定效果，但對其他病因引發(fā)的慢性腎病，目前還缺乏足夠證據(jù)證明其對蛋白尿的改善作用。

2. 腎小球?yàn)V過率（GFR）變化

在糖尿病腎病患者的治療中，Perico等人的研究發(fā)現(xiàn)，與安慰劑組相比，間充質(zhì)干細(xì)胞治療組患者的平均GFR在長期隨訪中趨于穩(wěn)定。此外，針對動脈粥樣硬化性腎血管病和中美洲腎病的兩項(xiàng)研究也表明，細(xì)胞治療具有潛在療效。

值得注意的是，治療效果與患者的基線GFR密切相關(guān)?；€ GFR 較高（≥30ml/min/m2）的患者，腎功能獲得持續(xù)改善；而基線 GFR 較低（<30ml/min/m2）的患者，僅出現(xiàn)暫時(shí)改善。這意味著間充質(zhì)干細(xì)胞治療可能對早期慢性腎病患者更為有效。

雖然部分狼瘡腎炎研究中，關(guān)于GFR變化的結(jié)果存在爭議，但樣本量較大的研究普遍顯示出改善趨勢或積極結(jié)果。整體來看，間充質(zhì)干細(xì)胞治療對腎臟的腎小球?yàn)V過功能具有積極影響。

3. 其他腎功能指標(biāo)

在多數(shù)臨床試驗(yàn)中，隨著腎小球?yàn)V過率的改善，患者血清肌酐或血尿素氮水平也會隨之下降。作為評估腎功能的重要指標(biāo)，血尿素氮的改善也能從側(cè)面反映間充質(zhì)干細(xì)胞的治療作用。

詳情請瀏覽：間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)揮其免疫調(diào)節(jié)作用改善4大腎功能指標(biāo)，慢性腎病患者迎來曙光

干細(xì)胞改善腎功能作用總結(jié)

總的來說，干細(xì)胞確實(shí)能幫著改善腎功能。像間充質(zhì)干細(xì)胞這類，通過減輕炎癥、對抗氧化損傷以及促進(jìn)組織修復(fù)等方式，能明顯讓腎功能指標(biāo)變好。比如能降低血清里的肌酐、尿素氮水平，減慢腎小球?yàn)V過率（GFR）下降的速度，有些患者甚至能實(shí)現(xiàn)腎功能的長期恢復(fù)。?

不過它的效果在早期慢性腎病里更明顯，像糖尿病腎病、狼瘡腎炎這些情況；但對不同原因引起的腎病，適應(yīng)程度不太一樣。要是再配上個(gè)性化的干預(yù)措施，比如做好代謝管理，治療效果還能更好，這也為延緩腎功能惡化、減少對透析的依賴，提供了一條有潛力的新路子。

當(dāng)前挑戰(zhàn)：從實(shí)驗(yàn)室到臨床的 “最后一公里”

雖然干細(xì)胞治療在腎病領(lǐng)域展現(xiàn)出可喜的前景，但從實(shí)驗(yàn)室走向廣泛臨床應(yīng)用，還存在不少實(shí)際難題。

細(xì)胞來源不一，難以標(biāo)準(zhǔn)化：目前使用的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）來源廣泛，包括骨髓、臍帶、脂肪等，不同來源的細(xì)胞在分泌特性、存活能力和治療效果上存在差異。如何建立統(tǒng)一、可控的細(xì)胞制備流程，是推動“干細(xì)胞藥物化”的關(guān)鍵一步。

遞送效率低，靶向性仍待提升：通過靜脈輸注進(jìn)入體內(nèi)的干細(xì)胞，最終真正到達(dá)腎臟的比例往往不到5%。這不僅限制了治療效率，也增加了成本和治療次數(shù)。未來有必要開發(fā)更精準(zhǔn)的遞送方式，比如結(jié)合納米材料技術(shù)，提升干細(xì)胞在腎臟的富集與定位能力。

結(jié)語

干細(xì)胞療法之所以引人注目，正是因?yàn)樗軓亩鄠€(gè)層面改善腎功能，尤其在急性腎損傷、早期慢性腎病、糖尿病腎病等階段，初步研究結(jié)果令人鼓舞。雖然在晚期腎病上的療效仍有限，且治療成本不低，但它無疑為原本治療選擇受限的患者提供了一種全新方向。

未來，若能進(jìn)一步提升技術(shù)可及性、優(yōu)化個(gè)體化治療策略、解決安全與長期療效問題，干細(xì)胞療法有望真正走出實(shí)驗(yàn)室，走進(jìn)更多腎病患者的生活。

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