一支透明液體緩緩注入患者靜脈，中國干細胞藥物的商業(yè)化時代就此開啟。

干細胞新藥正式進醫(yī)院！19800元一針，到底能治什么病？哪些人將最先受益？

2025年6月5日，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科診室，黃曉軍院士簽發(fā)了中國首張干細胞藥物處方——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）。24小時后，這支承載著生命希望的藥劑，通過專業(yè)冷鏈運輸跨越半個北京城，于6月6日13時32分精準注入一位單倍體移植患者的體內(nèi)。

這標(biāo)志著我國自主研發(fā)的干細胞藥物正式開啟商業(yè)化臨床應(yīng)用，從實驗室研究邁向普惠醫(yī)療的新紀元。

“首張?zhí)幏铰涞夭粌H是一次商業(yè)銷售，更是干細胞治療技術(shù)從科研成果向臨床可及治療的突破性跨越。”鉑生卓越生物科技研發(fā)負責(zé)人表示。這款定價19800元/針的“中國智造”，正在改寫全球干細胞治療的天價規(guī)則。

一、歷史性突破：首款干細胞藥的誕生之路

國家藥監(jiān)局2025年1月2日通過優(yōu)先審評審批程序，附條件批準了這款國產(chǎn)干細胞新藥上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。作為國內(nèi)首個獲批上市的干細胞治療藥品，睿鉑生從研發(fā)到上市歷經(jīng)了12年的科學(xué)攻堅。

早在2013年3月，該藥物就提交了IND（研究性新藥申請），卻直至2020年6月才啟動首次臨床試驗公示。2024年6月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評審批程序，同年6月25日正式提交NDA（新藥上市申請），最終在2025年初獲批。

國家藥監(jiān)局藥品審評中心副主任王濤透露：“自2017年至今，我國已有超過120款干細胞治療產(chǎn)品獲批進入臨床試驗階段，適應(yīng)癥覆蓋血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)以及自身免疫性疾病?！?/p>

二、破解致命困境：aGVHD患者的生死博弈

對普通人而言陌生的“急性移植物抗宿主病”，卻是數(shù)萬造血干細胞移植患者的噩夢。這種疾病是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的?多器官綜合征，主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面，引發(fā)嚴重組織炎癥和纖維化。

“在睿鉑生上市前，國內(nèi)缺乏專門針對耐藥性aGVHD的干細胞藥物，治療主要依靠免疫抑制劑，但這些藥物療效有限且副作用明顯。”一位華東地區(qū)臨床專家向21世紀經(jīng)濟報道記者解釋。

傳統(tǒng)治療面臨三重困境：

• 高發(fā)生率：每年我國約2萬例造血干細胞移植患者中，30%-50%會發(fā)生aGVHD
• 激素抵抗：約30%-40%患者對一線糖皮質(zhì)激素治療無反應(yīng)
• 死亡威脅：重度aGVHD患者死亡率高達80%

這款源自人臍帶間充質(zhì)干細胞的新藥，通過其獨特的免疫調(diào)節(jié)功能，為這些陷入絕境的患者點亮了新的治療曙光。

03、國產(chǎn)首款干細胞藥破圈！301醫(yī)院啟動血管抗衰、腎病三大臨床，招募進行中

1. 適應(yīng)癥拓展：從罕見病邁向廣闊天地

關(guān)注行業(yè)動態(tài)的您可能已留意到，中國人民解放軍總醫(yī)院（301醫(yī)院）近期啟動了三項以艾米邁托賽注射液為核心的新臨床試驗。這標(biāo)志著這款國產(chǎn)首創(chuàng)的間充質(zhì)干細胞藥物，正將其應(yīng)用潛力從獲批的罕見適應(yīng)癥——激素難治性急性移植物抗宿主病（aGVHD），系統(tǒng)性地探索至更普遍的疾病領(lǐng)域：血管衰老、糖尿病腎病以及急性腎損傷。目前，這些具有重要臨床意義的研究項目已面向社會公開招募受試者。

2. 聚焦三大戰(zhàn)場：研究目標(biāo)與設(shè)計

這三項研究各有側(cè)重：

對抗血管衰老：評估艾米邁托賽在改善血管內(nèi)皮功能、延緩動脈硬化進程方面的效果，目標(biāo)是助力健康老齡化。研究計劃招募140名受試者，接受4-7次靜脈輸注治療。

守護腎臟健康（糖尿病腎病）：探究該藥物是否能通過顯著降低蛋白尿、改善關(guān)鍵腎功能指標(biāo)，為糖尿病患者提供長期的腎臟保護。

阻擊急性腎損傷：針對住院危重患者，研究干細胞治療對促進急性腎損傷后腎功能快速恢復(fù)的作用及其安全性。此類疾病進展迅猛，亟需有效干預(yù)手段。

3. 科學(xué)選點的深層邏輯：機制與臨床需求的精準匹配

301醫(yī)院選擇這三大方向絕非偶然，而是基于堅實的科學(xué)機制與迫切的臨床需求：

核心機制契合：間充質(zhì)干細胞（MSC）公認的核心作用機制之一是?“抗炎 + 促血管生成”。這意味著它們既能調(diào)節(jié)有害的炎癥微環(huán)境，又能刺激產(chǎn)生如VEGF（血管內(nèi)皮生長因子）等關(guān)鍵因子，促進新生血管形成。這一雙重特性，使其天然成為應(yīng)對血管功能退化（衰老）?和腎臟微循環(huán)障礙（腎病）?的理想候選者。

急性腎損傷的獨特優(yōu)勢：急性腎損傷（AKI）病情兇險、進展快速，現(xiàn)有治療手段有限且效果常不理想。然而，正因為其病程短、變化快，在臨床試驗中反而更容易在相對短時間內(nèi)觀察到干細胞治療是否產(chǎn)生明確、可衡量的積極效果，為驗證藥物有效性提供了高效的“窗口”。

四、如何理性看待這款全新干細胞藥物？

01、療效：聚焦明確適應(yīng)癥，填補臨床空白

精準靶向難治性疾病：該藥獲批適應(yīng)癥為激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）——這是造血干細胞移植后由供體免疫細胞攻擊受體器官引發(fā)的致命并發(fā)癥，傳統(tǒng)激素治療有效率僅50%，耐藥患者生存率不足20%48。臨床試驗顯示，間充質(zhì)干細胞通過免疫調(diào)節(jié)機制，對多重耐藥aGVHD總有效率提升至57%-73%，顯著優(yōu)于二線單藥治療。

起效時間與療程設(shè)計：探索性II期臨床表明，藥物在輸注后平均2周逐漸顯現(xiàn)療效，完成8次輸注（標(biāo)準療程）的腸道受累患者獲益更顯著。完整療程是療效保障的關(guān)鍵，單次使用可能無法達到預(yù)期效果。

02、安全性：附條件批準下的風(fēng)險監(jiān)控

短期風(fēng)險可控：當(dāng)前臨床試驗中“未觀察到重要安全性風(fēng)險”，但作為中國首個附條件批準的干細胞藥物，需持續(xù)完成上市后研究，尤其關(guān)注長期潛在風(fēng)險（如異常增殖、免疫失衡等）。

嚴格使用場景限制：該藥為處方藥，僅限正規(guī)醫(yī)院在醫(yī)生監(jiān)督下使用。國家藥監(jiān)局明確警示：非醫(yī)療機構(gòu)使用所謂“干細胞產(chǎn)品”可能導(dǎo)致感染、炎癥甚至獲得性疾病風(fēng)險。

03、費用解析：普惠定價背后的技術(shù)革命

治療費用對比	睿鉑生(中國)	Ryoncil(美國)	價格比例
單次治療費用	1.98萬元	19.4萬美元(約138萬元)	1.4%
完整療程費用	15.84萬元(8次)	155.2萬美元(約1100萬元)	1.4%
適用人群	14歲以上aGVHD患者	2個月以上兒童患者

低價實現(xiàn)的三大支柱

• 技術(shù)突破：依托華龕生物3D微載體自動化生產(chǎn)技術(shù)，單批次產(chǎn)能達百億級細胞，人力與耗材成本降低60%；
• 支付創(chuàng)新：探索“療效分期付款”——無效可申請部分退款，降低患者經(jīng)濟風(fēng)險；
• 政策支持：國家研發(fā)補貼+海南樂城真實世界數(shù)據(jù)加速審批，縮短30%研發(fā)周期。

04、公眾關(guān)切：理性看待希望與局限

適應(yīng)癥拓展需科學(xué)驗證：雖301醫(yī)院已啟動血管衰老、糖尿病腎病等新臨床試驗，但現(xiàn)階段僅aGVHD為獲批適應(yīng)癥。其他用途仍處研究階段，公眾需警惕“萬能干細胞”誤導(dǎo)宣傳。

支付能力與醫(yī)保困境

• 現(xiàn)狀：15.8萬療程費對普通家庭仍屬高負擔(dān)，參考CAR-T療法（120萬元未進醫(yī)保），短期納入國家醫(yī)?？赡苄缘?；
• 解決方案：地方醫(yī)保試點（如北京已覆蓋造血移植）、商保合作、慈善援助等多層次支付體系正在構(gòu)建。

行業(yè)監(jiān)管與“黑市”風(fēng)險：截至2023年12月，全國僅141家機構(gòu)獲干細胞研究備案。市面上“干細胞美容”“口服干細胞”等均為非法產(chǎn)品，存在嚴重安全隱患。

05、總結(jié)：理性看待的四個關(guān)鍵點

療效明確但有限：當(dāng)前僅推薦用于aGVHD，其他適應(yīng)癥待驗證；

安全性需長期監(jiān)測：附條件批準要求持續(xù)風(fēng)險評估；

價格革命≠全民可及：技術(shù)突破實現(xiàn)全球最低價，但支付創(chuàng)新仍需推進；

行業(yè)里程碑意義：標(biāo)志著中國干細胞治療從實驗室邁向規(guī)范化醫(yī)療，為糖尿病、心衰等大病種藥物研發(fā)鋪路。

總體來看，艾米邁托賽的上市，是干細胞藥物從“罕見病治療”向“多適應(yīng)癥拓展”的關(guān)鍵一步。這背后不僅考驗產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量控制的一致性，更需要真實世界數(shù)據(jù)的支撐，以及支付體系的逐步完善，才能真正擴大臨床受益人群。

未來一年，隨著301醫(yī)院等權(quán)威機構(gòu)的研究數(shù)據(jù)陸續(xù)發(fā)布，我們或許將見證它在血管衰老、糖尿病腎病、急性腎損傷等高發(fā)慢病領(lǐng)域的潛在突破。

寫在最后：隨著艾米邁托賽注射液首張?zhí)幏铰涞兀袊杉毎委熣竭M入“雙軌時代”：一軌是當(dāng)下——19800元/針的普惠定價讓1500名年新增耐藥aGVHD患者免于絕望；另一軌通向未來：301醫(yī)院血管衰老研究的140個招募名額，海南博鰲樂城正在加速審批的糖尿病足適應(yīng)癥，以及細胞治療費用進入醫(yī)保的倒計時推演（2027年降至5-8萬元）。當(dāng)救命藥從“天價孤品”蛻變?yōu)椤懊裆x項”，這場始于aGVHD的生命救援，終將重塑14億人的健康未來。

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