160項(xiàng)臨床許可奠基下，2025年前5月再增13項(xiàng)干細(xì)胞新藥受理

中國(guó)首款干細(xì)胞藥品的上市叩開(kāi)了再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)化大門，緊隨其后的密集受理浪潮正推動(dòng)中國(guó)邁入細(xì)胞治療的黃金時(shí)代。

歷史性突破與臨床落地

2025年1月2日，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技的艾米邁托賽注射液上市，成為我國(guó)首個(gè)獲批的干細(xì)胞治療藥品，用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。時(shí)隔5個(gè)月，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)于2025年6月5日開(kāi)出國(guó)內(nèi)首張?jiān)撍幪幏剑瑯?biāo)志著干細(xì)胞藥品正式實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化。

產(chǎn)業(yè)進(jìn)入高速發(fā)展期

截至2025年5月31日，國(guó)內(nèi)累計(jì)160項(xiàng)干細(xì)胞新藥獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。適應(yīng)癥范圍不斷擴(kuò)展，從血液系統(tǒng)疾病延伸至呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)及自身免疫系統(tǒng)疾病。

僅2025年1-5月，藥監(jiān)局便受理了13項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，其中12項(xiàng)為間充質(zhì)干細(xì)胞新藥，1項(xiàng)為造血干細(xì)胞新藥，平均每月近3項(xiàng)的受理速度凸顯行業(yè)創(chuàng)新活力。

01：2025年1-5月干細(xì)胞新藥受理分析

間充質(zhì)干細(xì)胞：主導(dǎo)地位穩(wěn)固

2025年前五個(gè)月受理的12項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞新藥中，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品占比超過(guò)50%，成為最受研發(fā)企業(yè)青睞的細(xì)胞來(lái)源。

• 臍帶來(lái)源占比50%（6項(xiàng)）
• 脂肪/牙囊/羊膜/宮血等新型來(lái)源占比50%（6項(xiàng)）

適應(yīng)癥覆蓋骨關(guān)節(jié)炎（41.7%）、呼吸系統(tǒng)疾病（25%）、生殖系統(tǒng)疾病（16.7%）三大領(lǐng)域，其中膝骨關(guān)節(jié)炎成為最熱門方向（4項(xiàng)）。顯示出間充質(zhì)干細(xì)胞在多種疾病治療中的潛力。

造血干細(xì)胞：持續(xù)深耕血液疾病領(lǐng)域

唯一受理的造血干細(xì)胞新藥——瑞風(fēng)生物“HBG基因修飾自體CD34+造血干細(xì)胞注射液”（CXSB2500048），聚焦輸血依賴型β-地中海貧血，延續(xù)該技術(shù)路線在血液疾病治療中的優(yōu)勢(shì)。隨著移植年齡限制放寬（歐美＞65歲患者占比18.8%），臨床適用人群正持續(xù)擴(kuò)大。

02：2025年1-5月受理的13項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)敿?xì)

新增受理1：2025年1月23日，奧辰生物（云南）有限公司申報(bào)的 “TriCellPr-AC07人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液” 臨床試驗(yàn)申請(qǐng)首次獲受理（受理號(hào)：CXSL2500071），適應(yīng)癥：膝骨關(guān)節(jié)炎。

新增受理2：2025年1月25日，博品骨德（深圳）生物醫(yī)藥科技有限公司;博品(上海)生物醫(yī)藥科技有限公司的“人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2200162），這是該款細(xì)胞注射液第1次獲得受理，適應(yīng)癥：膝關(guān)節(jié)炎。

新增受理3：2025年1月27號(hào)，源品細(xì)胞生物科技集團(tuán)有限公司的“人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500087）。這是該款細(xì)胞注射液第2次獲得受理，適應(yīng)癥：慢性阻塞性肺疾病。

第2次是在2024年09月28號(hào)，獲得人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞注射液對(duì)中重度急性呼吸窘迫綜合征進(jìn)行臨床試驗(yàn)的默許（受理號(hào)：CXSL2400674）。適應(yīng)癥：中重度急性呼吸窘迫綜合征。

新增受理4：2025年02月09號(hào)，成都世聯(lián)康健生物科技有限公司的“人牙囊間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500129）。這是該款細(xì)胞注射液第2次獲得受理。

新增受理5：2025年02月15號(hào)，武漢漢密頓生物科技股份有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500146）。適應(yīng)癥：卵巢早衰（無(wú)生育需求）。

新增受理6：同一天該款細(xì)胞注射液同時(shí)獲得受理（受理號(hào)：CXSL2500147）。適應(yīng)癥：糖尿病腎病。

這是該細(xì)胞注射液第3次獲得受理。此前，該款細(xì)胞注射液已于2023年獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL2300446），適應(yīng)癥：膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎。

新增受理7：2025年02月28號(hào)，北京拓華偉業(yè)生物科技有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500187）。適應(yīng)癥：纖維化性間質(zhì)性肺病。

此前，其關(guān)聯(lián)公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”已獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)：

• （1）企業(yè)名稱：蘇州拓華生物科技有限公司；受理年度：2023年；受理號(hào)：CXSL2300152；適應(yīng)癥：中/重度急性呼吸窘迫綜合征。
• （2）企業(yè)名稱：吉林省拓華生物科技有限公司；受理年度：2024年；受理號(hào)：CXSL2400023；適應(yīng)癥：失代償期乙型肝炎肝硬化。

新增受理8：2025年4月15號(hào)，廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司的“HBG基因修飾的自體CD34＋造血干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSB2500048）。適應(yīng)癥：輸血依賴型β-地中海貧血。

新增受理9：2025年04月15號(hào)，源品細(xì)胞生物科技集團(tuán)有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500297）。這是該款細(xì)胞注射液第1次獲得受理。

另外，源品細(xì)胞生物科技的“人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”于2025年1月27日新增慢性阻塞性肺疾病適應(yīng)癥（受理號(hào)：CXSL2500087）。

此前該產(chǎn)品已獲批中重度急性呼吸窘迫綜合征適應(yīng)癥（2024年9月，CXSL2400674），實(shí)現(xiàn)同一藥物覆蓋呼吸系統(tǒng)兩大重癥領(lǐng)域。

新增受理10：2025年05月01號(hào)，深圳市北科生物科技有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2400092）。這是該款細(xì)胞注射液第1次獲得受理。適應(yīng)癥：中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

新增受理11：2025年05月10號(hào)，天津華域藥業(yè)有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500373）。這是該款細(xì)胞注射液第1次獲得受理。

新增受理12：2025年05月21號(hào)，成都世聯(lián)康健生物科技有限公司的“人牙囊間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500408）。這是該款細(xì)胞注射液第1次獲得受理。

新增受理13：2025年05月22號(hào)，浙江生創(chuàng)精準(zhǔn)醫(yī)療科技有限公司的“宮血間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXSL2500412）。這是該款細(xì)胞注射液第3次獲得受理。

早前，2021年03月03號(hào)，該細(xì)胞注射液通過(guò)獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL2101001）。適應(yīng)癥：特發(fā)性肺纖維化。

2024年2月，該款細(xì)胞注射液獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXSL2400156）。適應(yīng)證：病毒導(dǎo)致的重癥肺炎。

03 中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的黃金十年啟幕

技術(shù)突破與臨床價(jià)值雙輪驅(qū)動(dòng)：2025年5月，吉美瑞生全球首創(chuàng)的腎干細(xì)胞新藥（REGEND003）獲批臨床，通過(guò)尿液無(wú)創(chuàng)提取SOX9+CD73+腎前體細(xì)胞，為2型糖尿病腎病提供再生醫(yī)學(xué)新方案。

此類顛覆性技術(shù)創(chuàng)新，正推動(dòng)干細(xì)胞療法從血液疾病向代謝性疾病、退行性病變等重大慢性病領(lǐng)域縱深發(fā)展。

政策與產(chǎn)業(yè)生態(tài)協(xié)同進(jìn)化：隨著海南率先落地干細(xì)胞臨床治療定價(jià)機(jī)制，商業(yè)保險(xiǎn)覆蓋范圍逐步擴(kuò)大，患者支付瓶頸逐步破解。160項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可的背后，是藥品審評(píng)中心（CDE）建立“默示許可60天”快速通道、地方政府配套產(chǎn)業(yè)園區(qū)等系統(tǒng)性支撐的結(jié)果。

從跟跑到領(lǐng)跑的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型：當(dāng)黃曉軍院士開(kāi)出首張干細(xì)胞藥物處方時(shí)，中國(guó)再生醫(yī)學(xué)已跨越從實(shí)驗(yàn)室到臨床的最后一道鴻溝。

未來(lái)十年，隨著iPSC技術(shù)、基因編輯干細(xì)胞等前沿方向持續(xù)突破，中國(guó)有望在神經(jīng)修復(fù)、器官再生等領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)全球引領(lǐng)。這160項(xiàng)臨床試驗(yàn)，不僅是科學(xué)探索的里程碑，更是中國(guó)為人類對(duì)抗重大疾病提供的“細(xì)胞級(jí)”解決方案。

寫在最后：干細(xì)胞治療的終極目標(biāo)正在改寫醫(yī)學(xué)范式——從延緩疾病進(jìn)展到實(shí)現(xiàn)組織再生，從對(duì)癥治療到根治性治愈。在這場(chǎng)關(guān)乎人類健康的科技競(jìng)逐中，中國(guó)第一次站在與全球并跑的起跑線上。

主要參考資料：CDE,圖源CDE官網(wǎng)截圖。

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