1型糖尿病（T1D）其實就是自身免疫把身體“自己的”胰島β細胞當成敵人給清掉了，結果就是胰島素不夠用。確診后大多數(shù)人都得靠每天打胰島素或用泵來維持血糖，稍不留神就可能發(fā)生低血糖，長期下來還會面臨失明、腎衰竭等并發(fā)癥，很多患者形容生活像踩鋼絲一樣緊張。

近年來，隨著干細胞技術的不斷進步，科學家們看到了前所未有的希望。憑借其獨特的再生和分化能力，干細胞有望重建功能性胰島β細胞，或者通過調節(jié)異常的免疫反應，從根本上改變1型糖尿病的治療模式。

不過放眼全球，這一領域的發(fā)展并不均衡。不同國家和地區(qū)在技術突破、臨床試驗和應用落地上存在明顯差距，而這些差距決定了患者能否盡快用上這項革命性療法。

那么，同樣是研究干細胞治療1型糖尿病，2025年了，國內(nèi)外技術到底誰更靠譜？咱們是跟國外差一大截，還是偷偷彎道超車了變成我們領先了？接下來我們就從雙方的最新的臨床研究進展和突破，來看看雙方的技術差距究竟有哪些？

深度調查：2025國內(nèi)外干細胞治療1型糖尿病技術有差距嗎？究竟是誰領先？

一、國際前沿：資本推動，快速臨床轉化

1.1 美國Vertex：全球首個沖擊上市的干細胞療法

美國Vertex制藥公司在干細胞治療1型糖尿病領域處于全球領先地位。其VX-880（也稱zimislecel）療法取得了顯著進展。

目前正處于一項針對伴有嚴重低血糖事件 (SHE) 和低血糖意識受損的1型糖尿病 (T1D) 患者的1/2/3期臨床研究的3期階段。這項關鍵性試驗進展順利，預計于2026年提交全球監(jiān)管機構。

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會（ADA）科學年會上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗的1/2/3期的最新研究結果，并更新了1/2期試驗的最新臨床數(shù)據(jù)，相關結果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。^[1]

在這項FORWARD-101試驗中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的1型糖尿病患者被隨訪至少一年。

結果顯示，所有受試者的內(nèi)源性胰島素分泌均出現(xiàn)恢復，嚴重低血糖事件徹底消失，血糖控制達到臨床目標（糖化血紅蛋白HbA1c<7%，血糖在目標范圍時間占比TIR>70%）。

并且治療后，受試者的外源性胰島素使用量顯著降低，平均減少約92%，其中10人（83%）完全停用胰島素注射。治療相關的不良事件主要與胰島輸注過程及常規(guī)免疫抑制方案一致，未出現(xiàn)新的嚴重安全問題。

總體而言，這項隨訪研究提供了頗具希望的初步證據(jù)：干細胞療法能夠在一年內(nèi)大幅減少甚至終結胰島素依賴，同時改善血糖穩(wěn)定性。

1.2 瑞士聯(lián)合以色列聯(lián)合研發(fā)1型糖尿病新療法

2025年2月25日，瑞士蘇黎世的Kadimastem公司與以色列耐斯茨奧納的iTolerance公司聯(lián)合宣布，其在研糖尿病療法iTOL-102已通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）B類臨床試驗前會議的討論。此次會議為iTOL-102的開發(fā)路徑提供了關鍵指導，標志著該療法向臨床轉化邁出重要一步。^[2]

iTOL-102是一種用于治療和潛在治愈1型糖尿病的在研生物制劑，由以下成分組成： Kadimastem的同種異體人類干細胞衍生的胰島（IsletRx細胞）與iTolerance的免疫調節(jié)劑（iTOL-100）相結合。是一種潛在的糖尿病治愈藥物，無需終身慢性免疫系統(tǒng)抑制。

iTOL-100作為新型免疫耐受誘導劑，可調節(jié)免疫系統(tǒng)以實現(xiàn)對移植細胞的長期耐受，從而避免排斥反應。在邁阿密大學醫(yī)學院糖尿病研究所（DRI）的快速通道測試中，iTOL-102被認定為1型糖尿病的潛在突破性療法。動物模型研究表明，其組合療法實現(xiàn)了功能性胰島素釋放和疾病逆轉，且IsletRx細胞與iTOL-100在臨床前實驗中展現(xiàn)出完全兼容性。

iTOL-100在iTolerance設計的糖尿病嚙齒動物模型中已驗證其與IsletRx細胞的協(xié)同作用，能夠有效抑制免疫攻擊并保護移植細胞。Kadimastem的IsletRx細胞具備無限擴增能力，可替代傳統(tǒng)胰島移植對供體器官的依賴，為規(guī)模化生產(chǎn)提供了可能。這一創(chuàng)新療法不僅簡化了治療流程（無需終身免疫抑制），還通過免疫調節(jié)策略顯著降低了并發(fā)癥風險。

iTOL-102的研發(fā)獲得了FDA的關鍵支持，其首席執(zhí)行官Anthony Japour博士表示：“此次會議的成功印證了我們致力于為1型糖尿病患者提供顛覆性療法的承諾。這一創(chuàng)新方法有望推動再生醫(yī)學與免疫調控技術的深度融合，為患者帶來功能性治愈的希望。”

1.3 日本iPS細胞臨床研究穩(wěn)步推進，京都大學已開展首例移植

2025年4月15日，日本京都大學醫(yī)院成功將由誘導性多能干細胞 (iPS) 制成的胰腺細胞片移植到糖尿病患者體內(nèi)，實現(xiàn)了日本首次此類細胞片的臨床應用。醫(yī)院公布了治療結果，稱這名40多歲的患者已經(jīng)出院，預后良好。^[3]

這是該院通過移植由iPS細胞制成的胰腺細胞片治療1型糖尿病的臨床試驗中首例移植手術。該患者于2001年被診斷出患有1型糖尿病，并于2025年2月接受了手術。術后醫(yī)院對她進行了一個月的觀察，確認沒有安全問題。

此次臨床試驗的對象是包括接受手術的病人在內(nèi)的3名年齡在20歲至64歲之間的1型糖尿病患者。醫(yī)院正在準備進行第二次移植手術。

接下來，研究團隊將持續(xù)對患者進行為期5年的監(jiān)測，重點評估血糖和胰島素水平的變化。2026年起，研究還將擴展到海外臨床試驗，最終目標是在2030年代實現(xiàn)更大范圍的臨床應用。

1.4 加拿大多中心試驗表明“可控、有效”的早期證據(jù)

2023年11月，加拿大不列顛哥倫比亞大學 (UBC) 和溫哥華沿岸衛(wèi)生局 (VCH) 的最新臨床試驗結果，一種基于干細胞的創(chuàng)新型1型糖尿病治療方法可以有效調節(jié)血糖水平并減少對每日胰島素注射的依賴。^[4]

該療法旨在取代1型糖尿病患者缺乏的、能夠產(chǎn)生胰島素的β細胞。這款名為VC-02的小型醫(yī)療植入物含有數(shù)百萬個實驗室培養(yǎng)的胰島細胞，其中包括源自多能干細胞系的β細胞。

該裝置大約有創(chuàng)可貼大小，厚度不超過信用卡，被植入到患者的皮下，希望能夠長期穩(wěn)定地提供自持胰島素供應。

臨床試驗在溫哥華總醫(yī)院進行，并在比利時和美國設有其他地點。十名參與者在研究開始時均未檢測到胰島素產(chǎn)生，他們接受了手術，每人植入了多達10個裝置。

六個月后，三名參與者的胰島素分泌指標顯著升高，并在為期一年的剩余研究中保持了這一水平。這些參與者在最佳血糖范圍內(nèi)維持的時間更長，并減少了外用胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，其血糖水平有了顯著改善，其血糖處于目標范圍內(nèi)的時間從55%增加到了85%，每日胰島素注射量減少了44%。

這項源自干細胞的植入裝置在部分患者中展現(xiàn)出減少胰島素依賴、改善血糖控制的潛力，可惜截至2025年暫無進一步突破性進展。

二、國內(nèi)進展：個案突破顯著，臨床探索創(chuàng)新

2.1 全球首例功能性治愈1型糖尿病患者

2024年9月，南開大學醫(yī)學院天津第一中心醫(yī)院器官移植中心移植醫(yī)學研究所的王樹森聯(lián)合北京大學、昌平國家實驗室鄧宏魁教授在國際頂尖期刊《細胞》（Cell）上發(fā)表了一項里程碑式研究成果：完成了全球首個通過干細胞療法實現(xiàn)1型糖尿病患者的功能性治愈的臨床案例。^[5]

團隊采用自體誘導多能干細胞（iPSC）分化出的胰島樣細胞進行移植，報告稱這一策略使部分患者實現(xiàn)了脫離外源胰島素的目標。首位接受治療的是一名25歲女性患者：在移植后3個月內(nèi)，她的胰島功能逐步恢復，最終停止了胰島素注射。

隨訪顯示，這位患者在移植后數(shù)月開始出現(xiàn)穩(wěn)定的內(nèi)源性胰島素分泌，血糖多數(shù)時間維持在目標區(qū)間，相關良好狀態(tài)在隨后的隨訪中已維持了一年。

這也是世界首例“功能性治愈”的1型糖尿病患者，這次成功表明化學重編程有望成為高效制備各種功能細胞類型的通用底層技術，這將為細胞治療在重大疾病治療上的廣泛應用開辟新的途徑。

2.2 全球第二個、中國首個進入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產(chǎn)品獲批

2025年4月18日，上海長征醫(yī)院器官移植科主任殷浩教授團隊研發(fā)的 “異體人再生胰島注射液（E-islet 01）” 正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可，這是全球第二個、中國首個進入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產(chǎn)品。^[6]

這是全球第二個、中國首個獲批臨床試驗的通用型再生胰島療法，標志著我國在糖尿病再生醫(yī)學領域實現(xiàn)了從“跟跑”到“領跑”的跨越。并且殷浩與合作團隊先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩介紹，E-islet 01是利用細胞重編程和定向分化等前沿技術將健康供體來源的血液細胞轉化為內(nèi)胚層干細胞，再以內(nèi)胚層干細胞為原材料定向制備的再生胰島，其具備與健康胰島一致的結構和功能，能夠通過實時感知血糖變化精準分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長抑素等一系列內(nèi)分泌激素，從而維持血糖穩(wěn)態(tài)。

長征醫(yī)院的臨床研究表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴重2型)患者的治愈。

據(jù)介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實現(xiàn)了標準化及規(guī)模化制備，產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應用全流程可追溯、質量穩(wěn)定均一，為臨床試驗的高效推進及未來規(guī)模產(chǎn)業(yè)化落地夯實了技術基礎。

2.3 化學重編程與多能干細胞技術的接連突破

2025年1-8月，北京大學、昌平國家實驗室鄧宏魁教授連續(xù)發(fā)表多項突破。

首先進一步優(yōu)化了快速化學重編程技術，將人成體細胞誘導為多能干細胞的時間從30天壓縮至最短10天，標志著該領域的重要里程碑。^[7]

這一成果不僅為干細胞治療（如I型糖尿病）提供了高效、低成本的細胞來源，也為破解細胞命運調控難題提供了新靶點，標志著我國科研團隊在干細胞領域邁入國際領先行列，加速了再生醫(yī)學向臨床轉化的步伐。

然后，研究團隊又首次利用人多能干細胞（iPSC）分化技術，成功構建出包含全部內(nèi)分泌細胞類型的完整胰島。這些干細胞來源的胰島不僅能靈敏感應血糖變化，發(fā)揮有效的降血糖作用，更具備以往缺失的關鍵升血糖功能。^[8]

此次最新發(fā)表的成果，是在多年研究積累上的一次飛躍。研究團隊對hPSCs的分化體系進行了精細化調整，經(jīng)過多個階段的誘導，最終構建出內(nèi)分泌亞型齊全的人工胰島（hiHIs）。

研究團隊隨后將這一成果帶入動物實驗，以驗證hiHIs的實際功能。移植手術完成后，糖尿病小鼠的血糖水平在短時間內(nèi)得到了明顯改善，原本持續(xù)的高血糖狀態(tài)被有效控制，相關癥狀也大幅緩解。

這種對血糖的雙向精準調節(jié)，以前在人工培育的胰島細胞中從未實現(xiàn)過，其表現(xiàn)與人體天然胰島的功能幾乎無差，意味著hiHIs已經(jīng)能夠在生理調控層面與天然胰島相媲美。

三、技術與產(chǎn)業(yè)差距分析：全方位對比

對比維度	國際前沿 (美國、瑞士、日本等)	國內(nèi)進展 (中國)
技術路線	多元化：Vertex的VX-880、瑞士/以色列的iTOL-102、日本京都大學的iPS細胞片移植。	快速跟進與創(chuàng)新：以化學重編程制備iPSC和異體再生胰島為主，技術路徑相對集中但具有自身特色。
臨床進展階段	領先且進入后期：Vertex療法已處于III期關鍵試驗階段，預計2026年提交上市申請；但日本、瑞士的療法才進入早期人體試驗。	突破與追趕：實現(xiàn)了全球首例功能性治愈的個案報道，首個異體通用型產(chǎn)品剛獲臨床試驗默示許可，進入I期階段。
監(jiān)管與審批體系	路徑清晰：FDA對細胞治療產(chǎn)品已有相對成熟的評審通道（如RMAT），與藥企溝通緊密，審批流程可預測性強。	快速完善中：NMPA審批在加速，但整體框架和審評經(jīng)驗仍在積累和探索階段。海南博鰲樂城可作為“先行先試”的特區(qū)。
產(chǎn)業(yè)化與資本推動	資本強力驅動：由大型上市藥企（Vertex）?或獲得充足風險投資的生物技術公司主導，投入巨大，目標明確指向全球市場上市。	科研驅動為主：主要依靠頂尖高校和研究機構推動，雖有企業(yè)參與，但資本投入規(guī)模和產(chǎn)業(yè)鏈整合能力與國際巨頭相比有差距。
創(chuàng)新策略與解決方案	著力解決根本痛點：關注細胞替代，更前瞻性地布局免疫豁免方案，旨在徹底克服免疫排斥難題。	聚焦于細胞來源與分化：創(chuàng)新點主要集中在細胞制備技術的突破，在免疫調控方面的綜合性解決方案布局較少。
國際合作與影響力	高度全球化：大型臨床試驗（如Vertex、加拿大）為全球多中心研究，數(shù)據(jù)具有全球代表性，并與各國監(jiān)管機構密切溝通，旨在滿足全球標準。	以國內(nèi)研究為主：目前報道的重大進展主要基于國內(nèi)團隊和國內(nèi)患者，國際多中心合作和全球影響力仍在建設初期。

盡管存在差距，但國內(nèi)研究在化學重編程等底層技術上實現(xiàn)了全球首創(chuàng)，并且成功完成了首例治愈病例，證明了巨大的發(fā)展?jié)摿汀皬澋莱嚒钡目赡苄浴Ｎ磥淼母偁庩P鍵在于能否將先進的實驗室技術，轉化為可大規(guī)模生產(chǎn)、經(jīng)嚴格審批、并能有效解決臨床痛點的標準化產(chǎn)品。

四、追趕與超越：我國的機遇與挑戰(zhàn)

綜上所述，暫時國外就美國在干細胞治療1型糖尿病領域比我國仍保持階段性領先，但差距不大，國內(nèi)也并非沒有逆襲的可能。

技術上，iPS細胞等特色路線或許能避開傳統(tǒng)技術短板；政策上，博鰲先行區(qū)的經(jīng)驗正在向全國推廣，審批流程有望提速；資本也開始關注干細胞賽道，越來越多的企業(yè)愿意“押注”糖尿病治療。

所以，短期內(nèi)我們更像是在“快速追趕并打好基礎”；要實現(xiàn)真正的超越，需要把握三件事：把技術做標準化并可放大生產(chǎn)、構建覆蓋全國的臨床試驗網(wǎng)絡以及加強國際合作與數(shù)據(jù)互認。只要這些環(huán)節(jié)都跟上，國內(nèi)有很大機會在某些技術路徑上實現(xiàn)彎道超車，把研究成果更快、更安全地惠及患者。

結語：這場科研競賽，患者是最終贏家

對1型糖尿病患者來說，糾結國內(nèi)外技術差距多大意義不大 —— 重要的是，全球科學家都在拼命攻關。美國的Vertex可能先一步商業(yè)化，國內(nèi)團隊也在加速追趕，無論誰先突破，最終受益的都是千千萬萬渴望擺脫胰島素的患者。這場科研競賽沒有終點，但每一次技術進步，都在把 “治愈糖尿病” 的夢想往現(xiàn)實拉近一點。

參考資料：

[1]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/kadimastem-and-itolerance-successfully-complete-pre-ind-meeting-with-the-fda-for-its-type-1-diabetes-treatment-302384761.html

[3]https://www.asahi.com/ajw/articles/15711029?utm_source=chatgpt.com

[4]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D. et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol 42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[5]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[6]https://export.shobserver.com/baijiahao/html/897258.html

[7]Wang, Y., Peng, F., Yang, Z. et al. A rapid chemical reprogramming system to generate human pluripotent stem cells. Nat Chem Biol 21, 1030–1038 (2025). https://doi.org/10.1038/s41589-024-01799-8

[8]Reconstruction of endocrine subtype-complete human pluripotent stem cell-derived islets with capacity for hypoglycemia protection in vivoMeng, Gaofan et al.Cell Stem Cell, Volume 0, Issue 0

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