帕金森病，以震顫、僵直、運(yùn)動遲緩及姿勢平衡障礙等運(yùn)動癥狀為突出表現(xiàn)，隨著病情進(jìn)展，還會引發(fā)嗅覺減退、睡眠障礙、自主神經(jīng)功能紊亂等非運(yùn)動癥狀。全球范圍內(nèi)，帕金森病患者數(shù)量持續(xù)攀升，傳統(tǒng)的藥物治療與手術(shù)治療雖能在一定階段緩解癥狀，但無法從根本上阻止疾病進(jìn)程，且存在諸多局限性。神經(jīng)干細(xì)胞移植技術(shù)的出現(xiàn)，仿若黑暗中的曙光，給飽受帕金森病運(yùn)動障礙折磨的患者帶來新希望。

為什么帕金森病會出現(xiàn)運(yùn)動功能障礙的癥狀？如何治療

帕金森病運(yùn)動障礙的發(fā)病根源，在于中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的漸進(jìn)性死亡。隨著這些神經(jīng)元數(shù)量的銳減，大腦分泌的多巴胺嚴(yán)重不足，致使神經(jīng)信號傳遞受阻，身體運(yùn)動調(diào)控的 “指揮系統(tǒng)” 陷入混亂，進(jìn)而引發(fā)一系列運(yùn)動障礙癥狀。

目前，針對這些運(yùn)動障礙的治療手段主要包括藥物治療、手術(shù)治療、康復(fù)與運(yùn)動療法、心理干預(yù)以及新興的細(xì)胞和基因治療等。

其中最常見的藥物治療，雖能在一定階段緩解癥狀，通過補(bǔ)充外源性多巴胺或調(diào)節(jié)多巴胺代謝來彌補(bǔ)遞質(zhì)缺口，但隨著病情推進(jìn)，藥物蜜月期逐漸消逝，療效大打折扣，且副作用日益凸顯，患者常陷入 “藥效波動” 的困境，生活依舊備受束縛。

神經(jīng)干細(xì)胞如何治療帕金森病的運(yùn)動障礙？

神經(jīng)干細(xì)胞移植治療異軍突起，為困境中的帕金森病患者開辟新徑。神經(jīng)干細(xì)胞，憑借其非凡的自我更新與多向分化潛能，成為這場治療變革中的關(guān)鍵 “生力軍”。在實驗室的微觀世界里，科研人員精心培育這些神奇細(xì)胞，能在特定條件下分化為多巴胺能神經(jīng)元，為受損的大腦神經(jīng)環(huán)路注入 “新鮮血液”，重建精準(zhǔn)的運(yùn)動調(diào)控指令系統(tǒng)。

本文將通過三個臨床案例來論述神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病如何改善患者的運(yùn)動功能。

神經(jīng)干細(xì)胞移植：帕金森病運(yùn)動障礙的創(chuàng)新治療路徑

臨床案例一、人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制作的神經(jīng)細(xì)胞帕金森病患者進(jìn)行移植治療，運(yùn)動功能顯著改善

2018年11月14日，國際期刊《Nature》報道了一篇日本京都大學(xué)的科學(xué)家首次利用人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(ips細(xì)胞)制作的神經(jīng)細(xì)胞對帕金森病患者進(jìn)行移植治療的研究。

研究結(jié)果表示：該研究中，患者接受了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的多巴胺前體細(xì)胞移植后，運(yùn)動功能得到了顯著改善，且未出現(xiàn)嚴(yán)重的免疫排斥反應(yīng)或其他不良事件。

臨床研究二、個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細(xì)胞治療帕金森病，運(yùn)動評分改善，生活治療提高

2020年5月13日，麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科在國際期刊《 The New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細(xì)胞用于治療帕金森病》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示，第一次植入后24個月和第二次植入后18個月，患者未報告任何不良事件或功能下降。其停藥期運(yùn)動評分在第一次植入后4周為43分，24個月時降至33分，運(yùn)動功能顯著改善。

A：運(yùn)動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分的評分。

B：用于評估生活質(zhì)量的 39 項帕金森病問卷 (PDQ-39) 的評分。

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關(guān)生活質(zhì)量，分?jǐn)?shù)越低表示質(zhì)量越好）在植入時為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個月時為 2 分。

臨床研究三、神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病，運(yùn)動障礙評定表總分下降，運(yùn)動癥狀緩解

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個月運(yùn)動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數(shù)據(jù)的患者中，從治療完成后第3個月至第12個月，受試者的運(yùn)動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）總分顯著下降，運(yùn)動癥狀和生活質(zhì)量明顯改善，尤其在治療結(jié)束后的第6個月，平均評分下降19.9分。

臨床研究四、iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病，能完成日常的生活運(yùn)動，藥物有效期延長

2024年11月，國內(nèi)首個iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究取得突破性進(jìn)展。

研究團(tuán)隊聯(lián)合開發(fā)了自體iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液，首例受試者為一名多年帕金森病患者，幾乎喪失運(yùn)動能力。團(tuán)隊通過腦立體定向移植的給藥方式，將多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞送達(dá)其腦內(nèi)特定部位——?dú)ず恕?/p>

這場神經(jīng)外科微創(chuàng)手術(shù)移植在2小時以內(nèi)完成，首例受試者沒有出現(xiàn)手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良安全事件，平穩(wěn)度過觀察期后進(jìn)入了12個月的隨訪期。

患者術(shù)后12個月有效性分析顯示，其運(yùn)動功能顯著增強(qiáng)，能完成步行、跑步、使用筷子、寫字等，每日藥物“開期”（即藥物有效期）時間延長，“關(guān)期”（即藥物失效期）縮短，改善約2小時/天。

總結(jié)

神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病在多項臨床研究中展現(xiàn)出良好的安全性和顯著的療效。這些研究不僅改善了患者的運(yùn)動功能，還顯著提升了生活質(zhì)量，為帕金森病患者帶來了新的希望。未來，隨著更多大規(guī)模、長期的臨床試驗的開展，神經(jīng)干細(xì)胞治療有望成為帕金森病的有效治療手段。

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