本周：

• 美國食品藥品管理局（FDA；美國馬里蘭州）批準(zhǔn)了一項用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）的g-自然殺傷（g-NK）細(xì)胞療法的新藥臨床試驗申請，
• Vertex Pharmaceuticals （美國馬薩諸塞州）宣布與NHS England達成報銷協(xié)議，使輸血依賴性β地中海貧血患者能夠獲得CRISPR/Cas9基因編輯療法，
• CASGEVY? 和MIP Discovery（英國貝德福德）已將重點轉(zhuǎn)向支持病毒載體分析和純化，并更名為Tozaro。

新聞亮點：

• FDA批準(zhǔn)Indapta的g-NK細(xì)胞療法用于I期MS試驗
• CASGEVY獲準(zhǔn)在英國NHS用于治療β地中海貧血
• MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創(chuàng)新

FDA批準(zhǔn)g-NK細(xì)胞療法用于I期多發(fā)性硬化癥的試驗

FDA已批準(zhǔn)Indapta Therapeutics公司（華盛頓州和德克薩斯州）的g-NK細(xì)胞療法IDP-023治療多發(fā)性硬化癥的新藥臨床試驗申請。此項批準(zhǔn)允許該公司開展I期臨床試驗，以研究IDP-023對MS患者的生物學(xué)效應(yīng)。該療法將與抗CD20單克隆抗體奧瑞珠單抗聯(lián)合使用。

IDP-023目前正在I/II期試驗中針對非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤患者進行研究。

IDP-023中使用的g-NK細(xì)胞是因接觸巨細(xì)胞病毒而引發(fā)的表觀遺傳變化而自然產(chǎn)生的。這些細(xì)胞是從健康供體中擴增出來的，具有多種殺死靶細(xì)胞的機制，無需進行基因工程。

“我很高興參與這項臨床試驗，因為g-NK細(xì)胞可能通過多種潛在機制影響MS的生物學(xué)，”醫(yī)學(xué)教授兼首席研究員Lawrence Steinman表示。“除了能夠通過與B細(xì)胞定向單克隆抗體結(jié)合實現(xiàn)B細(xì)胞耗竭外，g-NK細(xì)胞還能夠殺死表達HLA-E的自身反應(yīng)性T細(xì)胞和B細(xì)胞。此外，g-NK細(xì)胞具有強大的抗病毒活性，因此也可能解決導(dǎo)致疾病發(fā)病機制的 Epstein Barr 病毒庫。”

CASGEVY獲準(zhǔn)在英國NHS用于治療β地中海貧血

根據(jù)NHS England和Vertex Pharmaceuticals之間的報銷協(xié)議，CRISPR/Cas9基因編輯療法CASGEVY將提供給符合條件的英國輸血依賴性β地中海貧血患者。該報銷協(xié)議遵循了英國國家健康和護理卓越研究所 (National Institute for Health and Care Excellence)（位于英國倫敦）發(fā)布的積極指導(dǎo)意見，支持在NHS內(nèi)使用CASGEVY。

Vertex高級副總裁Ludovic Fenaux表示：“獲得CASGEVY治療對于患有輸血依賴性β地中海貧血癥的人來說是一個歷史性時刻，長期以來，這種縮短壽命的疾病治療選擇有限。通過與NHS England和[英國國家衛(wèi)生與護理卓越研究所]合作，我們達成了這項具有里程碑意義的協(xié)議，該協(xié)議承認(rèn)一次性治療可為患者、患者家屬和醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來價值。”

MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創(chuàng)新

MIP Discovery已更名為Tozaro，此前該公司決定將重點轉(zhuǎn)向加強用于細(xì)胞和基因治療應(yīng)用的病毒載體的開發(fā)。此次更名是在該公司2月份獲得700萬英鎊的A輪融資后進行的。

Tozaro的智能聚合物采用計算化學(xué)設(shè)計。通過分析整個病毒，可以識別出獨特的表面表位，以便通過合成親和試劑進行結(jié)合。然后將識別出的表位與超過600個單體的庫進行比較，以選擇用于開發(fā)新型智能聚合物的最佳候選物。化學(xué)制造工藝可以精確控制親和力和其他特性，為病毒載體純化和分析提供可擴展、安全且有效的解決方案。

Tozaro臨時首席執(zhí)行官Guy Leaver表示：“我們的首批慢病毒智能聚合物已取得積極成果，這些聚合物專為分析和捕獲色譜而設(shè)計。隨著我們進入今年下半年，并以新的身份Tozaro擴大我們的產(chǎn)品組合，我們很高興看到這一趨勢繼續(xù)下去。”

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