覆蓋幾十種疾病，國內(nèi)已有61項干細(xì)胞臨床研究項目獲得新藥申請

干細(xì)胞是人體內(nèi)的一種特定細(xì)胞，具有自我更新、自我修復(fù)、以及定向分化的潛能，干細(xì)胞可分化為不同組織和細(xì)胞。干細(xì)胞的特性使它成為了非常好的人體組織修復(fù)與再生的材料。

早在，2016年，國務(wù)院關(guān)于印發(fā)“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的通知，首次將干細(xì)胞技術(shù)納入我國“十三五”發(fā)展規(guī)劃及中長期發(fā)展綱要中，干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)作為國家戰(zhàn)略發(fā)展支柱產(chǎn)業(yè)。

干細(xì)胞技術(shù)推動了我國臨床科研和生命科技的進步

獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥物臨床試驗批準(zhǔn)的干細(xì)胞項目61項（結(jié)止2023年1月）

可以看出，間充質(zhì)干細(xì)胞是當(dāng)今干細(xì)胞藥物研發(fā)中最受歡迎的一種，在所有干細(xì)胞新藥研發(fā)中占比十分顯著。

涉及腦中風(fēng)、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、銀屑病、膝骨關(guān)節(jié)炎、心梗、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、宮腔粘連、小兒腦癱等多個系統(tǒng)的疾病，可以說撐起了相關(guān)研究的半邊天。

在我國，干細(xì)胞按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)的干細(xì)胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家食品藥品監(jiān)督管理總局(NMPA)監(jiān)管；醫(yī)療機構(gòu)主導(dǎo)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，即醫(yī)院制劑可按醫(yī)療技術(shù)進行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管。

目前，我國已經(jīng)有近20款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥申請獲得臨床批件，最近又有11個干細(xì)胞臨床研究項目完成國家衛(wèi)健委備案，截至2021年11月，干細(xì)胞臨床研究備案項目達到111個。國內(nèi)已批準(zhǔn)成立的干細(xì)胞臨床研究備案機構(gòu)140家。

國外干細(xì)胞最新研究進展

Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于造血干細(xì)胞移植。一家領(lǐng)先的細(xì)胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國FDA已授予NiCord孤兒藥資格認(rèn)定，作為造血干細(xì)胞移植(HSCT)的治療方法。NiCord已獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定，是第一個獲得此稱號的骨髓移植替代品。它還獲得了美國和歐盟的孤兒藥資格。在美國，歐洲和亞洲，正在進行一項評估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

SanBio：SanBio簽訂干細(xì)胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

專注于神經(jīng)疾病再生醫(yī)學(xué)的SanBio公司宣布與慶應(yīng)義塾大學(xué)醫(yī)學(xué)院達成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。SB623是一種再生細(xì)胞藥物，正在美國進行慢性卒中的臨床試驗，在日本和美國進行治療慢性創(chuàng)傷性腦損傷的試驗。SB623由來自成體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞組成，這些干細(xì)胞經(jīng)過基因改造，釋放各種生長因子，并在中風(fēng)或創(chuàng)傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時促進神經(jīng)細(xì)胞再生，被認(rèn)為是一種可以恢復(fù)功能喪失的干細(xì)胞療法。

Axol Bioscience Ltd：Axol Bioscience推出人源ipsC衍生的心房心肌細(xì)胞

Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細(xì)胞，用于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的治療方法，促進我們對心血管疾病的理解。這種生理學(xué)相關(guān)的人源ipsC衍生細(xì)胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內(nèi)制備好，用于電生理學(xué)、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。這些細(xì)胞將為研究人員提供一個快速且易于使用的平臺，用于研究人類心房肌細(xì)胞，創(chuàng)建心房特異性疾病模型，以及后續(xù)開發(fā)用于識別疾病和改善治療。

全球首個iPS細(xì)胞治療帕金森臨床試驗獲批

日本政府已經(jīng)批準(zhǔn)了京都大學(xué)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)治療帕金森的臨床試驗。這也是日本政府第三次批準(zhǔn)將iPS衍生細(xì)胞移植到病人體內(nèi)。據(jù)悉，今年早些時候，京都大學(xué)的審查委員會就通過了這項臨床試驗。這將是首個旨在開發(fā)iPS細(xì)胞藥物的臨床試驗。該團隊利用人的iPS細(xì)胞制成了神經(jīng)元細(xì)胞，并將這些神經(jīng)元細(xì)胞移植至8只患有帕金森的猴子腦中，結(jié)果顯示，猴子的手足顫抖狀況得到了改善，開始變得靈活，經(jīng)過最長2年時間的觀察，未出現(xiàn)長出腫瘤的異常狀況。

《The EMBO Journal》：研究發(fā)現(xiàn)促黃體生成素調(diào)節(jié)造血干細(xì)胞穩(wěn)態(tài)

該工作首次揭示一種青春期起始分泌的腦垂體激素——促黃體生成素(Luteinizing hormone，LH)在造血干細(xì)胞(HSC)穩(wěn)態(tài)維持中的重要調(diào)控功能。這項工作首次提出了一種HSC的計量機制——腦垂體通過分泌LH讓HSC的數(shù)量在青春期實現(xiàn)穩(wěn)態(tài)。一旦HSC的LH信號感應(yīng)受阻，骨髓內(nèi)HSC會在青春期繼續(xù)擴增，最終導(dǎo)致骨髓過度造血和白細(xì)胞增多癥(Leukocytosis)，與此相伴隨的是，白血病進程的加速。因此，該文也首次揭示了干細(xì)胞計量機制生理學(xué)意義：維持正常造血和抑制白血病進展。

《Stem cell》：干細(xì)胞療法有助于治療克羅恩氏病

根據(jù)最近的一項臨床試驗結(jié)果，利用干細(xì)胞移植的手段能夠幫助克羅恩氏病患者重塑免疫系統(tǒng)。而在這一試驗中，作者希望了解能否通過相似的手段降低克羅恩氏病患者腸道的炎癥反應(yīng)。在這項試驗中，患者接受了化療以及激素療法用于激活體內(nèi)的干細(xì)胞，之后通過血液分離的方式得到。進一步的化療用于清除體內(nèi)的免疫系統(tǒng)。最后將干細(xì)胞回輸患者體內(nèi)。患者最終能夠形成全新的免疫系統(tǒng)。盡管該研究仍在進行中，結(jié)果還不明朗，但研究者們相信這種療法有望降低患者的炎癥程度，并最終達到治愈的效果。

《Nature Methods》：利用人多能性干細(xì)胞產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細(xì)胞

在一項新的研究中，來自美國加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院的研究人員報道，他們利用人多能性干細(xì)胞(hPSC)成功地產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細(xì)胞(NSC)。這些脊髓神經(jīng)干細(xì)胞分化為不同的能夠在整個脊髓中擴散的細(xì)胞群體，而且能夠在很長的一段時間內(nèi)加以維持。在將體外培養(yǎng)的源自hPSC的脊髓神經(jīng)干細(xì)胞移植到受損的大鼠脊髓中之后，這些研究人員注意到這些移植物富含興奮性神經(jīng)元，讓大量的軸突長距離延伸，讓它們形成的靶結(jié)構(gòu)接受神經(jīng)支配，并且能夠?qū)崿F(xiàn)強健的皮質(zhì)脊髓再生。

《Cell Research》：新研究挖掘干細(xì)胞在移植療法中的應(yīng)用來自Stowers醫(yī)學(xué)研究所的研究者們發(fā)現(xiàn)了一種能夠從成體臍帶血中分化形成造血干細(xì)胞的方法。這一方法能夠更加方便特殊疾病，例如白血病、血液紊亂、免疫系統(tǒng)疾病以及癌癥等的，除了少部分配型成功的骨髓移植以外的細(xì)胞移植治療。在這項發(fā)表在《Cell Research》雜志上的研究中，作者等人研究了一種參與調(diào)控多條造血干細(xì)胞自我更新通路的蛋白，該蛋白叫做Ythdf2.他們發(fā)現(xiàn)mRNA水平的特殊修飾能夠幫助造血干細(xì)胞自我更新，而且能夠促進mRNA的降解。

總結(jié)

與傳統(tǒng)的藥物治療、手術(shù)治療相比較，干細(xì)胞療法具有低毒性、治療材料來源充足、治療范圍廣闊等特點，在治療某些疾病方面有著無法代替的優(yōu)點，解決人口老齡化和醫(yī)療系統(tǒng)的負(fù)擔(dān)。從理論上說，干細(xì)胞技術(shù)能夠治愈所有的疾病。

當(dāng)前，修復(fù)、替代衰老損傷器官是醫(yī)學(xué)界的重點研究領(lǐng)域，再生醫(yī)學(xué)研究和應(yīng)用成為治療許多傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以解決的重大疾病的新希望。??
未來，以干細(xì)胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)，將成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫(yī)學(xué)革命的核心！

更值得關(guān)注的是，今年兩會干細(xì)胞再次被眾多政協(xié)委員建言獻策?？梢?，干細(xì)胞與民生的關(guān)系得到了新的認(rèn)識，干細(xì)胞也正向我們走來。

我國干細(xì)胞在多種疾病臨床干預(yù)應(yīng)用方面向前邁進了一大步?！凹?xì)胞承載希望，科技實現(xiàn)夢想”。為患者帶去治愈希望，惠澤中國百姓。干細(xì)胞藥品化路漫漫，任重道遠(yuǎn)仍需努力！

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