2022年11月干細胞研究和再生醫學領域的行業更新

根據2022年11月非學術機構的公開信息和干細胞新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫學領域的最新進展。

業務發展

合作協議：Cartherics & Peter Mac

Cartherics（澳大利亞；https://cartherics.com）和Peter MacCallum癌癥中心（澳大利亞；https://www.petermac.org）已簽訂合作開發計劃協議，以開發Cartherics專有的自體嵌合抗原受體 (CAR) )-T細胞療法 (CTH-001) 用于治療皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 。

合作協議：Cynata & LUMC

Cynata（澳大利亞； https://www.cynata.com）與萊頓大學醫學中心（LUMC；荷蘭； https: //www.universiteitleiden.nl/en/medicine ）的移植中心預計將于2023年開始) 將在接受腎移植的患者中合作開展一項新的臨床試驗。該試驗將研究Cynata的誘導多能干細胞衍生的間充質干細胞/基質細胞作為腎移植排斥反應的治療方法，并可能減少抗排斥藥物的需求。

合作協議：ElevateBio 和 Affini-T

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專注于為轉化細胞和基因療法提供動力的技術驅動型公司，以及Affini-T Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https: //affinittx.com），一家生物技術公司釋放T細胞對抗致癌驅動突變的力量，宣布建立合作伙伴關系，以推進 Affini-T的工程化T細胞受體-T療法，重點是KRAS，KRAS是實體瘤癌癥中最普遍的致癌驅動突變之一。

推出新產品、服務……

比特生物

bit.bio（英國；https://www.bit.bio）已宣布其產品組合新增三項：ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K ?和 ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S?疾病模型，以及早期使用其 ioGABAergic Neurons?。該公告將公司的CNS產品組合擴展到四種疾病模型和三種細胞類型。

富士

FUJIFILM Corporation（日本；https://www.fujifilm.com）宣布投資1.88億美元在美國北卡羅來納州 Research Triangle Park 建立細胞培養基制造工廠。新網站將由FUJIFILM Corporation的子公司FUJIFILM Irvine Scientific（美國加利福尼亞州； https://www.irvinesci.com ）運營。新設施旨在確保FUJIFILM Irvine Scientific 能夠滿足市場對高質量細胞培養基解決方案日益增長的需求。

成就

生物健力士

先進骨再生技術公司Biogennix（美國加利福尼亞州；http://biogennix.com）宣布其DirectCell?^先進植骨系統截至本季度已應用于1000多例。DirectCell系統包括一種先進的合成骨移植材料，具有增強細胞骨形成的特性，以及為收集高濃度患者干細胞而設計的新型儀器。這為外科醫生提供了一種最佳的生物移植物，可以啟動骨再生過程。

DirectCell系統還為外科醫生提供了兩種收集骨髓來源干細胞的方法，一種是通過干細胞抽取物（干細胞數量明顯高于標準骨髓抽取物），另一種是通過富含骨髓的自體移植物。

ElevateBio

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專注于為轉化細胞和基因療法提供動力的技術驅動型公司，推出了專有的 LentiPeak慢病毒載體平臺。

LentiPeak 平臺利用 ElevateBio BaseCamp 的端到端流程和分析開發專業知識以及科學領導力，并建立在公司的 cGMP 制造能力的基礎上，用于研究、臨床和商業細胞和基因療法以及再生醫學。

Namocell

Namocell（美國加利福尼亞州；https://www.namocell.com）是一家 Bio-Techne Corporation 公司（美國明尼蘇達州；https://www.bio-techne.com），已發表了一項單細胞克隆工作流程研究使用 Namocell? 單細胞分液器。該出版物概述了用于克隆人類多能干細胞的穩健且可擴展的工作流程，可最大限度地提高細胞的活力。

臨床試驗

多能干細胞

譜系細胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術公司，為未滿足的醫療需求開發同種異體細胞療法，宣布其合作伙伴基因泰克（美國加利福尼亞州；https://www.gene .com），羅氏集團（瑞士；https://www.roche.com）的成員，已經啟動了RG6501(OpRegen) 的IIa期、多中心、開放標簽、單臂臨床研究，一種視網膜色素上皮細胞療法。

該研究旨在優化視網膜下手術分娩并評估OpRegen在繼發于年齡相關性黃斑變性的地理萎縮患者中的安全性和活性。大約30名和多達60名患者可能會在多個地點登記，并將接受OpRegen作為單次視網膜下注射給予一只視力受損的眼睛。研究治療將包括單次視網膜下注射OpRegen，劑量高達約200,000個細胞，遞送至研究眼中GA的目標區域。

該研究的主要目標是評估： OpRegen 視網膜下手術遞送至視網膜下目標區域的患者比例；并通過術后 3 個月手術相關不良事件的發生率和嚴重程度來衡量 OpRegen 視網膜下手術給藥的安全性。一個關鍵的次要目標是評估手術后 3 個月內通過光學相干斷層掃描 (SD-OCT) 成像確定的視網膜結構有質量改善的患者比例。RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche 和 Genentech 之間的獨家全球合作下開發。

造血干細胞

博雅輯因

EdiGene (China; https://www.edigene.com ) 是一家臨床階段公司，專注于將基因編輯技術轉化為轉化基因藥物，以滿足未滿足重大醫療需求的患者，已完成I期臨床試驗中最后一次患者給藥ET-01的研究性基因編輯造血干細胞治療輸血依賴性β-地中海貧血。

ET-01是一種自體CD34+造血干細胞/祖細胞，具有BCL11A的紅系特異性增強子CRISPR/Cas9修飾的基因。它是第一個基因編輯實驗療法和第一個獲得國家藥品監督管理局（NMPA；中國；http://english.nmpa.gov.cn）批準的研究性新藥申請的造血干細胞實驗療法。

I期臨床試驗是一項多中心、開放標簽、單臂研究，旨在評估單劑量ET-01在輸血依賴性 β-地中海貧血患者中的安全性和有效性，共招募了8名受試者。

其他

Editas Medicine

臨床階段基因組編輯公司Editas Medicine（美國馬薩諸塞州；https://www.editasmedicine.com）公布了 EDIT-101的I/II期BRILLIANCE試驗的臨床數據，EDIT-101是一種體內CRISPR/Cas9基因組編輯醫學。

EDIT-101正在開發中，用于治療Leber先天性黑蒙10（LCA10，一種CEP290相關的視網膜退行性疾病）導致的失明，旨在修復CEP290 IVS26影響美國大約1500名LCA10患者的突變等位基因。

對于這種嚴重的罕見疾病，目前尚無有效的治療方法。BRILLIANCE更新包括迄今為止在研究中接受治療的所有14名患者的安全性和有效性數據，其中包括12名成人患者和兩名兒童患者。14名接受治療的受試者中有3名達到了反應者閾值，他們在最佳矯正視力 (LogMAR>0.3) 方面經歷了有臨床意義的改善，并在以下三個額外終點中的兩個方面表現出持續改善：全視野靈敏度測試、視覺功能導航過程或視覺功能生活質量。對治療有反應患者的基線特征的檢查顯示，三名有反應者中有兩名是IVS26純合子隱性剪接位點突變（2/2；100%的純合子患者接受治療）。在 BRILLIANCE 數據集中沒有發現其他可以預選反應患者群體的基線特征。EDIT-101是耐受的，沒有觀察到眼部嚴重不良事件或劑量限制性毒性。大多數不良事件是輕微的，預計會發生視網膜下分娩。

Priothera

Priothera（愛爾蘭；https://priothera.com）是一家后期臨床階段的生物技術公司，已公布來自Ib期臨床試驗的積極數據，該試驗評估了同種異體造血細胞移植 (allo-HCT) 患者中的 mocravimod。

該研究評估了 mocravimod（也稱為 KRP203）（一種合成的 S1PR調節劑）在接受同種異體 HCT 治療血液惡性腫瘤的患者中的安全性和耐受性。次要目標是確定莫拉維莫德在該患者組中的藥代動力學特征，以及評估末次治療后6個月的無 GvHD、無復發生存期。

該研究發現，mocravimod可以安全地添加到需要allo-HCT的血液惡性腫瘤患者的標準治療方案中。CD4⁺T細胞比CD8+T細胞對莫拉維莫德治療更敏感。Mocravimod導致循環淋巴細胞數量顯著減少，并且對植入和移植結果沒有負面影響。

一項全球IIb/III期研究計劃在未來幾個月開始，該研究旨在評估莫拉維莫德作為輔助和維持治療對接受同種異體HCT的急性髓性白血病患者的療效和安全性。

法規、批準、收購……

綠燈

阿萊塔生物

Aleta Biotherapeutics（美國馬薩諸塞州；https://www.aletabio.com）是一家私人控股的免疫腫瘤學公司，擁有新型生物CAR-T接合器，可與細胞療法協同工作以改善患者的預后，該公司已宣布 UK Medicines和醫療保健產品監管機構（MHRA；英國； https: //www.gov.uk/government/organisations/medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency）已根據CAR的創新許可和訪問途徑授予創新護照T細胞療法 Engager 候選ALETA-001用于治療患有B細胞惡性腫瘤、非霍奇金淋巴瘤a和急性淋巴細胞白血病并且在 CD19 CAR-T細胞療法后沒有反應或復發的患者。

ALETA-001預計將于2023年進入臨床開發階段，由英國癌癥研究中心的藥物開發中心贊助并進行I/IIa期臨床試驗。

資本市場與金融

時代X

AgeX Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://www.agexinc.com）是一家開發人類衰老和再生療法的生物技術公司，已收到紐約證券交易所美國證券交易所（“交易所”）的通知，該交易所已接受修訂后的AgeX 的上市合規計劃，并已授予AgeX延長時間，以通過將其股東權益增加到不少于4,000,000美元。

交易所工作人員將定期審查AgeX對計劃里程碑的遵守情況。如AgeX在2023年5月17日前仍不符合持續上市標準，或AgeX在計劃期內未取得符合計劃的進展，本所將視情況啟動退市程序。如果 AgeX 的普通股從交易所退市，AgeX打算安排其普通股在交易商間電子報價系統上報價。

保健品

Hemanext（美國馬薩諸塞州；https://hemanext.com）是一家血液處理、儲存和輸血技術公司，已宣布其B輪融資的第一輪成功結束。加上未行使認股權證的行使，此次交易帶來了來自具有深厚金融和醫療保健專業知識的知名全球私人投資者的額外1800萬美元股權資本。

迄今為止，該公司已籌集了約1.3億美元，其中包括來自NIH的800萬美元贈款。

諾瓦迪普

Novadip Biosciences（比利時；https://novadip.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，正在開發一種新型的再生組織產品，以在一次治療中加速大骨缺損和損傷的愈合，它又籌集了43美元（歐元） 40) 萬美元的B輪股權融資和非稀釋性融資。

這筆資金將加速 Novadip 的兩種研究性脂肪干細胞衍生組織再生產品的臨床開發：NVD-X3，一種同種異體療法，可以在脊柱融合手術和非愈合性骨折中提供加速、持久的骨愈合，以及NVD-003，一種自體骨移植產品旨在為患有臨界尺寸骨缺損（例如先天性脛骨假關節病）的患者提供單一治療方法。