2025年3月干細胞研究和再生醫(yī)學領(lǐng)域的行業(yè)動態(tài)

根據(jù)2025年3月公開的信息和非學術(shù)機構(gòu)的新聞稿匯編而成的干細胞研究和再生醫(yī)學領(lǐng)域的最新發(fā)展。

1. 業(yè)務(wù)發(fā)展

1.1. 合作協(xié)議：Cellino 和 Matricelf

Cellino（美國馬薩諸塞州；https://cellinobio.com）和Matricelf（以色列；https://matricelf.com）宣布合作，利用 Cellino 的 Nebula? 技術(shù)結(jié)合 Matricelf 的再生方法，加速個性化脊髓損傷治療的全球生物制造。

Nebula 是 Cellino 專有的封閉式生物制造系統(tǒng)，旨在大規(guī)模生產(chǎn)高質(zhì)量、一致性和無菌性的誘導(dǎo)性多能干細胞 (iPSC)。作為一項重要里程碑，Cellino 已成功生產(chǎn)并交付了來自四位捐贈者的自體 iPSC 系，并將其交付給 Matricelf，Matricelf 是一家開發(fā)脊髓損傷再生療法的生物技術(shù)公司。Matricelf 的方法整合了一種源自患者自身網(wǎng)膜的細胞外基質(zhì)水凝膠，可促進精準的細胞分化和組織形成，同時無需免疫抑制。

1.2. 合作協(xié)議：Nosis 和第一三共

Nosis Biosciences（美國加利福尼亞州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驅(qū)動的生物技術(shù)公司，專門從事針對挑戰(zhàn)性細胞類型的 RNA 療法，該公司已與第一三共（日本；www.daiichisankyo.com）簽訂了研究合作和期權(quán)協(xié)議。此次合作將利用 Nosis 的 Connexa? 平臺，這是一種先進的人工智能藥物設(shè)計和輸送系統(tǒng)，使受慢性疾病影響的多個重要器官的肝外細胞類型能夠得到治療。

1.3. 合作協(xié)議：Nosis 和 J&J

Nosis Biosciences（美國加利福尼亞州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驅(qū)動的生物技術(shù)公司，專門從事針對挑戰(zhàn)性細胞類型的 RNA 療法，已與強生公司（美國新澤西州；www.jnj.com）達成戰(zhàn)略合作。此次合作將強生公司的藥物發(fā)現(xiàn)和臨床開發(fā)專業(yè)知識與 Nosis 的 Connexa? 平臺（一個由人工智能驅(qū)動的藥物設(shè)計和輸送平臺）相結(jié)合，從而能夠?qū)εc慢性疾病有關(guān)的多種具有挑戰(zhàn)性的細胞類型進行肝外治療。

1.4. 合作協(xié)議：Trestle Bio 和 Humacyte

Trestle Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://trestlebio.com）宣布與 Humacyte（美國北卡羅來納州；https://humacyte.com）開展研究合作，后者是一家商業(yè)階段的生物技術(shù)平臺公司，致力于商業(yè)規(guī)模開發(fā)通用可植入的生物工程人體組織。Trestle Bio是一家處于臨床前階段的公司，致力于為終末期腎病 (ESRD) 患者開發(fā)生物工程腎臟組織。此次合作將探索生物工程血管化器官移植的技術(shù)協(xié)同效應(yīng)。

此次合作為兩個團隊提供了擴展各自研發(fā)項目的機會，同時探索 Trestle Bio 的生物制造人體腎臟組織與 Humacyte 的無細胞組織工程血管類型 (ATEV?) 的相互作用，目標是生成具有血管灌注的人體生物工程腎臟。

Humacyte 最近獲得了美國 FDA 的批準，ATEV 可用于成人肢體動脈損傷的血管導(dǎo)管，當需要緊急血管重建以避免即將發(fā)生的肢體損失，并且自體靜脈移植不可行時。

1.5. 合資企業(yè)：安斯泰來與安川

安斯泰來制藥（日本；www.astellas.com）與安川電機株式會社（日本；www.yaskawa-global.com）簽署了最終協(xié)議，成立合資企業(yè)，利用雙臂機器人Maholo開發(fā)細胞治療產(chǎn)品制造平臺。此外，該合資公司將為初創(chuàng)企業(yè)和學術(shù)機構(gòu)提供平臺，促進細胞治療領(lǐng)域的合作與創(chuàng)新。安斯泰來和安川制藥分別向該合資公司投資3100萬美元（約合45億日元），持股比例分別為60%和40%。

2. 成就、發(fā)布……

2.1. ABEC

ABEC（美國賓夕法尼亞州；www.abec.com）是一家專注于為生物技術(shù)制造提供工程解決方案和服務(wù)的公司，該公司推出了其先進治療生物反應(yīng)器 (ATB?)——一個有望改變先進治療藥物 (ATMP) 細胞擴增的平臺。ATB旨在克服當前可用系統(tǒng)的局限性，提供前所未有的過程控制和從實驗室到商業(yè)規(guī)模的可擴展性。

ATB? 通過模擬人體循環(huán)系統(tǒng)重新定義細胞培養(yǎng)。其專有的中空纖維膜網(wǎng)絡(luò)能夠?qū)崿F(xiàn)局部營養(yǎng)輸送和廢物清除，確保每個細胞都能獲得最佳生長條件。與依賴氣泡和機械攪拌的傳統(tǒng)系統(tǒng)不同，ATB基于振蕩的混合以及基于擴散的氣體和營養(yǎng)/廢物轉(zhuǎn)移，為敏感細胞系維持最佳的細胞生長環(huán)境。生物反應(yīng)器和工藝流程均為一次性使用，系統(tǒng)采用封閉式全自動化操作。

ATB? 專為無縫放大設(shè)計，在所有規(guī)模（0.2 升至 10 升）內(nèi)都能保持中空纖維表面積與生物反應(yīng)器體積的恒定比例，從而從早期開發(fā)到臨床及商業(yè)化生產(chǎn)，始終保持一致的細胞培養(yǎng)條件。在廣泛的測試中，ATB? 已證明其對原代 T 細胞、CD34+ 干細胞以及 HEK293 和 CHO 細胞系均具有較高的細胞密度和活力。

2.2. 皮質(zhì)實驗室

Cortical Labs（澳大利亞；https://corticallabs.com）推出了CL1，這是世界上第一臺將人類腦細胞與硅硬件融合以形成流體神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的“生物計算機”。在硅“芯片”上形成的人類細胞神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)本質(zhì)上是一臺不斷進化的有機計算機。真正的神經(jīng)元直接在定制的芯片上生長，創(chuàng)造出能夠直覺學習的智能。CL1單元無需外部計算機即可運行。

2.3. 利穆拉

Limula（瑞士；www.limula.ch）推出了 LimONE，這是一種顛覆性的細胞療法制造解決方案，可將復(fù)雜且分散的流程自動化為無縫的工作流程。通過將多個單元操作整合到一個封閉的耗材中，LimONE 實現(xiàn)了這些高度個性化治療的端到端生產(chǎn)，從而降低了勞動力、設(shè)備和基礎(chǔ)設(shè)施成本，同時確保了流程的標準化和可擴展性。LimONE專為醫(yī)院和生物制藥公司設(shè)計，提供了一種多功能工具，支持多種細胞療法的生產(chǎn)，包括CAR-T和基因編輯造血干細胞。

2.4. Limula 和日內(nèi)瓦大學

Limula（瑞士；www.limula.ch）是一家專注于自動化細胞和基因治療制造解決方案的生命科學工具公司，該公司宣布發(fā)表一篇同行評審的文章，描述了一種非病毒基因轉(zhuǎn)移創(chuàng)新方法的開發(fā)。這是Limula與日內(nèi)瓦大學（瑞士； www.unige.ch/en/?）長期合作的成果。

Limula 及其合作者提出的創(chuàng)新方法基于光穿孔技術(shù)，即利用高強度激光觸發(fā)細胞膜的瞬時通透性。由此產(chǎn)生的微小孔洞允許分子載荷（例如 mRNA 或 CRISPR 蛋白）進入細胞。此前已證明，添加光敏劑可以增強這種效果，因為光敏劑可以有效吸收光并將能量轉(zhuǎn)化為在細胞膜上產(chǎn)生孔洞的不同現(xiàn)象。

利用光進行細胞內(nèi)貨物運輸并非全新概念。盡管過去利用金納米粒子的光穿孔技術(shù)已展現(xiàn)出巨大潛力，但這篇科學論文首次證明，該過程可被細胞療法生產(chǎn)中常用的磁性粒子有效催化。

2.5. 中胚層

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）已與美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心（CMS）就 Ryoncil?（remestemcel-L）達成醫(yī)療補助國家藥品回扣協(xié)議（NDRA），Ryoncil? 是美國 FDA 批準的首個用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSC）療法。NDRA與Mesoblast達成的協(xié)議意味著，美國政府現(xiàn)在將為約40%受醫(yī)療補助(Medicaid)覆蓋的患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)的美國兒童提供Ryoncil?的住院和門診療程，其余兒童則由私人保險承保。美國各州可以選擇立即覆蓋Ryoncil?，并從2025年7月1日起強制覆蓋。

根據(jù)協(xié)議，首批三名患有SR-aGvHD的兒童接受了Ryoncil?療程的治療。Ryoncil是一種同種異體MSC療法，用于治療2個月及以上患有SR-aGvHD的兒科患者，包括青少年。SR-aGvHD是一種死亡率很高的疾病。Ryoncil?治療兒童SR-aGvHD的推薦療程為每次靜脈輸注2×10⁶個MSC/kg體重，每周兩次，連續(xù)4周。每次靜脈輸注的批發(fā)采購成本為19.4萬美元，因此每次治療的價格為150萬美元。

Ryoncil? 的定價信息現(xiàn)已在美國四大藥品定價匯編中提供。這些定價藥典提供了訂購產(chǎn)品所需的所有信息的官方來源，包括產(chǎn)品制造細節(jié)、用于購買試劑盒的國家藥品代碼 (NDC) 以及試劑盒定價。這四套藥典包括 Merative Micromedex? RED BOOK?、First Databank FDB MedKnowledge? Drug Pricing、Elsevier Gold Standard Drug Database 和 Wolters Kluwer Medi-Span? Price Rx?。

2.6. 納米顯微鏡

Nanoscope Therapeutics（美國德克薩斯州；https://nanostherapeutics.com）是一家致力于通過開發(fā)和商業(yè)化針對視網(wǎng)膜退行性疾病的新型基因療法在現(xiàn)實環(huán)境中恢復(fù)盲人視力的生物技術(shù)公司，該公司宣布發(fā)表一篇論文，描述了針對患有遺傳性視網(wǎng)膜疾病的患者的突變獨立的光遺傳學單一療法的臨床數(shù)據(jù)。

遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病 (IRD) 是全球勞動年齡成年人失明的主要原因，在晚期階段，細胞丟失使得基因編輯或替換失效。光遺傳學通過對剩余的視網(wǎng)膜神經(jīng)元進行光敏化，為恢復(fù)視力提供了治療機會。然而，目前的視蛋白動力學緩慢，在環(huán)境光下部分激活，對不同光色無反應(yīng)，并且靶向低分辨率的視網(wǎng)膜細胞回路。為了克服這些局限性，Nanoscope 團隊設(shè)計了一種由三種選擇性突變的非哺乳動物蛋白組成的合成視蛋白，以實現(xiàn)寬帶多特性視蛋白 (MCO)。

工程化的合成視蛋白被包裝到優(yōu)化的AAV2基因治療載體中，該載體靶向人類視網(wǎng)膜雙極細胞。在一項由研究者發(fā)起的開放標簽研究中，四名攜帶ABCA4基因變異的失明視網(wǎng)膜色素變性患者接受了單次玻璃體內(nèi)基因治療注射。無創(chuàng)成像通過熒光報告蛋白證實了視網(wǎng)膜基因的表達。在52周的研究期間，患者的視力、形狀辨別能力和活動能力均有所改善。盡管這可能是迄今為止在人體中表達的最合成的非哺乳動物蛋白質(zhì)之一，但并未出現(xiàn)顯著的安全性問題。這是首次報道利用光遺傳學技術(shù)平臺，以不依賴突變的方式恢復(fù)失明患者視力的基因單一療法。

3.臨床試驗

3.1. Beam 治療公司

Beam Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過堿基編輯開發(fā)精準基因藥物的生物技術(shù)公司，該公司公布了 BEAM-302 1/2 期試驗的初步安全性和有效性數(shù)據(jù)，為α-1抗胰蛋白酶缺乏癥 (AATD) 的潛在治療方法和體內(nèi)堿基編輯建立了臨床概念驗證。前三個單次遞增劑量組的初步結(jié)果表明，BEAM-302耐受性良好，單劑量BEAM-302 可導(dǎo)致致病突變的持久劑量依賴性糾正。

AATD 是一種遺傳性疾病，會影響肺部和/或肝臟，導(dǎo)致早發(fā)性肺氣腫和肝病，目前尚無獲批的治愈方法。BEAM-302 是一種靶向肝臟的脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 制劑，由引導(dǎo) RNA 和編碼堿基編輯器的 mRNA 組成，旨在糾正致病的 PiZ 突變。該突變（稱為 PiZZ 基因型）純合子患者的功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白循環(huán)水平非常低，所有 AAT 蛋白均為突變形式，稱為 Z-AAT，該突變形式會在體內(nèi)積聚并導(dǎo)致肝毒性。通過在 DNA 水平上糾正 PiZ 突變，BEAM-302 有可能成為一種一次性療法，同時減少循環(huán)中的 Z-AAT 量，產(chǎn)生治療水平的校正蛋白質(zhì) (M-AAT)，并將循環(huán)中的總 AAT 和功能性 AAT 增加到 11 μM 保護閾值以上，從而解決肝臟和肺部疾病的潛在病理生理學。

在后續(xù)新聞稿中，該公司宣布美國 FDA 已批準 BEAM-302 用于治療 AATD 的臨床試驗 (IND) 申請。

3.2. Luxa Biotechnology

Luxa Biotechnology（美國新澤西州；www.luxabiotech.com）公布了其1/2a期臨床試驗的臨床數(shù)據(jù)，該試驗評估了 RPESC-RPE-4W，這是一種專有的視網(wǎng)膜色素上皮 (RPE) 細胞療法，用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性 (dry AMD) 患者。

本次研究公布了正在進行的首次人體試驗中首批低劑量組六名患者的研究結(jié)果。每位患者均在黃斑下植入了5萬個RPESC-RPE-4W細胞懸液。對視力較差的I組患者進行了12個月的植入后臨床療效評估，對視力較好的II組患者進行了3個月的植入后臨床療效評估。未觀察到與研究療法相關(guān)的嚴重不良事件(SAE)。

最佳矯正視力 (BCVA) 改善顯著，第一組在 12 個月時平均提高了 +21.67 個 ETDRS 字母，第二組在 3 個月時提高了 +3.3 個字母。這些改善意義非凡，因為即使 5 到 10 個字母的改善也能轉(zhuǎn)化為患者在實際生活中的功能改善，例如閱讀能力的提高、人臉識別能力的提升以及活動能力的增強。

3.3. Secretome療法

Secretome Therapeutics（美國德克薩斯州；https://secretometherapeutics.com）宣布，其 1 期臨床試驗中對首位患者進行給藥，該試驗評估了該公司的新生兒心臟祖細胞 (nCPC) 療法 STM-01 作為射血分數(shù)保留的心力衰竭 (HFpEF) 的治療效果，而幾天前，美國 FDA 授予了快速通道資格。

STM-01 是一款在研的同種異體新生兒心臟祖細胞 (nCPC) 療法，旨在改善心力衰竭 (HFpEF) 患者和其他炎癥性心血管疾病患者的心臟功能。臨床前研究表明，STM-01 具有減輕炎癥、抑制纖維化和支持心臟組織修復(fù)的潛力。

參與 I 期開放標簽、多次遞增劑量研究以評估 STM-01 的安全性和耐受性的 HFpEF 患者將在一小時內(nèi)接受 1 億或 2 億 nCPC 靜脈輸注。

4. 法規(guī)、審批、收購……

4.1. 收購

4.1.1. 2seventy bio 和百時美施貴寶

2seventy bio（美國馬薩諸塞州；www.2seventybio.com）宣布了一項最終合并協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百時美施貴寶（美國紐約州；www.bms.com）將以每股 5.00 美元的價格以全現(xiàn)金交易收購 2seventy bio 的所有流通股，總股權(quán)價值約為 2.86 億美元，扣除估計現(xiàn)金后為 1.02 億美元。該交易較2025年3月7日2.66美元的收盤價溢價88%。

根據(jù)協(xié)議條款，BMS 將立即啟動要約收購，以每股 5.00 美元的價格通過全現(xiàn)金交易收購 2seventy bio 的所有流通股。2seventy bio 董事會一致建議 2seventy bio 股東在要約收購中出售其股份。

預(yù)計交易將于2025年第二季度完成，并需滿足慣例成交條件，包括投標2seventy bio大部分流通在外的普通股，以及1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法案》規(guī)定的等待期到期或終止。投標要約成功完成后，BMS將通過第二步合并，以與投標要約相同的價格（每股5.00美元）收購2seventy bio所有剩余的未在投標要約中投標的普通股股份。

本次交易完成后，2seventy bio的普通股將不再在納斯達克上市交易。

4.1.2. 愛爾康和Aurion

愛爾康（瑞士；www.alcon.com ）已收購 Aurion Biotech（美國馬薩諸塞州； http://aurionbiotech.com ）的多數(shù)股權(quán)，Aurion Biotech 是一家臨床階段公司，致力于開發(fā)用于治療眼部疾病的先進細胞療法[引文26 ]。

Aurion 將作為一家獨立公司運營，并在愛爾康的全力支持下，推進其臨床階段同種異體細胞療法 AURN001 進入 III 期臨床試驗，用于治療繼發(fā)于角膜內(nèi)皮疾病的角膜水腫。Aurion 已完成 AURN001 的前瞻性、多中心、隨機、雙盲、平行組劑量范圍 I/II 期臨床研究（CLARA 試驗）的入組和給藥。97例因角膜內(nèi)皮功能障礙而導(dǎo)致角膜水腫的受試者被隨機分配到美國和加拿大的五個給藥組。該研究結(jié)果支持AURN001進入III期臨床研究。

AURN001是一種聯(lián)合細胞治療候選產(chǎn)品，包含同種異體人角膜內(nèi)皮細胞（neltependocel）和rho激酶抑制劑（Y-27632）。該研究產(chǎn)品尚未獲得FDA批準。

5. 綠燈

5.1. 百恒

百恒生物（中國；www.bioheng.com）是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新通用型CAR-T細胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，該公司宣布，美國FDA已批準其針對CD7靶向通用型CAR-T（UCAR-T）細胞療法CTD402的IND申請，用于治療兒童和成人復(fù)發(fā)/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）患者。FDA批準的這項研究是一項單臂、開放標簽的Ib/II期試驗，采用簡化的劑量探索設(shè)計，旨在優(yōu)化劑量并加速臨床開發(fā)。

5.2. 百時美施貴寶

百時美施貴寶公司（美國新澤西州；www.bms.com）宣布，歐盟委員會（EC）已批準 Breyanzi?（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種針對 CD19 的嵌合抗原受體（CAR）T 細胞療法，用于治療已接受兩線或兩線以上全身治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。

該決定基于全球第 2 階段 TRANSCEND FL 研究的結(jié)果，該研究是迄今為止規(guī)模最大的臨床試驗，旨在評估 CAR-T 細胞療法對復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者（包括 FL）的療效。在接受三線及以上方案治療的患者中，Breyanzi 顯示出較高的總體緩解率 (ORR)，為 97.1%（95% CI: 91.7–99.4），完全緩解 (CR) 率為 94.2%（95% CI: 87.8–97.8），這兩項數(shù)據(jù)分別是該研究的主要終點和關(guān)鍵次要終點。緩解迅速、持久，并顯示出持續(xù)的療效，首次緩解的中位時間為 0.95 個月（范圍：0.6 至 3.3 個月），75.7%（95% CI: 66.0–83.0）的患者在 18 個月時仍有緩解。

安全性結(jié)果與Breyanzi在臨床試驗和已獲批適應(yīng)癥中觀察到的既定安全性一致，在FL中未觀察到新的安全性信號。在TRANSCEND FL研究（二線及以上）中接受治療的所有患者中，58%的患者出現(xiàn)了不同級別的細胞因子釋放綜合征(CRS)，其中僅0.8%的患者出現(xiàn)3級CRS。中位發(fā)病時間為6天（范圍：1-17天）。16%的患者出現(xiàn)了不同級別的神經(jīng)系統(tǒng)毒性，其中3%的患者為3級。首次事件發(fā)生中位時間為8天（范圍：4-16天）。

此次擴大批準適用于所有歐盟成員國以及歐洲經(jīng)濟區(qū)國家冰島、挪威和列支敦士登。Breyanzi 還在歐盟獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL)、高級別 B 細胞淋巴瘤 (HGBCL)、原發(fā)性縱隔大 B 細胞淋巴瘤 (PMBCL) 和 FL 3B 級 (FL3B) 成年患者，這些患者在完成一線化學免疫療法后 12 個月內(nèi)復(fù)發(fā)或?qū)σ痪€化學免疫療法有耐藥性，以及用于治療復(fù)發(fā)或難治性 DLBCL、PMBCL 和 FL3B 成年患者，這些患者已接受兩線或兩線以上全身治療。

5.3. 基因輔助

GenAssist（中國；https?://genassisttx.com ）是一家專注于基因組藥物的基因編輯生物技術(shù)公司，其針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的一流堿基編輯藥物 GEN6050X 的 IND 申請已獲得美國FDA批準。GenAssist計劃在全球范圍內(nèi)開展GEN6050X的臨床研究。

5.4. Maat制藥

MaaT Pharma（法國；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)微生物生態(tài)系統(tǒng)療法^TM（MET），旨在通過免疫調(diào)節(jié)提高癌癥患者的生存率，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）兒科委員會（PDCO）已批準 MaaT013 的兒科研究計劃（PIP），用于治療急性移植物抗宿主?。╝GvHD）。EMA PDCO 批準了該臨床計劃，以評估 MaaT013 對 6 歲至 18 歲以下患者的安全性和有效性，并于 2026 年啟動對 18 名 aGvHD 患者的三線治療單臂試驗，這符合公司的現(xiàn)金預(yù)測。

基于此積極評價，如果獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 的上市許可，MaaT013 將有資格在歐洲獲得最多兩年的市場獨占權(quán)，此外，該藥物還享有作為孤兒藥的10年歐洲市場獨占權(quán)。這也進一步證明了公司有能力覆蓋所有患者群體。

該公司還宣布，獨立數(shù)據(jù)安全和監(jiān)測委員會 (DSMB) 證實了 MaaT013 對于在三線治療中對胃腸道受累、對類固醇耐藥和對蘆可替尼耐藥或不耐受的 aGvHD 患者具有顯著的療效結(jié)果和積極的獲益/風險特征。

5.5. 神經(jīng)科技制藥

Neurotech Pharmaceuticals（美國羅德島州；www.neurotechpharmaceuticals.com）是一家專注于開發(fā)慢性眼病轉(zhuǎn)化療法的私營生物科技公司，該公司宣布，美國 FDA 已批準 ENCELTO?^?（revakinagene taroretcel-lwey）用于治療 2 型黃斑毛細血管擴張癥 (MacTel) 。

MacTel 是一種成人視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病，會導(dǎo)致進行性且不可逆的視力喪失，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。ENCELTO 采用一種封裝細胞治療技術(shù)，旨在持續(xù)向視網(wǎng)膜輸送治療劑量的睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子 (CNTF)，以幫助減緩疾病進展。ENCELTO 是首個也是唯一一個獲得 FDA 批準的 MacTel 治療方法。該批準基于兩項 3 期臨床試驗的結(jié)果，這些結(jié)果表明，在植入 ENCELTO 后，24 個月內(nèi)，患者黃斑光感受器的損失顯著減緩。ENCELTO預(yù)計將于2025年6月開始在美國供患者使用。

5.6. SineuGene

SineuGene Therapeutics（中國；www.sineugene.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新療法，該公司宣布，美國 FDA 已批準其針對 SNUG01 的 IND 申請，SNUG01 是針對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的首創(chuàng)TRIM72靶向基因治療候選藥物。該許可授權(quán)進行一項全球 I/IIa 期臨床試驗，旨在通過劑量遞增和擴展研究評估 SNUG01 對 ALS 成人患者的安全性、耐受性和初步療效。

5.7. Verve Therapeutics

Verve Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.vervetx.com）是一家開發(fā)用于治療心血管疾病的新型基因藥物的臨床階段公司，該公司宣布，美國 FDA 已批準其VERVE-102的 IND 申請，用于治療患有雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 和/或早發(fā)冠狀動脈疾病 (CAD) 的患者。VERVE-102是一種新型的、在研的體內(nèi)堿基編輯藥物，旨在作為單療程治療，滅活肝臟中的 PCSK9 基因，從而持久降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)。

作為 IND 提交的一部分，Verve向FDA提供了正在進行的 Heart-2 1b 期臨床試驗的劑量遞增部分的中期臨床數(shù)據(jù)，用于 VERVE-102。Heart-2 臨床試驗正在評估 VERVE-102 對 HeFH 和/或早發(fā)性 CAD 患者的安全性和耐受性，并進一步分析藥代動力學以及血液 PCSK9 蛋白和 LDL-C 水平的變化，目前正在美國以外的地點進行。提交給 FDA 的數(shù)據(jù)截止日期為 2025 年 1 月 10 日，包括前三個劑量組（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg 和 0.6 mg/kg）的參與者。截至數(shù)據(jù)截止日期，VERVE-102 耐受性良好，未觀察到治療相關(guān)的嚴重不良事件，也未觀察到臨床顯著的實驗室異常。

6. 資本市場與金融

6.1. Bluebird bio 和 Ayrmid

bluebird bio（美國馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）確認已收到 Ayrmid Ltd（英國；網(wǎng)站未公布）主動提出的非約束性書面提議，提議以每股 4.50 美元的預(yù)付現(xiàn)金和每股6.84美元的一次性或有價值權(quán)收購 bluebird，該或有價值權(quán)將在實現(xiàn)凈銷售額里程碑后支付。

正如之前于 2025 年 2 月 21 日宣布的那樣，bluebird 與全球投資公司 Carlyle 和 SK Capital Partners, LP 管理的基金達成最終協(xié)議，將以每股 3.00 美元的現(xiàn)金和每股 6.84 美元的一次性或有價值權(quán)被收購和私有化，該權(quán)利在實現(xiàn)凈銷售額里程碑時支付，但須遵守某些要約條件。bluebird 此前曾與 Ayrmid 進行討論，作為其全面審查戰(zhàn)略替代方案的一部分。

在此過程中，Ayrmid 并未向 bluebird 提交任何提案。Ayrmid 提案受某些條件和雙方進一步談判的約束，包括確認性盡職調(diào)查。bluebird 董事會正在與其法律和財務(wù)顧問協(xié)商，仔細審查 Ayrmid 提案。bluebird 仍受合并協(xié)議條款的約束，董事會未改變其支持合并的建議。董事會將在適當時向股東提供進一步的最新情況。

6.2. Epicrispr

Epicrispr Biotechnologies（美國加州；https://epicrispr.com）是一家專注于開發(fā)治愈性療法的生物技術(shù)公司，其B輪融資首輪已完成6800萬美元。本輪融資將支持EPI-321的臨床開發(fā)。EPI-321是一種用于治療遺傳性神經(jīng)肌肉疾病——面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的首創(chuàng)疾病修飾療法。

Epicrispr 還宣布已獲得新西蘭 Medsafe 的臨床試驗申請批準，將啟動 EPI-321 的首次人體試驗，這是首個進入臨床治療神經(jīng)肌肉疾病的表觀遺傳療法。

EPI-321 是一款在研的一次性基因調(diào)控療法，旨在抑制DUX4基因的異常表達。DUX4 基因在面肩胛下肌營養(yǎng)不良癥 (FSHD) 中被錯誤激活，導(dǎo)致進行性肌肉退化。EPI-321 通過經(jīng)臨床驗證的 AAV 載體系統(tǒng)性遞送，已在臨床前模型中顯示出對DUX4表達的強效抑制和對肌肉組織的保護作用。EPI-321 已獲得 FDA 快速通道、兒科罕見病和孤兒藥資格認定。

6.3. Humacyte

Humacyte（北卡羅來納州，美國；https://humacyte.com）是一家商業(yè)階段的生物技術(shù)平臺公司，致力于在商業(yè)規(guī)模上開發(fā)可普遍植入的生物工程人體組織，該公司宣布以每股 2.00 美元的公開發(fā)行價承銷 25,000,000 股普通股。

本次發(fā)行預(yù)計募集資金總額為5000萬美元，此金額未扣除承銷折扣、傭金以及Humacyte應(yīng)付的其他發(fā)行費用。此外，Humacyte已授予承銷商一項為期30天的選擇權(quán)，允許其以公開發(fā)行價（扣除承銷折扣和傭金）額外認購最多3,750,000股Humacyte普通股。所有普通股均由Humacyte出售。

Humacyte 打算將此次發(fā)行所得凈收益用于資助 SYMVESS? 在血管創(chuàng)傷適應(yīng)癥中的商業(yè)化、Humacyte 產(chǎn)品線中候選產(chǎn)品的開發(fā)以及營運資金和一般公司用途。

6.4. RegCell

RegCell（美國加利福尼亞州；https://regcellbio.com）是一家生物技術(shù)公司，利用其表觀遺傳重編程平臺利用調(diào)節(jié)性 T 細胞（Tregs）的自然生物學特性開發(fā)自身免疫性疾病和移植療法，該公司宣布完成超額認購的種子輪融資，并轉(zhuǎn)型為一家美國公司。這筆資金包括850萬美元的種子融資和來自日本醫(yī)療研究發(fā)展機構(gòu)（AMED）的最高3730萬美元的非稀釋性投資，彰顯了日本對突破性療法的承諾。這筆資金將推動RegCell一流的表觀遺傳調(diào)控T細胞重編程平臺在2025年進行首次人體臨床試驗。

參考資料：Ilic, D., & Liovic, M. (2025). 2025年3月干細胞研究與再生醫(yī)學領(lǐng)域的行業(yè)動態(tài)。
《再生醫(yī)學》，1-9頁。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2493446

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