國家藥監(jiān)局：細(xì)胞與基因療法榮膺“先進(jìn)治療藥品”新身份，上市進(jìn)程全面提速！

中國細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域迎來精準(zhǔn)監(jiān)管里程碑！國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）首次為“先進(jìn)治療藥品”（ATMP）正名，并劃定清晰跑道，行業(yè)加速發(fā)展窗口正式開啟。

6月10日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》。這是我國首次在官方層面對細(xì)胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）等先進(jìn)治療藥品（ATMP）進(jìn)行明確定義、科學(xué)歸類和系統(tǒng)闡釋。此舉標(biāo)志著我國對CGT領(lǐng)域的監(jiān)管正式邁入精準(zhǔn)化、規(guī)范化的新時(shí)代，為產(chǎn)業(yè)爆發(fā)性增長掃清關(guān)鍵障礙。

一、 破局：精準(zhǔn)監(jiān)管呼之欲出

近年來，干細(xì)胞療法、基因治療、CAR-T細(xì)胞療法等革命性技術(shù)突飛猛進(jìn)，在攻克癌癥、罕見遺傳病等頑疾上展現(xiàn)出巨大潛力，國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)品研發(fā)與國際日漸“并跑”。然而，監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的模糊性長期困擾行業(yè)：審批路徑不明、注冊類別不清，企業(yè)在安全性、有效性及質(zhì)量控制方面面臨諸多不確定性，患者翹首以盼的新療法也受阻于上市瓶頸。

為此，CDE牽頭起草該征求意見稿，旨在實(shí)現(xiàn)多重突破：

厘清邊界：嚴(yán)格定義ATMP范圍，消除監(jiān)管灰色地帶；

精準(zhǔn)施策：實(shí)施分級分類監(jiān)管，提升審評效率與科學(xué)性；

國際接軌：對標(biāo)EMA（歐）、FDA（美）等國際先進(jìn)體系，便利國際合作；

提速惠民：加速創(chuàng)新藥物上市，滿足患者迫切的臨床需求。

二、 立規(guī)：三大類別確立“新身份”

新政首次在官方文件中將先進(jìn)治療藥品（ATMP）明確劃分為三大核心類別：

細(xì)胞治療藥品（CTMPs）：涵蓋干細(xì)胞、NK細(xì)胞、TIL細(xì)胞等，無論是否經(jīng)過體外基因修飾（如CAR-T、CAR-NK）。核心在于利用細(xì)胞本身，通過再生修復(fù)、替代或免疫調(diào)節(jié)發(fā)揮作用。

基因治療藥品（GTMPs）：利用病毒（如rAAV）、非病毒載體或核酸分子（如mRNA、CRISPR基因編輯工具）在體內(nèi)調(diào)節(jié)基因序列或表達(dá)。

其他先進(jìn)治療藥品：為未來創(chuàng)新預(yù)留空間，包括組織工程產(chǎn)品、人造組織、外泌體藥物等。

值得矚目的科學(xué)決策：政策將CAR-T細(xì)胞療法明確歸類為“體外基因修飾的細(xì)胞治療藥品”，而非部分國際做法中的基因治療藥品類別。這充分體現(xiàn)了我國監(jiān)管機(jī)構(gòu)基于科學(xué)認(rèn)知的獨(dú)立判斷和靈活性。

三、 賦能：多方共享政策紅利

新政落地，將為產(chǎn)業(yè)鏈條上的各方帶來實(shí)質(zhì)性利好：

患者福音：審批有望提速，藥品質(zhì)量與安全更有保障，獲取前沿治療的通路將更順暢。

企業(yè)減負(fù)：注冊路徑與類別高度清晰化，大幅降低研發(fā)的合規(guī)成本與不確定性，顯著激發(fā)創(chuàng)新活力。

監(jiān)管提效：分級分類標(biāo)準(zhǔn)明確，助力審評資源優(yōu)化配置，提升監(jiān)管效能與科學(xué)性。

資本導(dǎo)航：清晰的政策導(dǎo)向為投資決策提供強(qiáng)有力依據(jù)，引導(dǎo)資金更精準(zhǔn)地流向真正有前景的創(chuàng)新項(xiàng)目。

四、 展望：開啟產(chǎn)業(yè)躍升新紀(jì)元

該新政的深遠(yuǎn)影響，將推動(dòng)中國CGT產(chǎn)業(yè)邁入高質(zhì)量發(fā)展新階段：

加速全球接軌：分類體系與EMA的ATMP、FDA的CGT框架高度協(xié)同，極大便利國內(nèi)產(chǎn)品參與國際多中心臨床試驗(yàn)，助推中國創(chuàng)新藥走向全球。

打通配套鏈條：為后續(xù)出臺(tái)更細(xì)致的技術(shù)指南、倫理規(guī)范、生物安全細(xì)則，以及關(guān)鍵的醫(yī)保/商保支付、患者援助計(jì)劃等奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，全面提升藥物可及性。

激發(fā)源頭創(chuàng)新：“其他類”的設(shè)置明確鼓勵(lì)新型遞送技術(shù)、外泌體、組織工程等前沿探索，為企業(yè)開辟了更廣闊的創(chuàng)新賽道。

結(jié)語：精準(zhǔn)監(jiān)管鋪就“快車道”，CGT未來可期

此次《征求意見稿》的發(fā)布，絕非一份普通文件。它標(biāo)志著中國細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域正式告別“摸著石頭過河”，駛?cè)肓擞蓢翼攲釉O(shè)計(jì)護(hù)航的發(fā)展快車道。

清晰的身份認(rèn)定、科學(xué)的分類標(biāo)準(zhǔn)、高效的監(jiān)管路徑——這不僅是中國CGT監(jiān)管史上的里程碑事件，更是萬千患者的希望之光、創(chuàng)新企業(yè)的強(qiáng)勁引擎、資本市場的明確航標(biāo)。干細(xì)胞、基因編輯、外泌體等尖端療法，將在更規(guī)范、更高效、更安全的環(huán)境中加速惠及中國患者。

期待業(yè)界同仁積極參與意見反饋，共同完善這一劃時(shí)代的政策框架，助力中國細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)駛向更加輝煌壯闊的未來！

信息來源： 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）

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