如今，全球干細胞治療市場已經涌現了大量的新研究、新項目以及新療法，其中大多數療法處在研發管線中，少數已經獲得了監管機構批準上市。

干細胞在一系列條件下的其他一些應用正在臨床試驗中進行研究。全球正在進行大量研究。

干細胞可以治療哪些疾病和病癥？

關于干細胞在治療疾病領域板塊我們知道什么？

最成熟和廣泛使用的干細胞治療是血液干細胞移植，用于治療血液和免疫系統的疾病和病癥，或在治療特定癌癥后恢復血液系統。

此外，自20世紀80年代以來，皮膚干細胞已被用于為身體大面積嚴重燒傷的患者生長皮膚移植物。

一種新的基于干細胞的治療方法可以修復化學燒傷等損傷后角膜（眼睛表面）的損傷，最近在歐洲獲得了上市許可。

目前，這些是唯一被徹底確定為安全有效療法的干細胞療法。

目前研究人員在研究干細胞治療什么疾病？

干細胞在一系列條件下的其他一些應用正在臨床試驗中進行研究。現在判斷這些應用程序是否有效還為時過早。我們需要通過臨床試驗過程收集的證據來確定擬議的治療是否安全、有效并且優于現有治療。

有幾項正在進行或已完成的涉及多能干細胞的臨床試驗。主要進展領域如下：

• 卵巢早衰
• 神經系統疾病，例如帕金森病、亨廷頓氏病和運動神經元病。
• 糖尿病
• 脊髓損傷（endparalysis.org 對臨床試驗有很好的總結，歐洲脊髓損傷聯合會對未經證實的治療有有用的建議）
• 心肌梗塞（closerlookatstemcells.org 也有關于干細胞和心臟的更新）

以下列表重點介紹了涉及組織干細胞的新的、正在進行的或已完成的臨床試驗的進展。

• 使用造血干細胞治療多發性硬化癥
• 白血病研究
• 軟骨或肌腱損傷

值得注意的是，還有許多其他臨床試驗（此處未列出）旨在

• 測試特定藥物以刺激患者自身體內的干細胞
• 衍生細胞或細胞系用于研究和臨床試驗

臨床試驗中的多能干細胞

最近，已經生產出符合用于患者的嚴格質量要求的人類ESC（胚胎干細胞）。這些“臨床級”人類胚胎干細胞已獲準用于極少數早期臨床試驗。一個例子是倫敦治療失明項目開展的一項臨床試驗，該試驗使用胚胎干細胞生產一種特殊類型的眼細胞，用于治療年齡相關性黃斑變性 (AMD) 患者。生物技術公司AIRM還使用人類胚胎干細胞為患有AMD和另一種眼病（Stargardt 黃斑營養不良）的患者制造細胞。這兩種情況的早期臨床試驗現已完成。在將這些療法提供給廣泛的患者之前，目前正在進行的長期研究需要測試它們的安全性、保障性和有效性。如果初始臨床試驗在安全性和臨床效益方面取得成功，ESC研究可能很快就會開始交付其首個臨床應用。

然而，除AMD或Stargardt病外，使用胚胎干細胞治療任何其他疾病都必須在臨床試驗中進行同樣徹底的安全性和有效性測試。成功之路將是一條漫長而曲折的道路。 

2014年，啟動了迄今為止唯一使用iPSC（誘導多能干細胞）的臨床試 驗。然而，由于安全問題，治療退行性眼病的研究很快被擱置。 iPSC療法在最終證明細胞的安全性和臨床有效性之前還有很長的路要走。

使用干細胞進行疾病建模和藥物開發

近年來，干細胞被用作建立患者衍生疾病模型的強大工具，既可以了解疾病的分子基礎，也可以將它們用于藥物開發（在培養皿中）。遺傳疾病并不總是由單個基因的突變（所謂的單基因疾病）或基因組的更大構建塊（染色體）中的突變引起的（所謂的染色體疾病）。許多疾病更為復雜，是由多個基因同時發生突變引起的。這些很難建模，即使使用現代基因組工程技術也是如此。然而，iPSC 可以在這些情況下提供幫助。

iPSC對疾病研究和藥物開發具有巨大影響。例如，研究人員已經從 iPSCs 中生成了腦細胞，iPSCs 是由唐氏綜合癥或帕金森氏癥等神經系統疾病患者的皮膚樣本制成的。這些實驗室培養的腦細胞顯示出患者疾病的跡象。這對于了解疾病的實際發生方式（研究人員可以在培養皿中觀察過程）以及尋找和測試新藥具有重要意義。

以下是一些疾病的例子，這些疾病已經使用 ESC 或 iPSC 進行建模，或者正在使用多能干細胞進行藥物開發（更多信息通過鏈接和下面的參考列表提供）：

• 囊性纖維化、特納綜合征和自閉癥譜系障礙。
• 心血管疾病，例如心律失常。
• 神經系統疾病，例如阿爾茨海默病和亨廷頓舞蹈病。

本資料單的內容由Claire Cox創建并由Austin Smith審閱，Paolo Bianco、Ian Chambers、Allen Eaves、Tariq Enver和Thomas Graf提供了專家意見。它后來由 Sabine Gogolok 進行了研究和更新，并由英國時代研究經理（知識管理）和愛丁堡大學（知識交流）研究員 Phil Rossall 進一步審閱。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議，如有版權等疑問，請隨時聯系我。