干細胞聯(lián)合基因療法治療漸凍癥I/IIa期試驗結果積極

漸凍癥，學名為”肌萎縮側索硬化癥”(ALS)，在1869年由JeanMartinCharcot首次確診。屬于世界罕見病，被世界衛(wèi)生組織列為與艾滋病、癌癥、白血病、類風濕等并列的五大絕癥之一。

著名物理學家霍金就是此病的患者，他從21歲就被醫(yī)生診斷出漸凍人癥到2018年才去世，經歷了55年的時間，是世界漸凍癥醫(yī)學上的奇跡，或被認為是全球患漸凍癥后最長壽的人。

漸凍癥是一種進行性神經系統(tǒng)疾病，它選擇性侵犯腦與脊髓的上、下運動神經元的神經系統(tǒng)變性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可導致進行性肌肉萎縮和癱瘓，最后死于吞咽困難和呼吸衰竭。

漸凍癥發(fā)病年齡越早病情進展越快，中國大約有20萬左右的患者。ALS的病因至今不明，20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關，另有部分環(huán)境因素，如農藥污染、重金屬中毒等，都可能造成運動神經元損害。

令人痛心的是，由于這種疾病尚無有效藥物，大約80%的患者會在發(fā)病后5年內死亡。至今為止，ALS的臨床和病理特征逐步被闡明，但醫(yī)學界一直無法徹底揭開其發(fā)病原因和機制，更沒有找到有效的藥物來阻斷疾病的發(fā)展。

漸凍癥主要的治療方式包括藥物和支持治療，目前僅有2款藥品被FDA僅批準用于漸凍癥的治療，分別是利魯唑（riluzole）和依達拉奉（edaravone）。兩者能減緩疾病的進展，卻不能逆轉疾病，無法實現(xiàn)治愈。因此探尋其它有效治療方法尤為重要。

近年來，隨著干細胞療法研究的興起，科學家也開始使用干細胞療法對漸凍癥進行干預與研究，已取得了較大進展。

干細胞聯(lián)合基因療法治療漸凍癥I/IIa期試驗結果積極

西達賽奈醫(yī)學中心的研究人員開發(fā)了一種干細胞治療漸凍癥的療法，使用干細胞支持通過血腦屏障的保護性蛋白質。研究表明這種干細胞和基因聯(lián)合治療可能會保護肌萎縮側索硬化患者ALS脊髓中的患病運動神經元，肌萎縮側索硬化是一種致命的神經系統(tǒng)疾病，就是大家熟知的漸凍癥。

西達賽奈醫(yī)學中心團隊表明，此次是該類型干細胞的首次臨床研究，證明對人體是安全的。

這項研究發(fā)表在近日《Nature Medcine》上。

“使用干細胞可以一種將重要蛋白質輸送到大腦或脊髓的強大方法，否則這些蛋白質無法通過血腦屏障。”文章通訊作者Clive Svendsen博士說，他是西達賽奈醫(yī)學中心理事會再生醫(yī)學研究所的主任。“我們能夠證明工程干細胞產品可以安全地移植到人類脊髓中。經過一次性治療后，這些細胞可以存活并產生一種重要的蛋白質，這種蛋白質可以在三年多的時間里保護運動神經元免于死亡。”

這種工程細胞旨在保護ALS患者的腿部功能，有可能成為這種疾病的強大治療選擇，這種疾病會導致進行性肌肉癱瘓，剝奪人們的移動、說話和呼吸能力。

接受治療的18名患者中沒有一人在移植后有嚴重的副作用。

在ALS患者中，患病的神經膠質細胞會變得不支持運動神經元，這些運動神經元逐漸退化，導致癱瘓。

通過將工程蛋白質生產干細胞移植到受損運動神經元所在的中樞神經系統(tǒng)，這些干細胞可以變成新的支持性神經膠質細胞，并釋放保護性蛋白質GDNF，共同幫助運動神經元保持存活。

“GDNF本身無法穿過血腦屏障，因此移植釋放GDNF的干細胞是一種新的方法，有助于將蛋白質運送到需要的地方，以幫助保護運動神經元，”論文的第一作者Pablo Avalos博士說。“因為干細胞被設計成可以釋放GDNF，我們得到了一種“雙管齊下”的方法，新進入的干細胞和蛋白質都可以幫助垂死的運動神經元在這種疾病中更好地存活。”

綜上所述

漸凍癥是一種慢性神經元性疾病，發(fā)病原因不明，尚無法治愈，但積極治療可以延緩病程，讓患者盡量長時間地獲得更高質量生存。

研究人員開發(fā)出的干細胞和基因聯(lián)合療法，對漸凍癥在理論上可以起到延緩病程的效果。這種干細胞產品可移植到人的脊髓，細胞可產生一種促進運動神經元存活的蛋白質。雖然還無法從根本上改變患者逐漸被封凍的神經系統(tǒng)，但也是種保持神經元活力的嘗試。目前的試驗主要為驗證療法的安全性，以證實對患者沒有負面影響。

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