鼓樓醫院：干細胞治療404例自身免疫性疾病的安全性與有效性

自身免疫性疾病（AID）是一類由免疫系統錯誤攻擊自身組織而引發的疾病，包括系統性紅斑狼瘡（SLE）、類風濕性關節炎（RA）等。近年來，同種異體間充質干細胞輸注（MSCI）作為一種新興治療方法，因其顯著的多譜系分化和免疫調節活性，已在自身免疫性疾病、神經系統疾病和骨科系統疾病等許多領域得到廣泛應用。然而，關于MSCI的安全性，尤其是長期安全性的研究，尚不充分。

南京大學醫學院附屬鼓樓醫院風濕免疫科的梁軍、張華勇、孔偉等研究人員開展的大規模研究，全面探討了間充質干細胞治療自身免疫性疾病的安全性；發表在《干細胞研究與治療》上。研究人員對2007年至2016年在該醫院接受MSCI治療的404例不同自身免疫性疾病患者，平均年齡在輸注時為38.7歲（含26名未成年人）跟蹤觀察從1個月到9年，進行了回顧性研究。

這項研究是根據赫爾辛基宣言進行的，得到（FDA）的批準。同時得到了鼓樓醫院倫理委員會的批準，并在ClinicalTrials.gov上進行了注冊。這些嚴謹的研究步驟和審查程序，保證了研究的科學性和可靠性。

在這項研究中，研究人員采用了詳細的數據收集和分析方法，包括患者的基本信息、疾病類型、MSCI治療的詳細過程、治療后的臨床表現、不良事件的發生情況等。通過這些詳細的數據，他們能夠全面評估MSCI治療的安全性。

SLE系統性紅斑狼瘡、SS干燥綜合征、SSc系統性硬化癥、PM/DM多發性肌炎/皮肌炎、RA類風濕性關節炎、MCTD混合結締組織病、ALD自身免疫性肝病

研究結果顯示，接受MSCI治療的AID患者的移植相關死亡率（TRM）較低，僅為0.2%，這與之前的研究相比，顯示出MSCI的優越安全性。此外，研究還發現，MSCI治療后的死亡主要與基礎疾病的復發或并發癥有關，而不是MSCI本身。這些發現為MSCI在臨床應用中的安全性提供了有力的證據。同時，研究人員也關注了MSCI治療后的感染和癌癥發生率。結果顯示，MSCI治療后的感染和癌癥發生率并不高，這進一步證實了MSCI的安全性。此外，研究還發現，基礎疾病的類型與死亡率顯著相關，其中，PM/DM患者的死亡率最高。

值得一提的是，這項研究還特別關注了18歲以下兒童接受MSCI治療的情況。共有26名兒童接受了MSCI，其中一半患有SLE。結果顯示，其中兩人死于潛在自身免疫性疾病的進展，均發生在輸注100天后。然而，其余24名患者全部存活，其中8人已存活5年，16人已存活4年。這些數據進一步證實了MSCI治療的安全性，同時也表明，對于兒童患者，MSCI治療也是一種可行且安全的治療方法。

在討論這些結果時，研究人員指出，MSCI治療的安全性優于傳統的造血干細胞移植，且MSCI治療后的死亡主要與基礎疾病的復發或并發癥有關，而不是MSCI本身。他們還強調，MSCI治療其安全性還與患者的基礎疾病類型、年齡等因素有關。

在5年隨訪中，不同疾病的生存率從最高優先級到最低順序排列如下：RA、SLE、SS、SSc和PM/DM

總結一下：這項2018年研究的結果為我們提供了關于AID患者接受MSCI治療的全面安全性信息，證實了MSCI治療的安全性優于傳統的造血干細胞移植。

總的來說是安全且有效的。然而，我們也要注意到，MSCI治療，其安全性還與患者的基礎疾病類型、年齡等因素會有關。因此，在進行MSCI治療時，需要全面評估患者的病情，制定個體化的治療方案，以確保治療的安全性和有效性。

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參考文獻：1、梁J.，張H.，孔W.等。接受同種異體間充質干細胞輸注的自身免疫性疾病患者的安全性分析：一項長期回顧性研究。?干細胞研究?9?, 312 (2018)。https://doi.org/10.1186/s13287-018-1053-4

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