小兒腦性癱瘓（Cerebral Palsy,CP ），簡(jiǎn)稱腦癱。是一組由出生前或分娩過(guò)程中腦損傷引發(fā)的非進(jìn)行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)障礙，主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)功能障礙、肌肉張力異常及協(xié)調(diào)能力受損，常伴隨智力缺陷、癲癇、行為異常、視聽語(yǔ)言障礙等多系統(tǒng)并發(fā)癥，是全球兒童常見致殘性疾病之一。

在全球范圍內(nèi)，腦癱的發(fā)病率大約為每1000名兒童中有2到3人被確診患有這種疾病。然而，不同地區(qū)的具體患病率有所差異，例如在中國(guó)，《中國(guó)實(shí)用兒科臨床雜志》上一項(xiàng)針對(duì)12個(gè)省市的研究顯示，中國(guó)腦癱的發(fā)病率為2.48%，而在1-6歲的兒童中，患病率為2.46%。

該疾病不僅造成患兒終身護(hù)理需求（需24小時(shí)看護(hù)、長(zhǎng)期康復(fù)訓(xùn)練及持續(xù)醫(yī)療支出），還可能因部分患兒在出生后數(shù)周死亡或壽命縮短至8-9歲而加劇家庭經(jīng)濟(jì)與心理壓力。

腦癱這種疾病的治療是很復(fù)雜的，通常都是以對(duì)癥康復(fù)為主，幫助患兒改善運(yùn)動(dòng)功能，比如說(shuō)進(jìn)行物理療法、康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療和手術(shù)治療等，但是治療的效果都不是很理想。但近年來(lái)，間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病取得了令人鼓舞的進(jìn)展，許多針對(duì)腦癱的臨床研究項(xiàng)目也取得了階段性成果。

接下來(lái)本文結(jié)合近年臨床研究及案例，系統(tǒng)闡述間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱核心機(jī)制以及臨床療效證據(jù)。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱療效如何？249例患者告訴你答案

一、間充質(zhì)干細(xì)胞：生物醫(yī)學(xué)的 “多面手”

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一類具有自我更新和多向分化潛能的成體干細(xì)胞，廣泛存在于骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等多種組織中 。正是由于其來(lái)源廣泛、易于獲取和體外擴(kuò)增的特性，使其成為干細(xì)胞研究和臨床應(yīng)用的熱點(diǎn)。在治療腦癱的過(guò)程中，間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)揮著 “多重角色”。?

1. 從分化能力來(lái)看，間充質(zhì)干細(xì)胞具備向神經(jīng)細(xì)胞分化的潛力。當(dāng)將其移植到受損的腦組織后，在特定的微環(huán)境誘導(dǎo)下，間充質(zhì)干細(xì)胞能夠分化為神經(jīng)元、神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞等，補(bǔ)充因損傷而缺失的神經(jīng)細(xì)胞，修復(fù)受損的神經(jīng)通路。
2. 此外，間充質(zhì)干細(xì)胞強(qiáng)大的免疫調(diào)節(jié)和抗炎能力也在腦癱治療中發(fā)揮關(guān)鍵作用。腦癱患者腦部受損后，局部會(huì)發(fā)生炎癥反應(yīng)，炎癥因子的持續(xù)釋放會(huì)進(jìn)一步加重神經(jīng)細(xì)胞的損傷。而間充質(zhì)干細(xì)胞能夠通過(guò)分泌多種細(xì)胞因子，如轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子 -β（TGF-β）、白細(xì)胞介素 – 10（IL-10）等，調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞的功能，抑制炎癥反應(yīng)，減輕腦部組織的二次損傷，為神經(jīng)修復(fù)創(chuàng)造有利的微環(huán)境。?
3. 同時(shí)，間充質(zhì)干細(xì)胞還具有旁分泌作用。它可以分泌大量的生物活性分子，包括神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（如腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子 BDNF、神經(jīng)生長(zhǎng)因子 NGF）、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）等。這些因子能夠促進(jìn)內(nèi)源性神經(jīng)干細(xì)胞的增殖和分化，刺激神經(jīng)細(xì)胞的存活、生長(zhǎng)和突觸形成，同時(shí)還能促進(jìn)腦部血管的新生，改善腦部的血液循環(huán)，為受損神經(jīng)組織提供充足的營(yíng)養(yǎng)和氧氣，加速神經(jīng)功能的恢復(fù)。

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二、臨床療效：多維度功能改善

2.1 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱患者

2020年，南方醫(yī)科大學(xué)附屬東莞市人民醫(yī)院在《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人類間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱的證據(jù)：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的薈萃分析》的研究成果。

本分析納入4項(xiàng)研究，共189名受試者，研究均采用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSC）治療。結(jié)果顯示：

1.粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM）評(píng)分：治療組在3個(gè)月、6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)均顯著高于對(duì)照組，整體加權(quán)效應(yīng)值達(dá)1.10，表明hMSC治療對(duì)腦癱患兒粗大運(yùn)動(dòng)功能有持續(xù)改善作用。（見圖1）

2.綜合功能評(píng)估（CFA）：2項(xiàng)RCT研究的CFA評(píng)分分析同樣顯示：治療組3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)CFA評(píng)分均顯著優(yōu)于對(duì)照組，加權(quán)效應(yīng)值為1.30，提示hMSC治療對(duì)整體功能恢復(fù)具有積極作用。（見圖2）

安全性評(píng)估：不良事件（AE）的meta分析表明治療組與對(duì)照組無(wú)顯著差異。

綜上所述，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞療法在改善腦癱患兒運(yùn)動(dòng)功能（GMFM/CFA評(píng)分）方面效果顯著且安全性良好，為臨床應(yīng)用提供了可靠依據(jù)。

2.2 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱兒童安全性和有效性的進(jìn)一步證據(jù)

同年，根據(jù)《干細(xì)胞研究與治療》報(bào)道，我國(guó)研究團(tuán)隊(duì)開展的研究，通過(guò)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)為人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性和有效性進(jìn)一步提供證據(jù)。

本次研究工納入了40例腦癱患者，其中1名患者在未接受任何治療的情況下撤回知情同意并失訪。因此，39名患者完成了所有研究評(píng)估。最后一名患者的最后一次訪視于2018年2月完成。研究發(fā)現(xiàn)：

ADL（日常生活能力）評(píng)分和CFA（精細(xì)動(dòng)作功能）評(píng)分在3個(gè)月隨訪時(shí)hUC-MSC組較對(duì)照組改善更顯著。（見圖3）

斷層掃描/計(jì)算機(jī)斷層掃描評(píng)估腦代謝活動(dòng)：發(fā)現(xiàn)相比于對(duì)照組，間充質(zhì)干細(xì)胞治療組中五分之三的患者在3個(gè)月中觀察到葡萄糖標(biāo)準(zhǔn)攝取值顯著增加，較基線提升超過(guò)50%。這表明腦糖代謝的改善可能在間充質(zhì)干細(xì)胞移植誘導(dǎo)的功能改善中起到重要作用。

綜上所述，hUC-MSC治療可顯著改善腦癱患者的功能障礙，并揭示其作用機(jī)制可能與腦代謝活性的增強(qiáng)相關(guān)，為干細(xì)胞治療腦癱提供了新的治療方向和循證依據(jù)。

2.3 脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療五例腦癱兒童療效觀察

2022年3月1日，贛南干細(xì)胞臨床研究中心牽頭在國(guó)際期刊《美國(guó)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱五例療效觀察：病例報(bào)告》的研究成果。

共5名腦癱患者在常規(guī)體格檢查后，每14天靜脈輸注一次脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（ADMSC），3次輸注為1個(gè)療程。同時(shí)進(jìn)行常規(guī)康復(fù)訓(xùn)練，并隨訪6個(gè)月至1年。

治療后，兒童粗大運(yùn)動(dòng)功能量表（GMFM-88）、腦癱兒童綜合功能評(píng)估量表和精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能量表（FMFM）的評(píng)分均得到改善。1名既往有結(jié)核性胸膜炎病史的受試者在治療期間復(fù)發(fā)，但經(jīng)過(guò)適當(dāng)?shù)尼t(yī)療干預(yù)后癥狀消失。其余4名受試者的常規(guī)血液參數(shù)均正常。（見圖4、5）

綜上所述，研究表明靜脈注射ADMSCs后，腦癱兒童的運(yùn)動(dòng)功能和言語(yǔ)功能得到改善，尤其是重度腦癱兒童。沒有觀察到明顯的安全性問(wèn)題。

2.4 骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞多次注射治療腦癱患者的療效

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國(guó)際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療痙攣性腦癱：?jiǎn)谓M安全性和初步療效臨床試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。

本研究對(duì)16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、單組、開放標(biāo)簽的I期臨床試驗(yàn)?；颊呓邮?次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個(gè)月。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

1.運(yùn)動(dòng)功能改善（GMFCS分級(jí)）：

12個(gè)月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級(jí)提升。

具體而言，GMFCS II 級(jí)患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級(jí)患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級(jí)患者比例從62.5%下降至43.75%?？傮w比例變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，表明參與者的運(yùn)動(dòng)功能得到了顯著改善。所有IV級(jí)和III級(jí)患者以及30%的V級(jí)患者的GMFCS分級(jí)均有所改善。（見圖6）

2.粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM-88評(píng)分）：

12個(gè)月后總分顯著提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來(lái)說(shuō)，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結(jié)果表明，干預(yù)后運(yùn)動(dòng)能力有統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的提高。（見圖7）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個(gè)月，BBS評(píng)分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強(qiáng)。通過(guò)MAS評(píng)估，肌肉痙攣明顯減少，平均評(píng)分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運(yùn)動(dòng)控制改善。（見圖8）

4.功能獨(dú)立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評(píng)估功能獨(dú)立性。運(yùn)動(dòng)分量表得分從38.63提高至47.44，提示運(yùn)動(dòng)獨(dú)立性有所提高。認(rèn)知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細(xì)胞治療后認(rèn)知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結(jié)果表明，MSC療法可改善功能結(jié)局和生活質(zhì)量，并且反復(fù)鞘內(nèi)注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運(yùn)動(dòng)功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

三、間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱療效總結(jié)

綜上所述，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療腦癱在運(yùn)動(dòng)功能、平衡能力、痙攣控制及認(rèn)知功能等方面均展現(xiàn)出顯著療效，且安全性良好。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSC）的薈萃分析顯示，治療組在粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM）和綜合功能評(píng)估（CFA）評(píng)分上持續(xù)優(yōu)于對(duì)照組，且腦代謝活性增強(qiáng)；

脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（ADMSC）治療則顯著改善重度腦癱兒童的運(yùn)動(dòng)與言語(yǔ)功能，未見明顯不良反應(yīng)；

伊朗團(tuán)隊(duì)的I期臨床試驗(yàn)進(jìn)一步證實(shí)，反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓MSC可顯著提升痙攣型腦癱患兒的GMFCS分級(jí)、平衡能力（BBS評(píng)分）及肌肉痙攣控制（MAS評(píng)分），同時(shí)認(rèn)知功能獨(dú)立性（FIM/FAM）亦顯著提高。

這些研究共同表明，不同來(lái)源的MSCs均能有效促進(jìn)腦癱患者的功能恢復(fù)，為臨床治療提供了多樣化的選擇與循證支持。

四、挑戰(zhàn)與未來(lái)方向

個(gè)體化治療方案：需根據(jù)腦癱類型（如痙攣型、共濟(jì)失調(diào)型）和損傷部位選擇最佳細(xì)胞來(lái)源（臍帶、胎盤）及輸注途徑（鞘內(nèi)、靜脈）。

長(zhǎng)期安全性評(píng)估：需建立10年以上隨訪機(jī)制，監(jiān)測(cè)遲發(fā)性風(fēng)險(xiǎn)（如免疫耐受性變化）。

技術(shù)優(yōu)化：

• 基因編輯：增強(qiáng)MSCs的歸巢能力或神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子分泌。
• 外泌體療法：MSCs分泌的外泌體攜帶修復(fù)因子，可減少細(xì)胞移植風(fēng)險(xiǎn)

結(jié)語(yǔ)

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱展現(xiàn)出顯著的臨床潛力，通過(guò)神經(jīng)修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)和血管新生等多機(jī)制改善運(yùn)動(dòng)功能與生活質(zhì)量?，F(xiàn)有數(shù)據(jù)支持其安全性與有效性，但需進(jìn)一步通過(guò)大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)驗(yàn)證長(zhǎng)期療效。未來(lái)，隨著工程化外泌體與基因編輯技術(shù)的突破，MSCs有望成為腦癱精準(zhǔn)治療的核心手段，為全球數(shù)百萬(wàn)患兒帶來(lái)康復(fù)希望。

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參考資料：

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