腦性癱瘓（Cerebral Palsy, CP），簡稱腦癱，是一種由于大腦發育過程中受到非進行性的損傷或缺陷所導致的永久性神經發育障礙，主要影響個體的肌肉張力、運動功能、運動和姿勢。這種損傷發生在胎兒期、新生兒期或嬰兒早期階段，即大腦發育的關鍵時期。

據中國殘疾人福利基金會官方數據顯示，我國現有腦癱患兒約180萬人，每年新增5萬。其中，0~6歲的有31萬。更為嚴重的是，腦癱孩子的就診率非常低，有30萬腦癱孩子因為家長沒有重視、不了解，耽誤了治療的最佳時期，甚至導致終身殘疾。

• 詳情請瀏覽：腦癱-原因、癥狀、類型和治療方法

目前傳統治療方法如物理治療、運動功能訓練等雖然可以在一定程度上緩解癥狀，提高患者的生活質量，但這些干預措施主要針對的是癥狀管理，并不能直接修復受損的大腦組織或恢復正常的神經系統功能。因此，對于中重度腦癱患者而言，現有的治療方法未能從根本上改善其腦損傷狀況。

近年來，干細胞移植作為一種創新且極具潛力的治療策略，逐漸成為研究熱點。多種類型的干細胞被考慮作為治療腦癱的理想候選細胞，包括但不限于：人胚胎神經干細胞、嗅鞘細胞、臍帶間充質干細胞和骨髓間充質干細胞。

干細胞治療是否真的能如期待般顯著改善肢體無力狀況呢？答案是肯定的。根據現有數據，對于那些長期受肢體無力困擾、嚴重影響日常生活自理能力的腦癱患者而言，干細胞治療為他們重新獲得自主行動的能力提供了可能性。例如，原本無法獨立從椅子上站起或行走的患者，在接受治療后可能變得能夠自如地完成這些基本動作。

本文聚焦于干細胞療法在提升腦癱患者肢體無力狀況方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些患者帶來新的希望。

干細胞療法可以改善腦癱的肢體無力狀況嗎？3項臨床案例告訴您

案例一：全球首例神經干細胞移植治療腦癱患者

在干細胞治療腦癱領域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術，在北京海軍總醫院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。

當時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經干細胞移植手術。

• 經過觀察和測評，這個患兒的智力發育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達到了3個月齡。
• 并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手。

案例二：干細胞治療后，患者擺脫輪椅，采用助行器行走

2018年，一名6歲的腦癱患兒，在接受4次臍帶間充質干細胞治療后，患兒上肢和下肢活動能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走。

表明臍帶間充質干細胞治療可以顯著改善腦癱患者活動能力。這則案例發表在《International Journal of Stem Cells》期刊上，向人們展示了臍帶間充質干細胞的臨床潛力。

在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復治療，據報道有部分療效。后來接受了間充質干細胞治療，患兒一共接受4次臍帶間充質干細胞治療后，隨訪18個月沒有觀察到全身不良反應。

方法：患兒一共接受了4次同種異體間充質干細胞治療，每次劑量為1×10⁶/kg，給藥方式為鞘內和靜脈給藥。以下為給藥時間、劑量。

臨床結果：治療前以及首次治療6個月時檢測患者的FIM（功能獨立測量）、GMFCS（粗大運動功能分類系統88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動能力分類量表）、CFS（通信功能分類系統），患者在接受治療后并接受強化康復，一共隨訪18個月。

• 相比于治療前，首次臍帶間充質干細胞治療后6個月后患者的多項功能出現改善，其中，患兒粗大運動功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；
• 上肢可以進行一些簡單的操作，原本無法抬起手臂的患兒，在治療后能夠在一定程度上自主抬起手臂，進行簡單的動作；坐姿平衡及運動控制得到較大程度的改善。
• 整體量表評估總分從原來的5/58升高至31/58，表明間充質干細胞治療的有效性。（見圖1）

綜上所述，這個案例表明間充質干細胞對于腦癱存在著一定的治療作用，可以顯著改善患者的肢體無力狀況、認知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。

案例三：干細胞對肌張力、運動能力的顯著改善效果

2019年，《中國輸血雜志》上發表了一篇關于關于《臍血間充質干細胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究》的臨床研究成果。臨床研究顯示，臍血間充質干細胞移植治療與Vojta運動療法相比，療效更快，可顯著降低患兒肌張力，提高運動能力。

肌張力與肢體無力的關系

• 肌張力增高：在痙攣性腦癱等疾病中，肌張力增高會導致肌肉僵硬，被動運動時阻力增加，這種情況下，雖然肌肉的緊張度高，但實際的運動能力受限，表現為肢體無力。
• 肌張力正?；蚪档?/strong>：當肌張力改善，即從過高狀態降低到正常或接近正常水平時，肌肉的柔韌性和協調性會有所提高，這有助于改善肢體的運動功能，從而在一定程度上緩解肢體無力的癥狀。

方法：采用隨機數字表法將痙攣性腦性癱瘓患兒20例分為對照組(12例Vojta運動療法)和治療組(８例UCMSCs移植療法)。分別對2組治療前、后對患者肌張力、運動功能進行評價對2種治療結果進行對比。臨床結果發現：

2組患者治療后不同時間MAS評分比較：

• 組內比較，治療組經UCMSCs移植療法14天后MAS評分較治療前顯著下降，對照組經Vojta運動療法治療60天后MAS評分較治療前顯著下降；
• 組間比較，治療14d后治療組MAS評分顯著低于對照組。（見表1）

2組患者治療前、后殘疾評分比較：治療3個月后，兩組患者的腦性癱瘓綜合功能評分和GMFM評分均顯示出顯著提升。具體而言：

• 治療組的腦性癱瘓綜合功能評分為32.42±5.36，而對照組為18.87±8.22；
• 治療組的GMFM評分為55.79±10.13，而對照組為37.45±8.14。
• 此外，在粗大運動功能方面，治療組得分為33.62±5.96，對照組則為26.25±6.39；
• 在GMFM特定區域評分中，治療組達到了56.05±9.17，而對照組為45.33±8.34。

與治療前相比，這些結果均表現出統計學上的顯著差異。（見表2）

綜上所述，我們認為，臍血間充質干細胞移植用于治療重癥腦癱不僅顯示出良好的安全性，而且在改善患者的肌張力和運動功能方面具有顯著療效。

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干細胞療法改善腦癱的肢體無力狀況總結

綜上所述，干細胞療法在腦癱治療領域展現出循證醫學支持的顯著療效，尤其在改善肢體無力、運動協調性及功能獨立性方面。研究表明，通過神經干細胞移植或臍帶/臍血間充質干細胞干預，可有效降低痙攣性腦癱患者的異常肌張力，促進神經可塑性修復，并提升粗大運動功能（GMFM評分）、軀干控制能力及手部操作靈活性。

與傳統康復療法相比，干細胞治療在短期內即可實現肌張力評分的快速下降，且長期隨訪（18個月）未發現嚴重不良反應，安全性與功能性改善均得到臨床驗證。這一方向為腦癱患者提供了突破性治療選擇，推動再生醫學在神經系統疾病領域的臨床轉化。

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未來展望

上述研究共同表明，干細胞療法不僅能改善腦癱患者的肢體無力癥狀，還能通過多靶點干預促進神經修復和功能重建。盡管目前仍需規范治療窗口期（急性期、康復期、后遺癥期）及聯合康復訓練，但其安全性和循證醫學證據已為腦癱治療提供了新的希望。

未來，隨著自體干細胞技術的成熟及精準給藥策略的優化，干細胞療法有望成為腦癱綜合管理的核心手段，幫助更多患者重獲獨立生活能力。

結論

綜上所述，無論是早期的神經干細胞移植還是近年來的干細胞治療，都展示了其在改善腦癱患者肌張力和運動功能方面的潛力。隨著更多高質量隨機對照試驗結果的公布，我們有理由相信，干細胞療法將繼續為改善腦癱患者的生活質量提供新的希望。

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參考資料：

The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report

韓小改,楊波,單泓,別立莉,王姣杰,劉英,李建斌.臍血間充質干細胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究[J].中國輸血雜志,2019,32(05):471-474. DOI： 10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017

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