坐標上海：18名特發(fā)性肺纖維化患者，國內(nèi)干細胞新藥臨床試驗招募

來源：干細胞者說

國內(nèi)干細胞藥物臨床試驗項目招募啟動。截至2022年11月30日，國內(nèi)共有40家企業(yè)的55款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有27家企業(yè)的40款獲準默許進入臨床試驗（臨床試驗默示許可）。

本次開展臨床試驗招募的是臍帶間充質(zhì)干細胞治療特發(fā)性肺纖維化，屬于異體臍帶間充質(zhì)干細胞注射液，屬于干細胞藥物。亮點在于藥物臨床試驗，而非干細胞臨床研究備案項目。這里，要向細胞治療從業(yè)者強調(diào)的一點是：開展細胞臨床研究，無論是干細胞治療還是體細胞治療，都是要把患者利益放在首位的。

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適應癥：特發(fā)性肺纖維化

特發(fā)性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一種嚴重的慢性間質(zhì)性肺病，病變局限在肺臟，好發(fā)于中老年人群。IPF以呼吸困難和肺功能進行性惡化為特征，容易發(fā)生氣胸和縱隔氣腫，預后差。臨床上對IPF常用的藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、抗凝藥物等，但效果有限，副作用大。

間充質(zhì)干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，近年來，國內(nèi)外學者利用間充質(zhì)干細胞已開展了眾多的臨床前及臨床試驗，取得了一定的效果。

上海市第六醫(yī)院、復旦大學附屬中山醫(yī)院、上海市胸科醫(yī)院現(xiàn)正在開展一項國內(nèi)多中心聯(lián)合“探索人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療特發(fā)性肺纖維化”的安全性，耐受性，及初步有效性的臨床研究”。試驗藥物：人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液。該臨床試驗已經(jīng)獲得國家藥監(jiān)局批準（批件號：2021LP01853），試驗計劃在中國3家醫(yī)院開展，共招募18位例特發(fā)性肺纖維化患者。研究主要目的是探索人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療特發(fā)性肺纖維化的安全性和耐受性。

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臨床入組標準

主要入選標準

• 年齡40~75歲（含臨界值），性別不限；
• 診斷為特發(fā)性肺纖維化；
• 篩選前12個月內(nèi)HRCT有IPF典型影像表現(xiàn)（蜂窩、牽張性支氣管或細支氣管擴張（主要出現(xiàn)在磨玻璃影、細網(wǎng)格影中））；
• 給藥前3個月內(nèi)肺功能檢查中彌散功能（DLCO）為預計值的30%~79%， FVC/預計值≥50%；
• 血生化檢查需符合以下標準：谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）≤1.5ULN，谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）≤1.5ULN，總膽紅素（TBIL）≤1.5ULN，直接膽紅素（DBIL）≤1.5ULN，肌酐（Cr）≤1.5ULN；
• 依從性好，能夠理解并配合完成肺功能檢查操作，愿意按照方案的要求用藥并按時接受隨訪檢查；
• 自愿參加試驗，理解并簽署知情同意書。

注：滿足以上報名條件的受試者是否符合所有入選條件，最終由研究以上決定。

需要配合事項

• 如實告知研究醫(yī)生您的信息，包括既往疾病、曾接受的治療措施與用藥記錄等。
• 您需要定期到醫(yī)院接受訪視，定期接受各種實驗室檢查，并采集定量的血液樣本，以便研究醫(yī)生能及時了解研究藥物的療效及安全性，保障您的健康狀況。
• 如果您愿意參加本臨床試驗，在接下來的13個月，您需要根據(jù)研究醫(yī)生的安排，進行臨床隨訪。

臨床試驗費用

試驗藥物及試驗期間各項檢查免費、交通和采血補助共計約3000元。

聯(lián)系方式

如果您對本項臨床試驗感興趣，請聯(lián)系相關研究者：

醫(yī)院：上海市第六人民醫(yī)院

研究醫(yī)生：陳子穎

聯(lián)系電話：17779196455

醫(yī)院：復旦大學附屬中山醫(yī)院

研究醫(yī)生：袁淑云

聯(lián)系電話：18811753412

醫(yī)院：上海市胸科醫(yī)院

研究醫(yī)生：潘仕苗

聯(lián)系電話：18792232833

隨著干細胞臨床研究取得進展，未來更多的難治性肺病患者將得到更有效的治療。我們真誠祝福患者朋友們早日康復！干細胞臨床研究一切順利！