針對1型糖尿病的干細胞療法得到改進

1型糖尿病 (T1D) 是年輕患者中最常見的慢性自身免疫性疾病，其特征是胰腺β細胞喪失；結(jié)果，身體出現(xiàn)胰島素缺乏和高血糖。干細胞移植是治療1型糖尿病的一種有前景的方法。然而，在干細胞療法對糖尿病患者臨床可行之前，還需要解決許多未解決的問題。

近年來，研究人員在實驗室中生成大量干細胞衍生的β細胞 (sBC) 方面取得了巨大進展，但目前制備成熟、有功能的sBC以及去除任何可能導(dǎo)致患者腫瘤的殘留干細胞的方法成本高、勞動力密集，因此難以大規(guī)模實施。現(xiàn)在，佛羅里達大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)，通過化療藥物的短暫治療，可以從sBC培養(yǎng)物中消除分裂的和潛在致瘤的非BC。

他們的新方法在干細胞報告中發(fā)表了一篇題為“通過藥物去除增殖細胞來富集干細胞衍生的胰腺β樣細胞并控制移植物大小”的文章。

研究人員寫道：“將有限的人類尸體胰島移植到1型糖尿病患者體內(nèi)，可以實現(xiàn)約35個月的胰島素依賴。”?“干細胞衍生的產(chǎn)生胰島素的β樣細胞（sBC）的直接分化可以在動物模型中逆轉(zhuǎn)糖尿病，有效地消除了這種短缺限制，但不受控制的移植物生長仍然是一個問題。目前的方案不會產(chǎn)生純sBC，而是僅由20-50% 的胰島素表達細胞組成，并存在其他細胞類型，其中一些細胞類型是增殖性的。在這里，我們展示了通過簡單的體外藥物治療選擇性消融SOX9標記的增殖細胞。”

研究人員報告說，他們的新方法不僅可以防止移植到糖尿病小鼠體內(nèi)后移植物過度生長和腫瘤形成，而且還可以增強sBC的成熟和功能。該方法可以減少生產(chǎn)安全有效的sBC移植所需的時間和成本，并最終有助于提高更多T1D患者獲得此類治療的機會。

“雖然我們的工作重點是化療藥物Bleo的使用，但我們預(yù)計我們的工作代表了原理證明，并且其他抗增殖藥物也可以類似地用于富集sBC，同時消耗增殖細胞。總而言之，我們提供了方便有效的方法來消耗增殖祖細胞，同時在分化培養(yǎng)物中富集sBC。因此，我們的研究結(jié)果對當前專注于使用sBC進行基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究工作的努力具有重要意義。”

研究人員總結(jié)道：“總的來說，我們的研究提供了一種方便有效的方法來富集sBC，同時最大限度地減少不需要的增殖細胞的存在，因此對當前的細胞治療方法具有重要意義。”

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