1型糖尿病干細(xì)胞療法獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗

FDA宣布Vertex的一種新型1型糖尿病干細(xì)胞療法已獲準(zhǔn)進(jìn)入美國臨床試驗。該療法希望在替換1型糖尿病患者受損的胰島素生成細(xì)胞時避免使用免疫抑制藥物，計劃于 2023年上半年進(jìn)入臨床試驗。

盡管尋找安全有效的1型糖尿病治療方法仍然面臨一些挑戰(zhàn)，但過去一年干細(xì)胞療法的發(fā)展帶來了很大的希望。

生物制藥公司Vertex一直在研究其干細(xì)胞療法VX-880，作為一種用干細(xì)胞產(chǎn)生的健康β細(xì)胞替代1型糖尿病患者受損的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞的方法。 

干細(xì)胞是尚未成熟為體內(nèi)多種不同類型細(xì)胞之一的細(xì)胞。Vertex在實驗室中培育并接受正確的“生物指令”，開發(fā)出一種方法，可以為1型糖尿病患者生產(chǎn)幾乎無限量的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。 

2022年6月第一個接受VX-880的人發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，該參與者的范圍時間增加到了99%以上，血糖水平幾乎與沒有糖尿病的人相同。然而，一個主要的挑戰(zhàn)是參與者需要免疫抑制劑來阻止自己的免疫系統(tǒng)破壞新的β細(xì)胞。

為了解決這個問題，Vertex正在測試另一種新療法VX-264，該療法將β細(xì)胞保存在封閉的設(shè)備中，從物理上保護(hù)它們免受身體免疫細(xì)胞的侵害，同時仍然允許營養(yǎng)物質(zhì)到達(dá)β細(xì)胞。這是一種稱為封裝的策略。 

FDA于3月9日批準(zhǔn)Vertex開始封裝干細(xì)胞療法 (VX-264) 的臨床試驗。Vertex 宣布計劃于2023年上半年開始針對封裝的胰島素生成干細(xì)胞進(jìn)行臨床試驗，該療法此前也已獲準(zhǔn)在加拿大進(jìn)行臨床試驗，早期臨床試驗已經(jīng)在進(jìn)行中。

VX-264使用與VX-880相同的干細(xì)胞衍生β細(xì)胞。此外，Vertex的通道陣列設(shè)備已經(jīng)開發(fā)多年，并于2019年9月通過收購Semma Therapeutics獲得。

因為Vertex已經(jīng)能夠證明，這些細(xì)胞在受到保護(hù)時可以恢復(fù) 1 型糖尿病患者的胰島素產(chǎn)生，因此，當(dāng)封裝在專門設(shè)計的通道陣列裝置中時，人們希望這種治療會更安全、更方便與類型1。

Vertex1型糖尿病疾病領(lǐng)域主管Felicia Pagliuca表示：“研究進(jìn)展只有進(jìn)入臨床試驗，并且1型糖尿病患者有機(jī)會參與這些試驗，才有可能產(chǎn)生影響。”該試驗將是“這是第一個針對設(shè)備封裝的干細(xì)胞衍生胰島的臨床研究。我們致力于繼續(xù)推進(jìn)針對1型糖尿病患者的潛在新療法的開發(fā)。”

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