FDA批準首個治療1型糖尿病的細胞療法

美國食品和藥物管理局已經(jīng)批準了Lantidra (donislecel)，這是一種針對1型糖尿病患者的革命性療法。Lantidra通過恢復身體的β細胞發(fā)揮作用，可能消除對外部胰島素的需求。

Lantidra (donislecel)是一種細胞療法，有助于恢復無法產(chǎn)生胰島素的患者的功能性胰島細胞，它已成為美國食品和藥物管理局有史以來批準用于1型糖尿病患者的第一個細胞療法。

Donislecel由初創(chuàng)公司CellTrans開發(fā)，品牌名稱為Lantidra，通過從捐贈者那里引入產(chǎn)生胰島素的胰島β細胞，為T1D患者提供了潛在的解決方案，減少或消除了對外部胰島素的需求。該療法已被批準用于與嚴重低血糖作斗爭的1型糖尿病患者。

“美國食品和藥物管理局生物制品評估和研究中心主任彼得-馬克斯說：”今天的批準是有史以來第一個用于治療1型糖尿病患者的細胞療法，為患有1型糖尿病和反復嚴重低血糖的人提供了額外的治療選擇，幫助實現(xiàn)目標血糖水平。

Lantidra如何發(fā)揮作用？

Lantidra由已故捐贈者的胰腺細胞制成。這些細胞被稱為同種異體胰島β細胞，具有產(chǎn)生和分泌胰島素的能力。當 Lantidra 注入體內(nèi)，特別是注入肝門靜脈時，它允許胰島β細胞進入血液并到達肝臟。此外，需要免疫抑制藥物來維持移植的胰島細胞的活力。

一旦進入肝臟，新注入的胰島β細胞就開始分泌胰島素。如果注入的細胞為身體產(chǎn)生足夠的胰島素，它們就可以調(diào)節(jié)血糖水平，而不需要額外的胰島素注射或泵。

在一項針對30名患有T1D且未意識到低血糖的參與者的臨床研究中，21名參與者一年或更長時間無需使用外部胰島素。其中，11人保持獨立狀態(tài)長達1至5年，而10名參與者則保持不使用胰島素超過5年。然而，值得注意的是，并非所有參與者都取得了相同程度的成功，有些參與者沒有實現(xiàn)任何日數(shù)的胰島素獨立。

Lantidra拉適合誰？

目前，Donislecel僅被批準用于患有3級低血糖的1型糖尿病患者。FDA表示：“Lantidra 被批準用于治療 1 型糖尿病成人患者，盡管進行了強化糖尿病管理和教育，但由于目前嚴重低血糖（低血糖）反復發(fā)作，這些患者仍無法達到目標糖化血紅蛋白（平均血糖水平）”?6月28日的一份聲明中表示。

1型糖尿病 (T1D) 患者依賴外部胰島素給藥，導致一些人沒有意識到低血糖，或無法檢測血糖水平何時下降，這使得胰島素劑量特別具有挑戰(zhàn)性。

Lantidra的副作用

Lantidra 的常見副作用包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。一些參與者經(jīng)歷了嚴重的不良反應，主要與輸注過程和免疫抑制藥物的使用有關(guān)。在某些情況下，停用這些藥物會導致胰島細胞功能喪失并重新依賴外部胰島素。Lantidra 帶有“患者導向標簽”，以便糖尿病患者能夠了解治療的潛在益處和風險。

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