干細(xì)胞療法已成功治療多種疾病，如白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血等，引起了人們對(duì)其潛力的巨大好奇以及在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用。

了解有關(guān)干細(xì)胞治療的大量信息可能是一項(xiàng)相當(dāng)艱巨的任務(wù)。作為任何新技術(shù)或治療的消費(fèi)者，在做出明智的決定之前充分了解干細(xì)胞療法至關(guān)重要，以確定它是否是可行且安全的選擇。當(dāng)你考慮到像自閉癥兒童這樣的弱勢(shì)群體時(shí)，這一點(diǎn)就變得更加重要。讓我們首先討論有關(guān)干細(xì)胞的一些基本概念。

干細(xì)胞療法與自閉癥：背后有科學(xué)依據(jù)嗎？

什么是干細(xì)胞？

眾所周知，身體是由稱為細(xì)胞的功能單位組成的，它們共同構(gòu)成了我們體內(nèi)的組織和器官。在正常細(xì)胞分裂過(guò)程中，一個(gè)細(xì)胞分裂成兩個(gè)。形成的兩個(gè)細(xì)胞是相同的（即相同的細(xì)胞類型）。干細(xì)胞的特殊之處在于它們能夠發(fā)育成不同的細(xì)胞類型，同時(shí)還能在分裂過(guò)程中自我更新，這一過(guò)程被稱為自我更新。一般來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞有兩種類型：

1. 胚胎干細(xì)胞（ESC）：這些是從早期胚胎中獲得的干細(xì)胞，有可能分裂成體內(nèi)任何細(xì)胞類型。用于研究的胚胎是體外受精（IVF）治療過(guò)程中在實(shí)驗(yàn)室制造的胚胎留下的，在此過(guò)程中一次會(huì)產(chǎn)生多個(gè)胚胎。關(guān)于其在研究和治療中的使用存在倫理爭(zhēng)議。
2. 成體干細(xì)胞（ASC）：這些是在成體組織/器官中少量發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞。盡管這個(gè)名稱可能會(huì)產(chǎn)生誤導(dǎo)，但這些也包括在嬰兒和兒童中發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞（任何非胚胎來(lái)源的干細(xì)胞）。這些細(xì)胞能夠產(chǎn)生的細(xì)胞類型更加有限。例如，造血干細(xì)胞（HSC）或血液干細(xì)胞只能產(chǎn)生血液中存在的不同細(xì)胞類型，但不能產(chǎn)生腦或肝細(xì)胞。這些細(xì)胞定期分裂，產(chǎn)生并替換組織或器官內(nèi)的細(xì)胞。

發(fā)現(xiàn)自閉癥病因的過(guò)程

與智力障礙等其他神經(jīng)發(fā)育障礙一樣，自閉癥譜系障礙 (ASD) 有許多不同的原因，包括100多個(gè)基因的變異。通過(guò)基因檢測(cè)，約25%的基因變異可能與ASD個(gè)體相關(guān)，盡管尚未確定統(tǒng)一的根本原因。還有證據(jù)表明，母親在懷孕期間的感染和自身免疫性疾病可能會(huì)在胎兒大腦中產(chǎn)生炎癥環(huán)境，從而導(dǎo)致自閉癥譜系障礙的病理學(xué)。

多種證據(jù)表明，在ASD生物學(xué)中，突觸功能障礙是神經(jīng)元之間的通訊場(chǎng)所。然而，其他研究表明，荷爾蒙失衡、接觸毒素和其他環(huán)境因素可能會(huì)導(dǎo)致自閉癥譜系障礙（ASD）。這些證據(jù)給我們留下的問(wèn)題多于答案。因此，在治療原因仍然復(fù)雜的情況時(shí)，應(yīng)該非常謹(jǐn)慎和透明。

干細(xì)胞療法如何適應(yīng)自閉癥譜系障礙？

幾乎所有涉及干細(xì)胞的ASD研究的基礎(chǔ)很大程度上來(lái)自于利用其固有特性。干細(xì)胞自然分泌稱為細(xì)胞因子和生長(zhǎng)因子的小蛋白質(zhì)，可以抑制自閉癥兒童大腦中的炎癥環(huán)境。這些免疫調(diào)節(jié)特性（可以控制免疫系統(tǒng)的東西）使它們極具吸引力。

然而，產(chǎn)前大腦炎癥的證據(jù)還不足以進(jìn)行干細(xì)胞治療。其他證據(jù)表明突觸失調(diào)（擾亂神經(jīng)元之間的連接）是ASD患者行為癥狀的重要根源，并且使用分泌特定因子的干細(xì)胞能夠在ASD小鼠模型中恢復(fù)這種突觸功能。也許干細(xì)胞最引人注目的應(yīng)用并不涉及將它們施用給患者，而是將它們用作實(shí)驗(yàn)室中研究疾病的模型。

科學(xué)家從患者身上收集皮膚細(xì)胞（比從骨髓中收集干細(xì)胞的侵入性更小），然后在實(shí)驗(yàn)室中將它們基因改造為他們想要研究的細(xì)胞類型。然后，他們對(duì)生成的細(xì)胞篩選藥物化合物或其他治療方法，使治療更具針對(duì)性。這項(xiàng)研究為研究自閉癥譜系障礙的有效療法開(kāi)辟了更安全的可能性，而無(wú)需直接在患者身上進(jìn)行嘗試。

干細(xì)胞治療自閉癥的基本原理

①改善腦灌注：移植細(xì)胞可以分泌多種生長(zhǎng)因子、抗炎細(xì)胞因子和免疫調(diào)節(jié)介質(zhì)，促進(jìn)顱內(nèi)新生血管生成，增加腦血流，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞。

②調(diào)節(jié)機(jī)體免疫和抗炎功能：調(diào)控T細(xì)胞和NK的細(xì)胞因子分泌和細(xì)胞毒性，增加NK細(xì)胞活性。在細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)中移植細(xì)胞抑制T細(xì)胞增殖，減少炎癥前細(xì)胞因子的產(chǎn)生，例如腫瘤壞死因子－α( TNF－α) 、干擾素γ ( IFN－γ) 并降低細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性。

③通過(guò)旁分泌作用：動(dòng)員自身神經(jīng)干細(xì)胞，促進(jìn)活化，重新啟動(dòng)修復(fù)機(jī)制。移植細(xì)胞通過(guò)自分泌和旁分泌機(jī)制保護(hù)神經(jīng)組織免于變性和凋亡，釋放神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)蛋白，抑制神經(jīng)元凋亡，抑制小膠質(zhì)細(xì)胞活化，誘導(dǎo)小膠質(zhì)細(xì)胞表型轉(zhuǎn)換，抑制星形膠質(zhì)細(xì)胞增殖和抑制氧化應(yīng)激分子。

近年來(lái)研究發(fā)現(xiàn)炎性免疫對(duì)大腦，特別是海馬的神經(jīng)發(fā)生有抑制作用。而干細(xì)胞則可以通過(guò)調(diào)節(jié)免疫，發(fā)揮抗炎效應(yīng)對(duì)抗這種抑制作用。

迄今為止，干細(xì)胞療法在自閉癥譜系障礙（ASD）治療中取得了怎樣的成功？

截至2024年4月，clinicaltrials.gov上報(bào)告了15項(xiàng)針對(duì)ASD干細(xì)胞療法的試驗(yàn)。其中，有兩個(gè)“取消”，還有兩人“狀態(tài)不明”。8個(gè)已完成，3個(gè)處于活動(dòng)狀態(tài)。

在已完成的臨床試驗(yàn)中，只有一項(xiàng)設(shè)計(jì)良好的對(duì)照臨床試驗(yàn)已發(fā)表或向clinicaltrial.gov報(bào)告其數(shù)據(jù)，并且沒(méi)有顯示干細(xì)胞療法的益處；與治療前評(píng)估相比，任何測(cè)試均沒(méi)有顯著變化。

在萬(wàn)方數(shù)據(jù)，通過(guò)關(guān)鍵詞“干細(xì)胞治療自閉癥”搜索，展現(xiàn)出的文獻(xiàn)有44條，其中學(xué)位論文(18)，期刊論文(15)，專利(8)，會(huì)議論文(2)，科技成果(1)。

這篇文章（Price，2020）很好地描述了這些試驗(yàn)。迄今為止進(jìn)行的試驗(yàn)給我們留下了有限的安全性證據(jù)，但很少有證據(jù)表明干細(xì)胞療法對(duì)治療自閉癥譜系障礙的實(shí)際有效性。

該領(lǐng)域的專家仍然質(zhì)疑這些試驗(yàn)的假設(shè)、試驗(yàn)設(shè)計(jì)、測(cè)量結(jié)果的方法及其解釋的準(zhǔn)確性。研究的可變性使得比較變得更加困難，從而更難以得出可靠的結(jié)論。

考慮干細(xì)胞療法時(shí)要注意什么？

隨著該領(lǐng)域發(fā)表更多研究，當(dāng)您考慮干細(xì)胞療法時(shí)，需要考慮幾件事。這個(gè)“仔細(xì)觀察干細(xì)胞”的來(lái)源簡(jiǎn)要回顧了需要考慮的重要事項(xiàng)。

• 一般來(lái)說(shuō)，在考慮這些療法時(shí)，您需要了解療法中使用的干細(xì)胞類型。
• 其次，索取使用該細(xì)胞類型背后的科學(xué)證據(jù)、其用途以及您可以期望看到的可測(cè)量結(jié)果。確保這些結(jié)果不是主觀的，這通常是可以解釋的。例如，如果治療旨在減少炎癥細(xì)胞因子，請(qǐng)尋找血清中這些蛋白質(zhì)的實(shí)際值。
• 三是了解管理模式。這一點(diǎn)至關(guān)重要，因?yàn)橐恍┭芯繘](méi)有報(bào)告給藥途徑引起的不良反應(yīng)。

此外，了解將要施用的劑量。此外，只有當(dāng)干細(xì)胞療法是精心設(shè)計(jì)且基于證據(jù)的臨床試驗(yàn)的一部分時(shí)才應(yīng)考慮干細(xì)胞療法。

總結(jié)

干細(xì)胞研究自大約50年前出現(xiàn)以來(lái)已經(jīng)取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步，現(xiàn)在醫(yī)生通常使用批準(zhǔn)的骨髓干細(xì)胞移植來(lái)治療癌癥和血液疾病和免疫系統(tǒng)。

干細(xì)胞療法可能在自閉癥譜系障礙（ASD）中具有應(yīng)用潛力，但該研究仍處于起步階段。雖然關(guān)于ASD及其病因還有很多需要了解的地方，但在沒(méi)有徹底評(píng)估這些治療可能帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)的情況下開(kāi)始治療患者還為時(shí)過(guò)早，特別是因?yàn)槟壳按嬖诘惋L(fēng)險(xiǎn)、基于證據(jù)的治療方案，而且這些方案具有良好的效果。記錄結(jié)果。目前，我們應(yīng)該依賴那些行之有效的治療方法，例如應(yīng)用行為分析。

免責(zé)說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識(shí)，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問(wèn)，請(qǐng)隨時(shí)聯(lián)系我。

版權(quán)說(shuō)明：本文來(lái)自杭吉干細(xì)胞科技內(nèi)容團(tuán)隊(duì)，歡迎個(gè)人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機(jī)構(gòu)未經(jīng)授權(quán)以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺(tái)，轉(zhuǎn)載授權(quán)請(qǐng)?jiān)诰W(wǎng)站后臺(tái)下方留言獲取。