干細胞治療共濟失調(diào)的科學(xué)依據(jù)

介紹

共濟失調(diào)是一種醫(yī)學(xué)病癥，其特征是由于小腦（大腦中調(diào)節(jié)運動功能和協(xié)調(diào)的部分）、脊髓或周圍神經(jīng)元受損而導(dǎo)致的各種協(xié)調(diào)障礙。根據(jù)其原因，它可以在任何年齡發(fā)展。該病癥可能伴隨影響神經(jīng)系統(tǒng)的疾病，例如中風(fēng)、免疫系統(tǒng)疾病（包括多發(fā)性硬化癥和乳糜瀉）、腫瘤、感染、酒精性變性等。還有幾種由基因突變引起的遺傳形式。

識別潛在病癥是共濟失調(diào)管理的重點和主要挑戰(zhàn)。診斷的依據(jù)包括醫(yī)學(xué)和神經(jīng)病史、大腦 CT 或 MRI 以揭示小腦的變化，以及可以揭示維生素或輔酶缺乏癥的血液檢查。

由于大量的潛在原因，共濟失調(diào)的治療具有挑戰(zhàn)性。目前的臨床研究探索新的藥物和新的方法，包括干細胞治療。

共濟失調(diào)的癥狀和常見體征

共濟失調(diào)患者可能會遇到日常活動和獨立生活技能方面的問題。他們通常首先注意到協(xié)調(diào)問題，這可能表現(xiàn)為步態(tài)障礙和經(jīng)常絆倒。這些最初的行走問題可能會在以后伴隨以下體征和癥狀：

• 說話猶豫；
• 手寫和打字問題；
• 咀嚼和吞咽困難；
• 視力和認知功能障礙；
• 疲勞;
• 注意力不集中；
• 心臟問題;
• 急性頭痛、惡心和嘔吐（這是中風(fēng)等危及生命的癥狀）。

在大多數(shù)情況下，共濟失調(diào)的癥狀會隨著時間的推移而惡化，從而顯著惡化患者的生活質(zhì)量和正常功能。

共濟失調(diào)的類型

共濟失調(diào)可能是遺傳性的、獲得性的或特發(fā)性的（如果原因不明）。

遺傳性共濟失調(diào)

遺傳性共濟失調(diào)包括數(shù)十種罕見的異質(zhì)性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其中最常見的類型是脊髓小腦性共濟失調(diào)、弗里德賴希共濟失調(diào)和共濟失調(diào)毛細血管擴張癥。它們是由一個或多個基因的故障引起的，并代代相傳。

后天性共濟失調(diào)

獲得性共濟失調(diào)是由于疾病、受傷或接觸酒精或某些藥物導(dǎo)致的大腦或脊髓損傷引起的。

特發(fā)性共濟失調(diào)

特發(fā)性共濟失調(diào)包括所有原因不明的共濟失調(diào)。也稱為小腦性共濟失調(diào)。

共濟失調(diào)治療的現(xiàn)代方法

當(dāng)潛在疾病的治療可用時，共濟失調(diào)的癥狀可能會完全或部分治愈和/或疾病的進展可能會停止。例如，在可切除腫瘤和維生素和輔酶缺乏癥的情況下，患者在治療根本原因后6個月至一年內(nèi)康復(fù)。

醫(yī)學(xué)科學(xué)家仍在尋找最有效的治療方法來預(yù)防或抑制大多數(shù)類型共濟失調(diào)的進展。

幾項正在進行的臨床研究表明，脊髓小腦性共濟失調(diào) (SCA) 患者接受鋰鹽或伐尼克蘭治療后，共濟失調(diào)癥狀得到了部分改善。在不同病因的小腦性共濟失調(diào)患者中使用利魯唑時也可以看到改善。

對癥治療用于緩解肌肉痙攣、震顫、膀胱問題、異常眼球運動和抑郁癥，以及弗里德賴希共濟失調(diào)中出現(xiàn)的心臟問題。其他功能障礙，如疲勞和神經(jīng)病變，也可以通過相關(guān)藥物進行治療。

物理治療和體育鍛煉在提高生活質(zhì)量方面發(fā)揮著重要作用，因為它們可能有助于保持活動能力和增加肌肉力量。言語和語言治療師可以幫助改善說話和溝通問題、吞咽困難、咳嗽和窒息。職業(yè)治療師也可以提供幫助，例如，家庭適應(yīng)、日常活動的教學(xué)策略或輪椅評估。

除此之外，目前認為用細胞產(chǎn)品治療共濟失調(diào)是一種有前途的方法。

干細胞治療共濟失調(diào)的科學(xué)證據(jù)

最近的研究表明，干細胞治療共濟失調(diào)很容易耐受，并且可以為患者提供顯著的改善。

據(jù)推測，退化的神經(jīng)元會吸引注入的多能間充質(zhì)干細胞 (MSC) 并與之相連。然后， MSCs直接向正在被破壞的細胞提供神經(jīng)元生長因子，以挽救它們免于退化。研究還表明，這些類型的細胞可誘導(dǎo)突觸連接并減少神經(jīng)元細胞凋亡。例如，在患有脊髓小腦性共濟失調(diào)的小鼠中單次注射MSCs對脊髓中軸突和髓鞘的進行性退化產(chǎn)生積極影響。

干細胞治療共濟失調(diào)的預(yù)期效果

由于間充質(zhì)干細胞的神經(jīng)保護、神經(jīng)營養(yǎng)、抗炎作用以及該細胞產(chǎn)物刺激新血管形成的能力，共濟失調(diào)患者的臨床效果包括：

• 改善協(xié)調(diào)和平衡；
• 增加四肢和肌肉的力量；
• 改善精細運動技能和言語；
• 減少疲勞；
• 整體生活質(zhì)量提高。

干細胞治療共濟失調(diào)的程序

干細胞治療共濟失調(diào)的療法包括鞘內(nèi)和/或靜脈內(nèi)給藥（注射到椎管內(nèi)和/或通過靜脈滴注）自體（患者自己的）骨髓細胞與胎盤細胞和臍帶細胞的結(jié)合。從患者身上收集細胞的過程是在局部麻醉之前進行的。

從患者骨髓中采集的細胞在給藥前會經(jīng)過幾個步驟：處理、使用離心機分離、必要時進行培養(yǎng)，并進行生物活化以獲得特定的細胞產(chǎn)品以獲得最佳效果。基于供體細胞的產(chǎn)品已經(jīng)準(zhǔn)備就緒，可以立即推出。

然后將細胞鞘內(nèi)輸送到體內(nèi)。門診完整治療過程約10天，15-40天可見效。建議在6個月后重復(fù)該課程以保持結(jié)果并獲得更好的改善。

干細胞療法的適應(yīng)癥和禁忌癥

干細胞療法可能對那些患有伴有共濟失調(diào)癥狀的疾病或醫(yī)療狀況的患者有益。這些都是：

• 多發(fā)性硬化癥;
• 中風(fēng)后；
• 帕金森病；
• 頭部受傷;
• 結(jié)節(jié)病;
• 腹腔疾病;
• 毒性反應(yīng)，

然而，有一些限制可能會阻礙干細胞治療的積極作用或被視為直接禁忌癥，例如任何危及生命或絕癥的健康狀況（包括癌癥或腫瘤）以及過去對細胞產(chǎn)品的負面體驗。干細胞療法的其他禁忌癥是：

• 急性期傳染病；
• 最近3個月中風(fēng)或短暫性腦缺血發(fā)作；
• 血液測試中某些指標(biāo)的偏差；
• 懷孕和哺乳；
• 精神障礙和成癮；
• 麻醉禁忌癥和/或高出血風(fēng)險和/或擬議活檢區(qū)域的病理過程（不排除使用供體細胞產(chǎn)品的可能性）和其他一些。

干細胞療法的安全性和可能的??副作用

干細胞治療的安全性已在不同病癥患者的幾項臨床研究中得到證實。大多數(shù)患者都能很好地耐受該過程。手術(shù)過程中的短期和短暫發(fā)熱雖然很少見，但不能排除。

治療包括什么

由于每個共濟失調(diào)病例背后的復(fù)雜因素，可能需要額外的治療。在制定個體化治療方案時，會考慮患者的神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)、主要診斷、年齡、家族史等方面。

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