在當(dāng)今醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，干細(xì)胞治療正逐漸成為一種充滿希望的新興療法，尤其在神經(jīng)發(fā)育障礙的治療中展現(xiàn)出巨大的潛力。自閉癥譜系障礙（ASD）作為一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育性疾病，其核心癥狀包括社交障礙、溝通困難和重復(fù)刻板行為，給患者及其家庭帶來(lái)了長(zhǎng)期的挑戰(zhàn)。

傳統(tǒng)治療方法雖然在一定程度上能夠緩解癥狀，但往往難以從根本上改善患者的社交和溝通能力。然而，隨著干細(xì)胞技術(shù)的不斷發(fā)展，越來(lái)越多的研究和臨床實(shí)踐表明，干細(xì)胞治療可能為自閉癥患者帶來(lái)顯著的改善，尤其是在社交互動(dòng)和溝通能力方面。

本文將探討干細(xì)胞治療自閉癥的機(jī)制、臨床案例以及其對(duì)患者社交和溝通能力的積極影響，揭示這一前沿療法如何為自閉癥患者及其家庭帶來(lái)新的希望。

干細(xì)胞通過(guò)哪些機(jī)制治療自閉癥？

• 神經(jīng)細(xì)胞替代：干細(xì)胞治療的核心在于利用干細(xì)胞的多能性，將其誘導(dǎo)分化為神經(jīng)細(xì)胞或神經(jīng)前體細(xì)胞，并移植到患者大腦中。這些新產(chǎn)生的神經(jīng)細(xì)胞有可能替代受損或功能異常的神經(jīng)細(xì)胞，從而恢復(fù)部分神經(jīng)功能。
• 促進(jìn)組織損傷修復(fù)：干細(xì)胞可以通過(guò)促進(jìn)組織損傷修復(fù)、合成并分泌抗炎細(xì)胞因子和抑制凋亡細(xì)胞因子，在自閉癥治療過(guò)程中發(fā)揮積極作用。特別是干細(xì)胞的旁分泌機(jī)制對(duì)自閉癥的調(diào)節(jié)作用最受關(guān)注。
• 改善腦內(nèi)微循環(huán)：自閉癥患兒的腦部組織灌流不足，導(dǎo)致組織缺氧。干細(xì)胞，特別是臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，具有改善腦內(nèi)微循環(huán)的功能，能夠促進(jìn)血管生成，改善缺血缺氧狀態(tài)。

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干細(xì)胞治療自閉癥，為患者溝通和社交能力改善帶來(lái)新希望

臨床案例一、胎兒干細(xì)胞治療后，患者在言語(yǔ)、社交能力、感官和整體健康領(lǐng)域的得分存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著差異

2014年1月1日，美國(guó)Chateau Elan國(guó)際兒童發(fā)展資源中心在國(guó)際期刊《Cell Transplantation》上發(fā)布了一篇《胎兒干細(xì)胞移植對(duì)自閉癥譜系障礙的療效：一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽試點(diǎn)研究》的研究結(jié)果。

共納入45名確診為自閉癥的兒童，受試者在移植前、移植后 6 個(gè)月和 12 個(gè)月接受監(jiān)測(cè)，移植包括兩劑靜脈和皮下注射的 FSC。進(jìn)行了自閉癥治療評(píng)估清單 (ATEC) 測(cè)試和異常行為清單 (ABC) 評(píng)分。進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)室檢查和不良反應(yīng)的臨床評(píng)估，以評(píng)估治療安全性。

結(jié)果：在接受胎兒干細(xì)胞治療的 ASD 兒童中未觀察到任何重大不良事件，包括無(wú)傳播感染或免疫并發(fā)癥。與治療前值相比，ATEC/ABC 在言語(yǔ)、社交能力、感官和整體健康領(lǐng)域的得分存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著差異，總分也有所降低。

結(jié)論：這項(xiàng)先導(dǎo)研究初步證明了 FSC 在自閉癥中的安全性和有效性。

臨床案例二、骨髓鞘內(nèi)干細(xì)胞移植治療自閉癥兒童，四位兒童溝通和社交能力均顯著改善

2021年10月6日，奧地利再生醫(yī)學(xué)學(xué)會(huì)在國(guó)際期刊《Child and Adolescent Psychiatry》上發(fā)布了一篇《病例報(bào)告：自體骨髓鞘內(nèi)干細(xì)胞移植治療自閉癥兒童 – 四例報(bào)告及文獻(xiàn)綜述》的研究結(jié)果，在此報(bào)告了四名被診斷患有 ASD 的兒童的數(shù)據(jù)，他們接受了自體、骨髓 (BM) 衍生、鞘內(nèi)和同時(shí)靜脈內(nèi)應(yīng)用的即時(shí)護(hù)理干細(xì)胞移植 (SCT) 治療。

臨床研究結(jié)果顯示：

患者一：父母在 3 個(gè)月的隨訪評(píng)估中觀察到了 SCT 的益處。一年后，孩子主要在言語(yǔ)方面有所改善（例如，孩子開(kāi)始用幾個(gè)詞組成簡(jiǎn)單的句子，提出有意義的問(wèn)題，并最終進(jìn)行對(duì)話）、社交行為（例如，他表現(xiàn)出更好的眼神交流，更聽(tīng)話，不再發(fā)脾氣），以及食物攝入和多動(dòng)癥方面的行為。

患者二：孩子沒(méi)有出現(xiàn)輕微或嚴(yán)重的副作用。自體 SCT 后 9 個(gè)月，父母觀察到孩子在多動(dòng)、僵硬行為方面發(fā)生了顯著的行為變化，但原有的消化問(wèn)題、對(duì)噪音的敏感性和焦慮也有所改善。

患者三：男孩沒(méi)有表現(xiàn)出任何輕微或嚴(yán)重的副作用。盡管年齡較大，但父母注意到了語(yǔ)言能力（例如，他開(kāi)始說(shuō)兩個(gè)單詞的句子）和感官能力的改善，例如感知和對(duì)環(huán)境做出反應(yīng)。

患者四：SCT 治療期間沒(méi)有出現(xiàn)任何重大或輕微并發(fā)癥。SCT 治療 3 個(gè)月后，女孩的主動(dòng)性和學(xué)習(xí)行為有所改善，甚至能夠記住所學(xué)內(nèi)容，社交和語(yǔ)言能力也有所改善。此外，她不再有哮喘，以前感冒的次數(shù)也顯著減少。

結(jié)論：先前的研究結(jié)果表明，自體骨髓來(lái)源、鞘內(nèi)和同時(shí)靜脈應(yīng)用的即時(shí) SCT 是一種安全的治療選擇，不會(huì)出現(xiàn)任何不良事件。此外，我們的研究結(jié)果還顯示所有四個(gè) ATEC 子集（包括言語(yǔ)/交流、社交行為、感覺(jué)/認(rèn)知意識(shí)和健康/身體行為）均有所改善。

臨床案例三、美國(guó)Fox17新聞臺(tái)報(bào)道，兩個(gè)家庭的自閉癥孩子取得了前所未有的進(jìn)步，例如第一次開(kāi)口說(shuō)話

2024年7月23日，美國(guó)Fox17新聞臺(tái)報(bào)道，一種治療自閉癥的全新細(xì)胞療法正在產(chǎn)生奇跡般的效果。在美國(guó)的兩個(gè)家庭的自閉癥孩子取得了前所未有的進(jìn)步，例如第一次開(kāi)口說(shuō)話。

第一位患者是一名8歲的男孩，名叫蔡斯·克魯斯，在接受干細(xì)胞治療前表現(xiàn)出嚴(yán)重的自閉癥癥狀，甚至曾咬傷母親安吉拉，留下了永久的疤痕。安吉拉說(shuō)：“這就是我身上有紋身來(lái)掩蓋傷疤的原因。”

然而，接受了1億個(gè)干細(xì)胞移植后，蔡斯的行為發(fā)生了顯著變化。他開(kāi)始與家人建立情感聯(lián)系，比如：張開(kāi)雙臂緊緊擁抱爺爺；安靜地坐在爺爺懷里看電影；他開(kāi)始說(shuō)話，并第一次叫出“媽媽”和“爸爸”。即使不了解背景，我們也能從蔡斯的表情中看出他的變化。“如果你曾見(jiàn)過(guò)他，你不會(huì)相信這是同一個(gè)孩子。”安吉拉說(shuō)，“這讓我感動(dòng)得熱淚盈眶”

Ethan Kellum博士解釋了干細(xì)胞療法的神奇之處：“干細(xì)胞能夠顯著改善自閉癥患者的生活質(zhì)量，它們不僅有助于提升患者的語(yǔ)言和社交技能，還能減輕那些令人困擾的行為表現(xiàn)。這是因?yàn)楦杉?xì)胞通過(guò)調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)來(lái)發(fā)揮作用，具體來(lái)說(shuō)，它們可以減少體內(nèi)的炎癥反應(yīng)，并促進(jìn)神經(jīng)元之間的正確連接。當(dāng)身體各系統(tǒng)得以協(xié)調(diào)運(yùn)作時(shí)，患者的整體狀況就會(huì)得到明顯改善。”

總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞治療自閉癥可以改善患者的溝通和社交能力。我們滿懷憧憬，在不久的將來(lái)，干細(xì)胞治療能褪去 “實(shí)驗(yàn)性” 的外衣，成長(zhǎng)為自閉癥治療的中流砥柱，讓每一位自閉癥患者都能徹底掙脫孤獨(dú)的枷鎖，流暢地與世界對(duì)話，自如地融入社會(huì)大家庭，綻放屬于自己的生命華彩，續(xù)寫(xiě)人類醫(yī)學(xué)史上的溫暖傳奇。彼時(shí)，今日所付出的一切艱辛探索，都將化作自閉癥患者重獲新生的堅(jiān)實(shí)階梯，通向光明未來(lái)。

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