昨日，韓國一家從事再生生物醫(yī)療細胞療法研發(fā)的公司（S.BIOMEDIC）表明使用TED-A9治療12例帕金森病患者的試驗性細胞療法在1/2a期臨床試驗中12個月顯示出積極數(shù)據(jù)。

• TED-A9是在嚴(yán)格的GMP條件下從人類胚胎干細胞 (hESC) 中提取的高純度腹側(cè)中腦多巴胺能祖細胞
• 1/2a期的所有12名參與者均接受了TED-A9治療，最后一位參與者于2024年2月接受治療
• 第一組中的6名參與者在12個月后表現(xiàn)出細胞存活和植入方面的臨床改善
• TED-A移植通過FP-CIT PET顯示多巴胺轉(zhuǎn)運蛋白增強，這與觀察到的行為恢復(fù)相關(guān)。

最新臨床報告！TED-A9（多巴胺能祖細胞）療法治療帕金森病，隨訪12個月后顯示出積極數(shù)據(jù)

2024年11月26日，韓國首爾–(BUSINESS WIRE)– S.BIOMEDICS公司公布了其TED-A9干細胞療法治療帕金森病的1/2a期臨床試驗的移植后一年數(shù)據(jù)，結(jié)果令人鼓舞。數(shù)據(jù)顯示，在為期一年的隨訪中，TED-A9對試驗低劑量組和高劑量組的6名參與者的療效概況。

利用評估帕金森病運動癥狀嚴(yán)重程度的關(guān)鍵參數(shù)Hoehn和Yahr量表，3名低劑量患者平均改善了19.4%（從3.7級到3.0級），而3名高劑量患者的改善更為顯著，達到44.4%（從3.7級到2.0級），表明疾病狀態(tài)從嚴(yán)重明顯轉(zhuǎn)變?yōu)檩^輕。

通過MDS-統(tǒng)一帕金森病評分量表第三部分（關(guān)閉） (MDS-UPDRS 第三部分（關(guān)閉）) 觀察到了另一個積極趨勢，該趨勢表明參與者的行為顯著恢復(fù)，證實了治療的有效性。低劑量患者改善了22.7%（減少了12.7分），而高劑量患者改善了25.3%（減少了13分）。

值得注意的是，步態(tài)凍結(jié)（一種導(dǎo)致暫時停止運動的副作用）在2名低劑量患者中的1名（改善50%）和所有3名高劑量患者（改善100%）中完全消失，表明已恢復(fù)正常。此外，患者的藥效減退也有所改善。

使用FP-CIT PET評估行為恢復(fù)機制，這是一種評估多巴胺能移植和突觸形成的神經(jīng)成像技術(shù)。它檢測移植細胞形成的突觸中多巴胺轉(zhuǎn)運體 (DAT) 的增加。TED-A9顯示FP-CIT PET總體增加，高劑量組的增加幅度高于低劑量組，進一步證實了潛在機制。

TED-A9在非運動評估中也表現(xiàn)出了積極的結(jié)果，包括非運動癥狀量表 (NMS)、帕金森病問卷-39 (PDQ-39)、MDS-UPDRS第II部分以及施瓦布和英格蘭日常生活活動量表 (SEADL)。

在安全性方面，沒有觀察到與移植細胞相關(guān)的問題。12名參與者中有一名在與移植部位無關(guān)的區(qū)域出現(xiàn)輕微出血，但沒有觀察到特定的神經(jīng)系統(tǒng)異常或其他副作用。

延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授兼S.BIOMEDICS首席技術(shù)官Dong-Wook Kim表示：“我們對我們的數(shù)據(jù)集感到興奮，它顯示了整個研究期間的積極趨勢。結(jié)果表明，我們開發(fā)了一種干細胞治療帕金森病的療法，不僅可以促進行為恢復(fù)，還可以通過神經(jīng)成像確認(rèn)其機制。”“我們將繼續(xù)通過正在進行的研究揭示新數(shù)據(jù)。”

關(guān)于TED-A9和1/2a期臨床試驗

TED-A9是一種研究性細胞療法，旨在替代帕金森病患者失去的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能細胞。這些腹側(cè)中腦特異性多巴胺能細胞源自hESC（人類胚胎干細胞），僅利用小分子。

• 帕金森今日新聞：研究表明，低劑量TED-A9細胞療法可緩解帕金森病的運動癥狀

TED-A9代表了該領(lǐng)域的重大進步，可提供源自hESC的高度純化多巴胺細胞。通過外科手術(shù)，這些hESC衍生的多巴胺能祖細胞（前體）被移植到殼核的三個部分；前部、中部和后部，每個殼核有三個通道。雙側(cè)殼核在一次外科手術(shù)中接受了細胞移植，在每個通道的三個點注射細胞。移植后，期望移植的多巴胺能祖細胞將成熟為多巴胺能神經(jīng)元，從而增強帕金森病患者的神經(jīng)聯(lián)系，恢復(fù)患者的運動功能。

1/2a期臨床試驗針對12名被診斷患有帕金森病超過5年并表現(xiàn)出運動并發(fā)癥（如療效減退、步態(tài)凍結(jié)或運動障礙）的參與者進行。參與者的年齡在50至75歲之間。低劑量組（315萬個細胞）的6名參與者和高劑量組（630萬個細胞）的另外6名參與者接受了TED-A9治療。

最初招募了三名低劑量患者，以評估移植后長達3個月的初始安全性，包括劑量限制性毒性 (DLT) 評估。在此時間范圍內(nèi)沒有安全問題。因此，又招募了另外3名高劑量患者，以便在移植后另外3個月內(nèi)進行評估。由于在此延長期間沒有出現(xiàn)安全問題，因此臨床試驗繼續(xù)進行，低劑量組和高劑量組各增加了三名患者，共計12名患者。最后一位參與者于2024年2月接受了TED-A9治療。

1/2a期試驗的主要目的是評估移植后2年內(nèi)TED-A9移植的安全性和探索性療效。安全性將再監(jiān)測3年，總計5年。

關(guān)于S.Biomedics

S.Biomedics有限公司成立于2005年，是干細胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，專注于數(shù)據(jù)驅(qū)動的再生醫(yī)學(xué)。基于兩大核心平臺技術(shù)，S.BIOMEDICS目前開發(fā)了七種細胞治療項目，針對無法治愈的疾病。其領(lǐng)先的項目正處于臨床階段，加速細胞醫(yī)學(xué)的發(fā)展，如下所示：

• TED-A9：源自人類胚胎干細胞的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能祖細胞，用于治療帕金森病（1/2a期）
• TED-N：源自hESC的PSA-NCAM陽性神經(jīng)祖細胞，用于治療脊髓損傷（1/2a期）
• FECS-AD：用于治療嚴(yán)重肢體缺血的3DMSC球體（已完成1/2a階段）

有關(guān)帕金森病1/2a期臨床試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（NCT05887466）。

參考資料：

https: //www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/

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