KYV-101是一種自體、全人抗CD19 CAR-T細胞療法，旨在治療B細胞驅(qū)動的自身免疫性疾病患者。

美國食品藥物管理局（FDA）已批準Kyverna Therapeutics公司的KYV-101嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法的新藥臨床試驗（IND）申請，用于治療僵人綜合征（SPS）患者的II期試驗。

美國FDA批準Kyverna的KYV-101細胞療法進行II期 SPS試驗

KYV-101是一種自體、全人抗CD19 CAR T細胞候選產(chǎn)品，旨在用于治療B細胞驅(qū)動的自身免疫性疾病患者。

此項批準將允許啟動KYSA-8第二階段試驗，用于治療SPS，一種罕見且使人衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病。

SPS的特征是進行性肌肉僵硬和痙攣，嚴重影響活動能力和生活質(zhì)量。

目前，SPS尚無治愈方法，可用的治療方法僅針對癥狀管理。

Kyverna罕見疾病業(yè)務(wù)部負責人Sham Dholakia表示：“IND的批準讓我們對致力于為SPS患者的治療帶來潛在的范式轉(zhuǎn)變充滿信心，并重申了KYV-101的目標劑量為1億個細胞。”

KYV-101中的CAR最初由美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 設(shè)計，已在腫瘤學領(lǐng)域進行了涉及20名患者的I期試驗。

目前，Kyverna的KYV-101正在美國和德國進行贊助的開放標簽I/II期和II期試驗的評估。

這些試驗涵蓋風濕病學和神經(jīng)病學，這是自身免疫性疾病研究的兩個主要領(lǐng)域。

到目前為止，KYV-101中的CAR已在美國和歐洲的15多個地點用于治療50名患有腫瘤和自身免疫疾病的患者。

該公司還報告稱，KYV-101是多個地區(qū)研究者發(fā)起的各種適應(yīng)癥試驗的一部分。

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