干細胞治療腦癱的方法：如何對腦癱提供幫助？

關于腦癱

腦癱是各種原因對發育中的大腦造成損害影響的總稱。它與一系列癥狀有關，包括肌肉無力和運動問題。對大腦的損害通常發生在其發育的早期，無論是在懷孕期間還是在出生后不久的嬰兒身上。癥狀可能包括行走、平衡和運動控制、進食、吞咽、說話或眼球運動協調困難。一些受腦癱影響的人也有一定程度的智力障礙。沒有兩個腦癱患者受到的影響完全相同。

腦癱的種類

每個孩子都是獨一無二的，腦癱根據大腦的哪個區域受損而采取不同的形式。醫生通常會在使用 MRI 腦部掃描檢查腦損傷并考慮患者最主要的運動問題后做出診斷。他們還通過坐、爬、走等發育里程碑來監測孩子。

腦癱有四種主要類型：痙攣型、運動障礙型、共濟失調型或混合型（當患者有不止一種運動障礙時）。?

痙攣性腦癱：是最常見的形式，約占所有病例的80%。這種類型通常涉及肌肉緊繃，這會導致運動困難并會影響言語和膀胱控制。它可以影響身體的一部分或全部。許多痙攣性腦癱患者也有一些不自主的運動，因此被稱為混合型。?

運動障礙性腦癱：占病例的10-15%，通常是最嚴重的腦癱形式之一。它會導致不自主運動、肌肉張力變化，還會影響姿勢和/或運動。?

共濟失調性腦癱：約占腦癱的5%，影響運動的精細協調，例如平衡、姿勢、步態、眼球運動的控制和深度知覺。

腦癱的病因

腦癱可能在懷孕期間出現，但也可能由出生時的并發癥或出生后受傷或生病引起。通常很難準確查明是什么導致了大腦損傷，因為許多不同的因素可以共同作用產生每個人獨特的一系列癥狀，包括：

• 大腦細胞內基因的變化會影響大腦的發育
• 大腦有時會發育成不尋常的形狀或結構
• 懷孕期間感染或身體受傷會導致大腦受損
• 早產并發癥
• 出生時患重病（稱為新生兒腦病），有時會導致大腦缺氧

腦癱現在怎么治療？

今天的治療重點是使腦癱的癥狀更容易控制。沒有完全治愈方法，但醫療保健專業人員團隊與患者一起努力解決腦癱的不同方面。這可能包括物理療法和職業療法以改善運動和機動性，以及言語療法以提高溝通技巧。肌肉松弛劑可用于解決肌肉僵硬，其他藥物可用于幫助解決嬰兒喂養問題。許多專業組織為家庭提供支持并提供有關可用療法的信息。許多衛生專業人員普遍鼓勵并相信早期識別和干預對控制腦癱有顯著幫助。

腦癱干細胞療法的研究仍處于非常早期的發展階段，目前尚無行之有效的治療方法。正在探索使用干細胞的各種新策略，但它們中的任何一種都不太可能提供完全治愈。

如今，研究人員正在使用幾種不同類型的干細胞來研究動物的腦損傷，并探索開發新療法的可能性。在其中一些研究中，研究人員似乎能夠減少對大腦的損害，動物的癥狀也有所改善。然而，這些對動物的影響尚未完全了解，實驗室中動物身上發生的情況可能與人類患者身上發生的情況并不完全匹配。需要更多的研究來確定基于干細胞的治療是否是治療腦癱的安全有效方法。

干細胞療法如何對腦癱提供幫助？

替換大腦中丟失的細胞

大腦和脊髓含有稱為神經前體細胞的細胞，這些細胞可以發育成大腦的特化細胞。一種想法是，這些神經前體細胞可以移植到腦癱患者體內，或用于在實驗室中制造新的神經細胞，以替代患者大腦中丟失的細胞。但是，如果事實證明這是可能的，那將是一個極其長期的目標。任何移植到大腦中的新細胞都需要與大腦周圍攜帶信號的數百萬個相互連接的細胞組成的復雜網絡正確連接。這具有巨大的挑戰性并帶來嚴重的風險，因此研究人員相信其他方法會更快地提供結果。

注射干細胞以幫助保護或修復受損的神經細胞

盡管有臨床研究調查干細胞的益處，但必須強調的是，目前尚無臨床批準的用于腦癱的干細胞療法。clinicaltrials.gov上列出了一些知名機構在進行干細胞移植腦癱的臨床試驗，這些試驗正在研究將細胞注入大腦對腦癱患者的影響。（請注意，該公共網站僅列出臨床試驗。它不會檢查所列臨床試驗是否安全或科學合理。）這些研究正在調查干細胞幫助保護和修復大腦損傷的潛力。

這項研究主要關注兩種不同類型的干細胞：

來自大腦和脊髓的神經干細胞正在動物身上進行研究，作為支持大腦受損組織的工具。一項使用大鼠的研究，在受傷后將神經前體細胞注射到大腦中，發現注射的細胞釋放的化學物質有助于減輕神經元和稱為少突膠質細胞的特殊腦細胞的損傷程度，并幫助受損的神經細胞存活.?這些早期發現目前正在進一步調查中。

間充質干細胞?(MSCs) 正在小鼠身上進行測試，以研究它們在減少腦損傷方面的用途。這些細胞可以發育成構成骨骼、肌肉和循環組織的細胞。雖然間充質干細胞不能發育成腦細胞，但一些研究表明，在注射到小鼠的大腦或血液中后，這些細胞可以移動到大腦的受損部位并釋放物質，刺激人體自身的修復系統，支持神經的恢復。

開發針對已經存在于大腦中的干細胞的藥物

我們的大腦天然包含能夠制造神經元的干細胞和構成大腦的許多其他細胞。治療腦癱的另一種可能途徑是開發藥物，促使患者自身的干細胞變得更加活躍，產生新細胞并修復大腦中受損的區域。研究人員希望在實驗室中對腦干細胞和神經細胞的研究將有助于確定可用于此目的的藥物種類。

干細胞現在可以治療腦癱嗎？

針對腦癱的潛在干細胞療法的研究仍處于實驗室研究和一些非常初步的臨床試驗階段，因此目前尚無經過驗證的治療方法。目前的臨床試驗通常涉及將骨髓或臍帶血中的干細胞注射到大腦中。盡管對患者運動控制的任何變化進行了測量，但此類早期試驗的主要重點是確定此類治療是否安全。當前的試驗列在注冊表?clinicaltrials.gov中。（請注意，本公開網站僅列出臨床試驗，不檢查所列臨床試驗是否安全或科學合理。）

近年來，中國干細胞治療腦癱的臨床試驗

2016年，徐州醫學院研究生學院研究人員發表論文，旨在采用粗大運動功能評定量表評價臍帶間充質干細胞1個療程和2個療程治療對痙攣性腦癱患兒粗大運動功能的影響，從而評價腦癱患者接受多個療程干細胞移植治療的必要性。研究指出，臍帶間充質干細胞移植治療小兒腦癱是安全、有效、可行的，第2療程干細胞移植治療可進一步改善患兒運動功能，因此腦癱患兒有必要接受2個甚至更多療程的干細胞移植治療。該文發表在2016年第02期《武警后勤學院學報（醫學版）》雜志上。

2017年，通過衛計委備案的項目《臍帶間充質干細胞/神經干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經正式啟動，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質量，減輕家庭和社會負擔。

2021年，湖北醫藥學院附屬太和醫院牽頭負責的臨床研究項目成果在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發表；

40例符合條件的患者隨機分為hUC-MSC（人臍帶間充質干細胞）治療組和對照組。除康復治療，hUC-MSC組接受4次靜脈輸注hUC-MSCs，對照組則接受安慰劑。通過12個月的隨訪進行安全性評估（通過不良事件(AEs) ）和有效性評估（通過日常生活活動能力(ADL)量表、綜合健康功能評估(CFA)和粗大運動功能評估量表(GMFM)?）。

結果表明：共39例患者接受治療并完成預定的評估。hUC-MSC治療組與對照組不良事件(AEs)差異無統計學意義。此外，與對照組比較，hUC-MSC治療組ADL、CFA和GMFM量表評分顯著改善。說明hUC-MSC移植結合康復在改善腦癱患兒粗大運動和健康功能方面是安全有效的。

2023年2月，大連醫科大學第一附屬醫院劉晶教授在《StemCell Research &Therapy》期刊雜志上發表了一篇關于《腦癱神經干細胞鼻內給藥后的安全性和有效性結果：一項隨機1/2期對照試驗》的論文。

結論：我們的結果表明，神經干細胞移植經鼻內給藥具有良好的耐受性，并且可能對腦癱兒童有益。

腦癱患者可能需要聯合治療，利用干細胞、物理療法和其他方法的好處。在干細胞治療成為現實之前，必須通過進一步的研究來回答許多問題，例如：

• 哪種干細胞最適合使用？
• 如何才能大量獲得我們需要的細胞？
• 使用這些細胞的最佳方式是什么？它們將如何影響身體？
• 如果我們打算注射細胞，應該將它們直接注射到大腦的受損區域，還是注射到血液中？
• 什么時候需要進行治療才能獲得最佳效果，即是否存在一段時間后損傷會變成永久性的？
• 刺激大腦中已有的干細胞治療是更好的解決方案嗎？

任何治療的安全性也需要通過許多階段的研究來確定，以降低對患者的風險。因此，科學家們需要確切地知道干細胞在用作治療時的表現，這需要時間。

參考資料：

本資料單最初由Nia Powell創建 。 

2014 年由 Ali Fatemi、  Veronica Lynch、  Megan Munsie 和 Iona Novak審核。

2016 年由 Megan Munsie 和 Iona Novak 審核。

2018 年由Ryan Lewis編輯。

由 Megan Munsie 于2018年審核。?

利比·韋爾奇(Libby Welch) 拍攝的一位患有腦癱的母親和她的女兒的照片 ，Wellcome Images。Nina Callard的神經前體細胞分化圖像 ，Wellcome Images。插圖顯示了Nia Powell 使用 Servier Medical Art在大腦中發現的神經細胞示例 。 

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