美國間充質干細胞新藥定價了，總價155萬美元，是醫學突破還是富人特權？

2024年12月18日，美國間充質干細胞新藥Ryoncil?的出現，無疑在醫療領域掀起了軒然大波。然而，近期，其公司公布了Ryoncil?產品高達155萬美元的總治療費用，不禁讓人們陷入沉思：這究竟是一場革命性的醫學突破，還是僅僅為富人階層敞開的特權之門？

2025年2月26日（環球通訊社）——Mesoblast Limited（納斯達克股票代碼：MESO；澳大利亞證券交易所代碼：MSB），政府認定異體細胞治療領域的全球領先者，今日公布了截至2024年12月31日的財務業績及運營進展。同時公布了其革命性產品Ryoncil?（remestemcel-L）的定價及市場推廣策略。

美國第一款間充質干細胞藥物Ryoncil?產品定價如下：

• 單次輸注：19.4萬美元（批發采購成本）
• 完整療程：155萬美元（4周內輸液8次）

Mesoblast首席執行官Silviu Itescu博士表示：“我們FDA批準的藥物Ryoncil?將于未來數周內為急需挽救生命的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）兒童患者提供治療。該療法已在極高危患者中展現出長期生存優勢，我們對其為美國各地專業移植中心的患者及醫療團隊帶來的臨床獲益和價值深感欣慰。”

基于針對終身性超罕見疾病和高影響力短期療法的衛生經濟模型，使用Ryoncil?治療患者所產生的總體效益在320萬美元至410萬美元之間（包括長期生存效益、成本抵消和成本節約）。

此外Mesoblast首席執行官Silviu Itescu博士表示為幫助患者和醫療機構解決保險覆蓋、經濟援助及獲取治療方案等問題，確保每位患者都能獲得這種可能挽救生命的治療，Mesoblast公司建立了MyMesoblast?，這是一個綜合性患者服務中心，可在此訂購Ryoncil?。

Mesoblast公司已與美國排名前45的醫療中心合作，這些中心承擔了美國80%的小兒移植手術。Ryoncil?將由Cencora公司負責配送，利用其低溫物流能力和先進的低溫儲存設施，將冷凍保存的產品高效、安全地送達美國各治療中心。

美國間充質干細胞新藥定價了，總價155萬美元，是醫學突破還是富人特權？

2024年12月18日，Ryoncil?（remestemcel-L）成為美國FDA批準的首個用于任何適應癥的間充質基質細胞（MSC）療法。

這一消息振奮了整個干細胞行業！給這些年備受質疑的干細胞療法打了一針“強心劑，因為Ryoncil的獲批不僅標志著干細胞療法的一次重大突破，還意味著這一革命性治療方法首次進入了美國市場，成為美國首款FDA批準的間充質干細胞（MSC）療法。

FDA的新聞稿指出，RYONCIL是美國唯一獲批用于任何適應癥的間充質干細胞療法，也是唯一獲批用于治療2個月及以上兒童（包括青少年和青少年）類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的療法。RYONCIL將在美國移植中心和其他治療醫院上市。

醫療公平性的沖擊：富人特權之殤？

然而，高昂的價格卻成為了Ryoncil?廣泛應用的巨大阻礙。155萬美元的總費用，對于絕大多數普通家庭而言，無疑是一個天文數字。這意味著，只有少數經濟實力雄厚的家庭才有能力承擔這種治療，而那些迫切需要治療卻經濟拮據的患者，只能望藥興嘆。

這種情況引發了社會對于醫療公平性的深刻質疑。在追求醫學進步的道路上，難道只有富人才能享受到最先進的治療技術嗎？醫療資源的分配不均問題，在Ryoncil?的高價面前被無限放大。

從社會層面來看，這種高價藥物的出現，可能會進一步加劇社會的不平等。那些因經濟原因無法接受治療的患者及其家庭，不僅要承受疾病帶來的痛苦，還要面對社會資源分配不公的現實。這可能會引發社會矛盾，影響社會的和諧穩定。

同時，對于醫療行業而言，過高的藥物價格也可能會阻礙行業的健康發展。

• 一方面，它可能會抑制市場的需求，使得研發成果無法得到充分的應用和推廣；
• 另一方面，也可能會引發公眾對醫療行業的信任危機，認為醫療行業過于追逐利益，而忽視了患者的實際需求。

但我們也不能僅僅因為價格問題就否定Ryoncil?的醫學價值。研發一種新藥，尤其是像干細胞療法這樣的前沿技術，需要投入大量的人力、物力和財力。從基礎研究到臨床試驗，再到最終的上市，每一個環節都需要耗費巨額的資金和漫長的時間。藥企需要通過合理的定價來收回成本并獲取利潤，以維持后續的研發和生產。

因此，解決這一問題的關鍵，在于如何在保證藥企合理利益的前提下，提高藥物的可及性。

多方協作：尋求醫學進步與公平的平衡

面對Ryoncil?引發的這一困境，我們并非束手無策。政府在其中扮演著至關重要的角色。

• 一方面，政府可以通過制定相關政策，加大對干細胞療法等前沿醫學研究的資金支持力度，降低藥企的研發成本壓力。例如，設立專項科研基金，鼓勵高校、科研機構與藥企開展產學研合作，共同攻克技術難題。
• 另一方面，政府可以運用稅收杠桿，對致力于研發罕見病藥物的藥企給予稅收減免等優惠政策，從源頭上降低藥物價格。

同時，完善醫療保障體系刻不容緩。政府應積極推動醫保制度改革，將更多像Ryoncil?這樣具有重大治療價值的高價藥物納入醫保報銷范圍。通過提高醫保報銷比例、擴大報銷范圍，切實減輕患者的經濟負擔。

此外，社會慈善機構和公益組織也應發揮積極作用。它們可以通過開展公益募捐活動，匯聚社會愛心力量，為貧困患者提供經濟援助，幫助他們跨越資金障礙，獲得寶貴的治療機會。

藥企自身也應承擔起一定的社會責任。在保證合理利潤的前提下，可以通過優化生產流程、降低運營成本等方式，適當降低藥物價格。同時，藥企可以與醫療機構合作，開展患者援助項目，為符合條件的低收入患者提供免費或低價的藥物治療。

關于Ryoncil^?消費者需要了解哪些關鍵信息？

1. Ryoncil^?適應癥與適用人群

適應癥：Ryoncil專門用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），這是一種在同種異體造血干細胞移植（allo-HSCT）后可能發生的致命并發癥。全球每年約有3萬例患者接受此類移植，其中25%為兒童，SR-aGVHD死亡率高達85%。

適用人群：2個月及以上兒科患者，尤其對傳統類固醇治療無響應的重癥患者（C/D級或III/IV級疾病）。

2. Ryoncil^?的作用機制與科學原理

細胞來源與類型：Ryoncil屬于同種異體間充質基質細胞（MSC）療法，細胞提取自健康成人供體的骨髓，經體外擴增后冷凍保存，作為“現貨型”產品使用。

核心機制：通過抑制T細胞增殖、下調促炎細胞因子（如TNF-α、IFN-γ）分泌、招募抗炎細胞至受損組織，調節免疫反應并促進組織修復。

給藥方式：推薦劑量為每次靜脈輸注2×10?個細胞/kg體重，每周兩次，持續四周（共8次），必要時可延長治療周期。

3.Ryoncil^?的臨床療效數據

III期試驗結果：在54名SR-aGVHD兒童患者中（89%為C/D級），治療后28天的總體緩解率（ORR）達70%，其中30%完全緩解（16例）、41%部分緩解（22例）。治療100天的總生存率為75%，4年生存率為49%，顯著優于傳統療法。

長期獲益：模型預測每位患者的健康經濟學總價值（含生存獲益、醫療成本節省等）達320萬至410萬美元。

4. Ryoncil^?安全性及不良反應

常見副作用：包括感染（如肺炎、敗血癥）、發熱、出血、水腫、高血壓等，需在輸注前使用皮質類固醇和抗組胺藥預處理以預防過敏反應。

禁忌癥：對二甲基亞砜（DMSO）或牛/豬蛋白過敏者禁用。

長期風險：目前尚未觀察到致瘤性或嚴重免疫排斥，但需持續監測遠期安全性。

5. Ryoncil^?的價格與可及性

定價與上市時間：目前價格現已公布，但作為首個獲批的干細胞藥物，成本較高。藥物在美國專業移植中心上市。

醫保覆蓋：尚未明確是否納入醫保，需關注后續政策動態。

國內進展：艾米邁托賽注射液于2025年1月2日獲批上市。國家藥監局通過優先審評審批程序，附條件批準了鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的這款藥品 ，其商品名為睿鉑生。這是我國首款獲批上市的間充質干細胞（MSCs）治療藥品，主要用于治療14歲以上消化道受累為主、激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD） 。

6. Ryoncil^?的監管審批歷程與里程碑意義

審批波折：Ryoncil經歷了三次FDA數據駁回（2019-2023年），要求補充療效證據和生產質量控制數據，最終于2024年12月獲批，歷時近20年研發。

行業影響：這是全球首個獲批的間充質干細胞療法，標志著細胞療法從“實驗室探索”邁向“規模化臨床應用”，為自身免疫病、炎癥性疾病等領域的治療開辟新路徑。

7. Ryoncil^?的替代療法與未來潛力

現有替代方案：傳統激素療法對SR-aGVHD有效率低，且無法逆轉器官損傷。Ryoncil填補了無藥可用的空白。

擴展適應癥：正在探索用于慢性GVHD、克羅恩病、COVID-19相關急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）等，初步研究顯示可降低炎癥標志物并改善肺功能。

總結與消費者決策建議

消費者需重點關注以下問題：

• 療效與風險權衡：Ryoncil對重癥患兒的生存率提升顯著，但需評估感染等短期風險；
• 治療可及性：關注上市后的實際獲取途徑、費用分擔及后續醫保政策；
• 長期隨訪數據：盡管短期安全性良好，仍需持續追蹤遠期效果（如免疫耐受性、器官功能恢復）；
• 國內外替代選擇：若國內同類產品獲批，可能降低治療成本并擴大適用人群。

Ryoncil的獲批不僅是醫學技術的突破，更意味著再生醫學從概念驗證走向臨床實踐的關鍵跨越。患者家庭在決策時，應結合個體病情、經濟能力及醫療團隊建議綜合考量。

寫在最后：Ryoncil?的出現，既帶來了醫學突破的希望，也引發了關于醫療公平性的深刻思考。我們不能因為價格問題而否定其醫學價值，但也不能忽視醫療資源分配不均的現實。只有通過政府、社會和藥企的共同努力，才能找到一個平衡點，讓先進的醫療技術真正惠及每一位患者，實現醫學進步與社會公平的雙贏。

參考資料：參考資料來源于Mesoblast公司官網、FDA官網。

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