“政策放行了，藥品上市了，為何醫院里還是找不到？”2025年初，當中國首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲得國家藥監局批準上市的消息傳出后，不少患者帶著希望走進各地三甲醫院，卻帶著同樣的困惑離開。

今年1月2日，這款用于治療急性移植物抗宿主病的干細胞藥物通過優先審評程序獲批，被業界視為中國干細胞治療的里程碑事件。短短五個月后，其定價方案出爐：1.98萬元/次，完整療程約15.8萬元，僅為美國同類產品價格的1/70。

首款干細胞藥已上市，三甲醫院為何仍“不開”干細胞治療？醫生“不了解、暫不推薦”的真相

然而在這場看似簡單的“價格革命”背后，干細胞治療進入三甲醫院的道路依然充滿政策障礙、認知鴻溝與技術挑戰。當患者面對醫生“不了解、暫不推薦”的回應時，背后是一整個產業生態的深層博弈。

01 政策破冰與現實困境，首款藥物的象征意義

2025年1月2日，國家藥監局的一紙批文改寫了中國干細胞治療的歷史。鉑生卓越生物科技研發的艾米邁托賽注射液獲得附條件批準上市，這是中國首款獲批上市的干細胞治療產品。

該藥物主要適應癥聚焦于14歲以上激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者——這是造血干細胞移植后可能出現的致命并發癥。

這一突破來之不易。從2017年至今，我國已有120多款干細胞藥品進入臨床試驗階段，適應癥覆蓋血液系統、呼吸系統、心血管系統和自身免疫系統疾病。然而直到2025年初，才終于有一款產品成功闖關。

在政策層面，2024年是關鍵轉折點。國家藥監局評審中心在《中國食品藥品監管》上發文，釋放了將細胞和基因治療產品劃入先進治療藥品行列的信號。同時，廣州南沙、海南博鰲等地區獲準開展細胞治療先行先試。

然而政策破冰并未立即改變醫院端的謹慎態度。根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，目前全國僅有百余家三甲醫院完成備案成為“干細胞臨床研究備案機構”，且研究項目“不得收費”。這種限制導致干細胞治療難以在醫院體系內大規模開展。

02 政策審批限制，臨床準入的高門檻

干細胞治療目前面臨“雙軌制”監管困境。衛生健康管理部門負責監管干細胞臨床研究，藥監部門則負責監管干細胞新藥注冊。這種分割管理導致醫院在執行層面面臨諸多合規挑戰。

在現行政策框架下，三甲醫院開展干細胞治療只有兩種合法途徑：作為已上市藥品按適應癥使用，或作為臨床研究項目在備案后開展。前者目前僅限于艾米邁托賽注射液針對的急性移植物抗宿主??；后者則必須遵循“不得收費”的鐵律。

“除干細胞干預移植物抗宿主病外，其他適應癥均未上市成為藥品?！币晃粡氖录毎袠I近10年的業內人士指出，“醫院必須根據國家規章制度規范使用藥品，其他疾病目前無法在醫院合法使用干細胞治療”。

即使是政策較為開放的海南博鰲樂城先行區，其2024年一項“緩解骨髓移植后抗宿主病的間充質干細胞治療技術”定價高達8萬元/次，是艾米邁托賽注射液定價的4倍。這種價格差異凸顯了政策差異帶來的市場扭曲。

03 成本與支付難題，商業閉環尚未形成

干細胞治療的高成本是阻礙其普及的另一座大山。盡管睿鉑生的定價已遠低于國際水平，但15.8萬元的完整療程費用仍讓普通家庭望而卻步。

“干細胞制備成本在3000元以內，但市場售價達十多萬元，利潤驚人?！比A南地區一位干細胞從業人士透露。巨大的利潤空間催生了灰色市場，但也阻礙了正規醫療機構的參與。

更深層的問題在于支付體系的缺失。參考CAR-T細胞療法的經驗，復星凱特120萬元的療法至今未被納入醫保。睿鉑生雖然價格相對較低，但短期內進入醫保的可能性依然渺茫。

“企業和患者之間尚未形成較為良性的閉環。”廣東醫谷執行總裁謝嘉生指出，“高昂定價讓患者難以承擔，醫保無法覆蓋，企業又需確保持續資金支持”。

海南博鰲樂城探索的“三層次保險體系”——基本醫療保險+惠民保+特藥險——可能是破局之道。但要推廣到全國，仍需解決區域發展不平衡、保險精算數據缺失等難題。

04 技術認知鴻溝，醫生為何“不了解”

“干細胞是‘活’的。”國家干細胞重大研發專項專家組副組長王小寧道出了問題的核心。與傳統藥物不同，干細胞具有“活”的特性和異質性，進入人體后可能增殖，其生長衰退曲線因人而異。

這種特性導致醫生在面對患者時格外謹慎。王小寧將干細胞治療與患者機體環境比喻為“種子”與“土壤”的關系：“種子很好，但如果轉入的機體環境不適合其發揮效果，也可能難以產生療效?！?/p>

干細胞治療的有效率存在明顯個體差異。國際藥企多采用“無效不收費”或“費用減半”的方式來應對這種不確定性。但在中國醫療體系內，這種彈性收費模式面臨政策障礙。

“目前愿意自費去打針的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康復的人群?！币晃恍袠I人士透露，“可以把這通俗理解成高濃度的加強營養針，實際上有效時間不會很長”。這種認知差異進一步加大了醫患之間的信息不對稱。

05 灰色市場沖擊，三甲醫院的謹慎之源

在正規醫院體系外，一個龐大的干細胞灰色市場早已形成。2025年3月，山東濟南天橋人民醫院被曝光違規提供“NKT免疫細胞”治療，單針費用超過十萬元。這種亂象并非個例。

“在‘魏則西事件’發生之前，多數三甲醫院提供干細胞及免疫細胞治療服務，價格區間大致為2萬至3萬元人民幣?！币晃桓杉毎麖臉I人士透露，“魏則西事件后，只有少數私立醫院仍在持續”。

這些灰色服務往往通過五種渠道展開：醫美機構、健康管理中心、私營醫院、偽三甲醫院以及細胞機構。它們利用政策模糊地帶，以“技術創新”之名行高價治療之實。

“這些干細胞產品來源于哪里？以什么樣的原料制備？制備工藝和環境是否安全？產品活性程度如何？”業內人士坦言，灰色市場的安全性令人擔憂。正是這種亂象，使得正規三甲醫院在開展干細胞治療時更加謹慎，以避免陷入合規爭議。

06 未來之路，從單點突破到生態構建

盡管挑戰重重，干細胞治療的未來依然可期。隨著首款藥物上市，行業正迎來三大轉變：技術標準化、支付多元化和監管清晰化。

在技術層面，單細胞組學等新技術有望破解干細胞治療的“黑箱”。王小寧建議：“開展干細胞生物學表征的深入研究，找到干細胞標記物與治療有效性之間的對應關系。”這有助于建立療效預判體系，解決“因人而異”的難題。

在產業生態方面，區域協作成為新趨勢?！盎洯們傻氐鼐壗咏?，在基因和細胞治療產業的發展上有很大合作空間。”謝嘉生表示，“區域協同發展是未來方向”。

最根本的突破可能來自政策創新。海南博樂城將于2025年2月執行《生物醫學新技術促進規定》，鼓勵開展細胞治療臨床研究與轉化應用。這種“先行先試”模式可能為全國性政策調整積累經驗。

隨著更多干細胞藥物進入上市通道，治療費用有望進一步降低。“中國干細胞專利數眾多，臨床研究規模全球第二，未來3-5年或迎來更多低價競品，推動治療費用向萬元級邁進?！毙袠I分析師預測。

07 結語

干細胞治療的管理體系被專家稱為?“雙軌制困局”：衛健委審批的算醫療技術，藥監局批準的算藥品。這種分割導致三甲醫院即使想開展治療，也常在部門監管的夾縫中無所適從。

更棘手的問題在于細胞本身的性質。國家干細胞重大研發專項專家組副組長王小寧點出關鍵：“干細胞是‘活’的?！边@些活細胞進入人體后可能增殖，其生長曲線因人而異，使得標準化的療效評價體系難以建立。

面對種種不確定性，醫生們的“不了解、暫不推薦”背后，是對患者負責的審慎態度。而隨著海南博鰲樂城推出三層次保險體系，廣東南沙打造細胞治療產業集群，區域性醫療協作網絡正在形成。

總之，干細胞治療雖然仍處于探索期，但前景廣闊。我們既要保持對新技術的積極關注，也要尊重和理解醫學和監管層面的謹慎態度。只有當技術、證據、監管三者成熟統一時，干細胞治療才能真正安全、有效地造福廣大患者。

未來已來，我們只需再多一些耐心。

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