國內(nèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞療法創(chuàng)奇跡！首例年輕帕金森患者給藥當(dāng)天獨(dú)立行走

中國方案領(lǐng)跑神經(jīng)再生療法，改寫“年輕帕金森”患者命運(yùn)

2025年7月3日，中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域迎來里程碑時(shí)刻——一位年輕的早發(fā)型帕金森病患者在中外專家團(tuán)隊(duì)的注視下，成功接受了中盛溯源自主研發(fā)的iPSC衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）注射液治療。

令人驚嘆的是，患者術(shù)后當(dāng)天即能下床行走、正常交流，且無任何不適反應(yīng)。術(shù)后7天CT復(fù)查顯示大腦無異常，患者順利出院。

年輕患者的漫長困境：早發(fā)型帕金森病的特殊挑戰(zhàn)

帕金森病常被視為老年疾病，但醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)顯示，5%-10%的患者在50歲前就被確診，被歸類為早發(fā)型帕金森病（EOPD）。這些年輕患者面臨更漫長的病程挑戰(zhàn)。

早發(fā)型帕金森病（EOPD）是指發(fā)病年齡小于50歲的帕金森病，該病罕見，治療主要以藥物改善運(yùn)動和非運(yùn)動癥狀為主，無法根治。”中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科施炯副院長指出，“這對年輕EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的負(fù)擔(dān)。

遺傳因素在EOPD發(fā)病中扮演重要角色。中南大學(xué)湘雅醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科郭紀(jì)鋒主任解釋道：“不同基因突變會導(dǎo)致不同的臨床表型。目前主流治療方案存在明顯局限——藥物導(dǎo)致的開關(guān)期癥狀波動、異動癥等運(yùn)動并發(fā)癥出現(xiàn)更早，對患者的生活造成極大困擾。”

年輕患者群體平均病程長達(dá)30年以上，傳統(tǒng)藥物治療效果隨病程延長而急劇下降，形成“治療時(shí)間越長，效果越差”的惡性循環(huán)。他們迫切需要能夠改變疾病進(jìn)程而不僅是緩解癥狀的治療方案。

突破性療法：NCR201如何改寫帕金森治療規(guī)則

中盛溯源的NCR201注射液代表了帕金森病治療范式的轉(zhuǎn)變——從“緩解癥狀”到“修復(fù)病因”。

這項(xiàng)創(chuàng)新療法通過機(jī)器人輔助立體定向技術(shù)，將實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的“多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞”精準(zhǔn)移植入患者大腦紋狀體區(qū)域，直接補(bǔ)充缺失的多巴胺能神經(jīng)元。

“NCR201療法的創(chuàng)新性在于，通過移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP），直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從病理機(jī)制上改善運(yùn)動功能。”施炯副院長強(qiáng)調(diào)。

該療法的核心技術(shù)突破在于三大優(yōu)勢：

1、高純度細(xì)胞產(chǎn)品：通過多輪迭代創(chuàng)新與專利工藝優(yōu)化，iDAP細(xì)胞純度達(dá)國際領(lǐng)先水平

2、通用型設(shè)計(jì)：突破自體細(xì)胞療法的個(gè)體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體

3、規(guī)模化量產(chǎn)能力：單株iPSC可無限擴(kuò)增并分化為所需細(xì)胞，滿足大規(guī)模治療需求

尤為重要的是，NCR201采用的iPSC技術(shù)避開了傳統(tǒng)胚胎干細(xì)胞的倫理爭議。科學(xué)家通過向成熟體細(xì)胞（如皮膚或血液細(xì)胞）中引入特定因子，將其“重編程”回類似胚胎干細(xì)胞的狀態(tài)。

這種技術(shù)不僅無倫理爭議，還可利用患者自身細(xì)胞制備（自體移植），或建立高質(zhì)量細(xì)胞庫供大眾使用（同種異體移植）。

療效數(shù)據(jù)：從“關(guān)期”到“重生”的轉(zhuǎn)變

臨床數(shù)據(jù)顯示，接受NCR201治療的患者在半年后獲得了前所未有的改善：

• 每日“良好狀態(tài)”時(shí)間平均延長89.5%（“良好狀態(tài)”指不伴麻煩性運(yùn)動障礙的開期）
• 多名患者實(shí)現(xiàn)“關(guān)期消失”的突破性效果
• 關(guān)期MDS-UPDRS III評分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2級，實(shí)現(xiàn)疾病逆轉(zhuǎn)

這些數(shù)字背后是患者生活質(zhì)量的飛躍提升：

“翻身不疼了，走路穩(wěn)了，扣扣子也輕松了！”一位患者分享道。

“以前每晚睡眠不足4小時(shí)，常做噩夢、喊叫，易驚醒，難以再入睡。現(xiàn)在睡眠延長至6-8小時(shí)，噩夢、喊叫消失。”另一位患者描述睡眠改善。

甚至有患者表示：“說話流利，家人能聽懂意思，記憶力好轉(zhuǎn)，甚至能背誦唐詩。”

PET/CT影像學(xué)證據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了治療效果——移植區(qū)域新增顯著的多巴胺能功能成像信號，意味著移植細(xì)胞已成功定植并發(fā)揮功能。

中國智慧：全球神經(jīng)再生療法的領(lǐng)跑者

中盛溯源在此領(lǐng)域的突破并非偶然。公司創(chuàng)始人俞君英博士是人類iPSC技術(shù)國際首創(chuàng)人之一，也是干細(xì)胞領(lǐng)域國際頂尖科學(xué)家。她曾師從“人類胚胎干細(xì)胞之父”Dr. James Thomson。

2007年，她率先實(shí)現(xiàn)了將人類皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化成iPSC；2009年又率先實(shí)現(xiàn)了無病毒載體制備人類iPSC，為產(chǎn)業(yè)化打開了大門。

憑借卓越科研實(shí)力，中盛溯源已在神經(jīng)再生領(lǐng)域構(gòu)建了全球競爭力：

• 全球唯一全管線布局：建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技術(shù)體系；
• 臨床進(jìn)展行業(yè)領(lǐng)先：6條產(chǎn)品管線進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)階段；
• 國際化專利壁壘：覆蓋iPSC重編程、定向分化等核心技術(shù)；

除帕金森病治療外，公司針對膝骨關(guān)節(jié)炎的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品已處于注冊臨床Ⅱ期階段，面向血液腫瘤、間質(zhì)性肺病、移植物抗宿主病等適應(yīng)癥的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品處于注冊臨床Ⅰ/Ⅱ期階段。

2025年成為中盛溯源加速突破的關(guān)鍵年份：

• iDAP療法獲批臨床，展現(xiàn)巨大治療潛力；
• 全球首個(gè)iMSCplus獲批臨床，鞏固領(lǐng)域領(lǐng)先地位；
• 入選國家工信部首批重點(diǎn)培育中試平臺，獲國家級認(rèn)可；

近期完成的2.35億元B輪融資將進(jìn)一步加速這些管線的開發(fā)與商業(yè)化。

展望未來：帕金森病治愈的新紀(jì)元

隨著首例EOPD患者成功給藥，中盛溯源正在全面驗(yàn)證NCR201注射液治療帕金森病的潛力。這項(xiàng)突破性進(jìn)展為全球約500萬早發(fā)型帕金森病患者點(diǎn)燃了希望之光。

“細(xì)胞治療可以從根本性替代多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺發(fā)揮作用。”郭紀(jì)鋒主任強(qiáng)調(diào)，“開展NCR201注射液治療EOPD的臨床研究有望為患者提供一種可改變疾病進(jìn)程的治療方案。”

NCR201注射液已獲得國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，正在開展注冊臨床試驗(yàn)（CTR20252147）。隨著更多臨床數(shù)據(jù)的積累，這種療法有望成為帕金森病治療的新標(biāo)準(zhǔn)。

中國在再生醫(yī)學(xué)尖端領(lǐng)域的這一突破，不僅為飽受煎熬的帕金森病患者帶來希望，更向世界展示了中國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的自主研發(fā)實(shí)力。

隨著iPSC技術(shù)的不斷成熟與更多管線的推進(jìn)，中國制造的“細(xì)胞藥物”有望在未來惠及全球更廣泛的神經(jīng)退行性疾病患者，重塑人類對抗腦部疾病的格局。

參考資料：

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4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

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