干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)中前3名患者表現(xiàn)出安全性

Aspen的ANPD001旨在替代大腦中的多巴胺能神經(jīng)元。

在ANPD001的1/2a期臨床試驗(yàn)中，第一批完成給藥的帕金森病患者表現(xiàn)出了合理的安全性。ANPD001是阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司 (Aspen Neurosciences)的研究性干細(xì)胞療法，旨在替代因疾病而丟失的神經(jīng)細(xì)胞。

接受治療的三名成年人在全身麻醉下接受了兩次連續(xù)劑量遞增的直接腦部注射治療。一至三個(gè)月后，他們沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，手術(shù)期間也沒(méi)有人出現(xiàn)嚴(yán)重失血，即所謂的術(shù)中出血。

在費(fèi)城舉行的MDS帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙國(guó)際大會(huì)上，科學(xué)家在最近關(guān)于試驗(yàn)結(jié)果的口頭報(bào)告中報(bào)告了最常見的不良事件“由于采取俯臥位手術(shù)，3名受試者均出現(xiàn)輕度至中度的舌頭腫脹” 。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司首席醫(yī)療官、醫(yī)學(xué)博士愛(ài)德華·沃思三世 (Edward Wirth III) 在公司新聞稿中表示，“自今年早些時(shí)候啟動(dòng)研究以來(lái)”，已經(jīng)取得了“巨大進(jìn)展” 。

ANPD001涉及將皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)槟軌虍a(chǎn)生多巴胺的干細(xì)胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸喪失引起的，這種神經(jīng)元會(huì)產(chǎn)生有助于控制運(yùn)動(dòng)的化學(xué)信使多巴胺。多巴胺信號(hào)的缺乏會(huì)導(dǎo)致一系列疾病運(yùn)動(dòng)癥狀，如震顫、僵硬和動(dòng)作遲緩。

帕金森病的治療方案重點(diǎn)是增強(qiáng)或改變大腦中的多巴胺信號(hào)，需要持續(xù)服用藥物。

ANPD001是一種基于患者自身誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC) 的細(xì)胞替代療法，誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞是一種可以變成體內(nèi)幾乎任何細(xì)胞類型的干細(xì)胞。

這一過(guò)程包括收集患者的皮膚細(xì)胞，在受控的生物和化學(xué)環(huán)境下將其轉(zhuǎn)化為 iPSC。然后這些細(xì)胞被轉(zhuǎn)化為能夠產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元前體細(xì)胞。

神經(jīng)外科醫(yī)生在磁共振成像 (MRI) 的引導(dǎo)下，將神經(jīng)前體細(xì)胞直接注射到大腦中稱為殼核的特定區(qū)域。治療的目標(biāo)是讓這些細(xì)胞成熟并取代因帕金森病而失去的神經(jīng)元，成為能夠減緩或阻止病情進(jìn)展的長(zhǎng)期多巴胺產(chǎn)生者。

殼核是大腦背側(cè)紋狀體的一部分，與運(yùn)動(dòng)有關(guān)，并且特別容易受到帕金森病的影響。

治療安全是主要目標(biāo)，其次是運(yùn)動(dòng)癥狀的變化

ASPIRO1/2a期臨床試驗(yàn) (NCT06344026)正在評(píng)估ANPD001對(duì)多達(dá)9名中度至重度帕金森病成人（年齡 50 至70歲）的安全性和耐受性，這些患者受邀在美國(guó)五個(gè)試驗(yàn)點(diǎn)之一參加試驗(yàn)。治療效果是研究的次要目標(biāo)，通過(guò)按時(shí)變化（定義為沒(méi)有麻煩的運(yùn)動(dòng)障礙（不自主運(yùn)動(dòng)）的時(shí)期）、帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀的其他指標(biāo)變化以及生活質(zhì)量的改善來(lái)衡量。

移植后，參與者將接受長(zhǎng)達(dá)五年的隨訪，以檢查細(xì)胞存活率。接下來(lái)的10年，將每年通過(guò)電話評(píng)估長(zhǎng)期安全性。

該試驗(yàn)于4月份開始對(duì)患者進(jìn)行給藥，得到了加州再生醫(yī)學(xué)研究所向阿斯彭提供的800萬(wàn)美元資助。

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