武漢，2024年6月24日?—6月20日?(UTC-4)，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準了iRegene therapy針對帕金森病的細胞治療產品NouvNeu001的IND申請。

這是NouvNeu001成為全球首個在美國進入帕金森病臨床階段的化學誘導同種異體細胞治療產品的重要里程碑。此前，NouvNeu001的“I/II期聯(lián)合臨床研究”已于2023年8月?，并在I期試驗中顯示出積極的安全性和有效性數據。?2024年6月20日，iRegene進一步宣布NouvNeu001獲得美國FDA批準用于治療中晚期帕金森病的IND申請。

睿健醫(yī)藥獲得美國FDA的IND批準，開始干細胞治療帕金森病臨床試驗

值得一提的是，2024年3月，iRegene獲得了美國FDA的豁免，這彰顯了美國FDA對iRegene領先平臺和創(chuàng)新生產及質量體系的認可。

iRegene首席營銷官蔡萌博士強調，獲得美國FDA的豁免以及NouvNeu001的IND批準，彰顯了iRegene在開發(fā)創(chuàng)新化學誘導平臺方面的專業(yè)性。 這一里程碑也為iRegene公司的后續(xù)國際業(yè)務鋪平了道路。

iRegene是全球較早應用“AI+化學誘導”技術對細胞進行特異性功能改造的生物技術公司之一。該平臺具有顯著優(yōu)勢，包括效率高、安全性高、成本效益高、適合大規(guī)模工業(yè)化生產等。利用這一獨特平臺，iRegene 開發(fā)了一系列通用的iPSC衍生細胞產品，旨在治療“無法治愈”的疾病，例如神經退行性疾病，包括帕金森病和失明。

由于iRegene技術平臺的獨創(chuàng)性和在產品開發(fā)中表現出的強大優(yōu)勢，FDA于2024年3月為iRegene的突破性產品授予了特別豁免。

2024年初，NouvNeu001在中國北京醫(yī)院和武漢大學中南醫(yī)院成功啟動臨床試驗， 通過整合神經外科、神經內科等科室優(yōu)勢臨床資源，系統(tǒng)評價NouvNeu001立體定向雙側腦內注射治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和療效，臨床項目目前處于加速階段。

正在進行的多中心臨床研究的初步結果表明，接受NouvNeu001治療的患者MDS-UPDRS第三部分（運動）評分持續(xù)顯著改善，安全性良好，未出現細胞產品相關不良反應。

隨著NouvNeu001臨床試驗取得重大進展，并公布初步積極的療效和安全性數據，睿健生物將很快開始為其早發(fā)性帕金森病產品NouvNeu003的臨床試驗啟動患者招募，該產品也于2023年12月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的批準。

除了神經退行性疾病，睿健生物還在不斷探索其他“無法治愈”的疾病。今年3月，睿健生物的突破性眼科產品NouvSight001獲得美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）。該產品針對視網膜疾病，是睿健生物團隊基于公司獨特的“AI+化學誘導”平臺開發(fā)的首個誘導性多能干細胞（iPSC）衍生的眼科同種異體細胞療法。

睿健生物首席執(zhí)行官魏俊博士強調，團隊在保持創(chuàng)新產品嚴謹標準的同時，也確保了研發(fā)的穩(wěn)步推進。睿健生物此前制定的項目推進計劃精確到“周”，為核心產品管線的及時進入臨床奠定了不可或缺的基礎。

魏俊博士表示：“在嚴謹、扎實的研發(fā)基礎上，睿健生物致力于利用創(chuàng)新技術為眾多目前無法治愈的疾病帶來突破，為深受這些疾病困擾的患者和家庭帶來希望。NouvNeu001的IND申請同時獲得美國FDA和中國NMPA的批準，更加增強了睿健生物全球團隊打造世界一流創(chuàng)新平臺的信心 。 ”

關于NouvNeu001

NouvNeu001是一種化學誘導的人類多巴胺能神經元前體，來源于iPSC，由iRegene Therapeutics擁有全資專利。NouvNeu001是世界上第一個用于臨床的iPSC衍生和化學誘導的同種異體細胞治療產品。

2023年8月2日，中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 正式批準NouvNeu001的I/II期臨床試驗，旨在評估治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

干細胞治療帕金森病的臨床試驗于2024年1月在北京醫(yī)院成功開始。有關此試驗的更多信息，請訪問clinicaltrials.gov（NCT#06167681）。此外，臨床試驗申請于2024年6月20日獲得FDA批準。

關于iRegene Therapeutics

iRegene Therapeutics 是全球最早專注于利用化學療法精準重編程細胞命運和功能的生物技術公司。憑借其獨特的“AI+化學誘導”平臺，iRegene Therapeutics已開發(fā)出廣泛的通用iPSC衍生細胞產品管線。該公司致力于推進通用細胞治療產品，并為“無法治愈的”神經退行性疾?。òㄅ两鹕『鸵暰W膜疾病）引入新型細胞替代療法。

消息來源：iRegene Therapeutics Co., Ltd

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