2025年全球十大臨床突破揭曉：3項細(xì)胞療法上榜，聚焦帕金森、1型糖尿病與紅斑狼瘡治療

回望2025年，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域迎來了一個激動人心的突破之年。

那些曾存在于理論中的前沿科技，正以前所未有的速度走進現(xiàn)實：致命的遺傳病看到了被根治的曙光，帕金森等慢性病實現(xiàn)了癥狀的顯著逆轉(zhuǎn)，部分患者得以告別終身服藥，癌癥患者的生存期也在不斷延長……這些里程碑的背后，是無數(shù)科研與臨床工作者經(jīng)年累月的探索，讓一篇篇深奧的論文，最終化作拯救生命的新療法。

在這辭舊迎新之際，我國“醫(yī)學(xué)界”編輯部延續(xù)傳統(tǒng)，精心遴選出?“2025年度十大臨床突破”?。從中可以清晰看到，中國在醫(yī)療創(chuàng)新領(lǐng)域成果顯著，尤其在細(xì)胞與基因治療、再生醫(yī)學(xué)等前沿方向，已逐步走在世界前列。

接下來，就讓我們一起走近2025年醫(yī)學(xué)界的十大臨床突破，看看它們究竟帶來了哪些改變，又將如何影響未來的醫(yī)學(xué)發(fā)展與患者生活。

以下為“十大臨床突破”（按時間順序）：

1. 中國醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體
2. 腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”
3. 定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病
4. 干細(xì)胞療法成功治療帕金森病
5. 長效降脂的新時代
6. 無須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病
7. 全球唯一可降解房間隔缺損封堵器
8. CAR-NK療法治療紅斑狼瘡
9. 中國團隊破解“外科打結(jié)”難題
10. 皰疹疫苗提供全方位保護

2025年全球十大臨床突破揭曉：3項細(xì)胞療法上榜，聚焦帕金森、1型糖尿病與紅斑狼瘡治療

01.中國醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體

2025年1月7日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院竇科峰院士團隊完成全球首例“原位豬全肝”人體移植：將一只經(jīng)過基因編輯的豬肝，原位植入一名腦死亡患者體內(nèi)。手術(shù)恢復(fù)血流后，豬肝迅速開始分泌膽汁，并承擔(dān)起正常肝臟的生理功能，驗證了其在人體內(nèi)工作的可行性。^[1]

這是全球首次實現(xiàn)豬肝在人體內(nèi)的原位替代，為豬肝作為急性肝衰竭“過渡治療”提供了關(guān)鍵醫(yī)學(xué)證據(jù)，受到國際學(xué)界高度關(guān)注。此前，全球20余例異種器官移植主要集中在心臟和腎臟領(lǐng)域，中美處于領(lǐng)先位置，而此次突破填補了肝臟領(lǐng)域的空白。

與此同時，異種移植的生存紀(jì)錄不斷刷新。2025年，美國團隊創(chuàng)造了豬腎在人體內(nèi)工作271天的全球最長紀(jì)錄；隨后，西京醫(yī)院完成的亞洲首例異種腎移植患者生存261天，位居全球第二。

器官短缺是移植醫(yī)學(xué)的核心難題——全球每年約有200萬人需要器官移植，但不到10%能等到合適器官。學(xué)界普遍認(rèn)為，經(jīng)過基因編輯的豬器官有望成為可規(guī)模化供應(yīng)的替代來源。

隨著2025年11月美國啟動首例豬腎人體移植臨床試驗，異種器官移植正從“特殊救治”邁向規(guī)范化臨床應(yīng)用。有專家預(yù)測，未來5年內(nèi)，豬腎移植有望成為常規(guī)手術(shù)之一。

02.18個月無復(fù)發(fā)，腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

2025年2月，《自然》雜志發(fā)表了一項關(guān)于個體化mRNA腫瘤疫苗BNT122的重要研究。該疫苗旨在降低胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）患者手術(shù)后的復(fù)發(fā)風(fēng)險。^[2]

胰腺癌被稱為“癌癥之王”，其中PDAC占大多數(shù)，即使成功手術(shù)，超過60%的患者也常在一年內(nèi)復(fù)發(fā)，5年生存率不足10%。

BNT122是一種為患者量身定制的疫苗。治療時先對腫瘤樣本進行基因測序，找出癌細(xì)胞的特有突變，據(jù)此設(shè)計并合成mRNA疫苗，以此激活患者自身的免疫系統(tǒng)精準(zhǔn)攻擊腫瘤。

研究顯示，8名產(chǎn)生免疫應(yīng)答的術(shù)后患者，在18個月內(nèi)均未復(fù)發(fā)。隨訪3.2年時，其中6人仍無復(fù)發(fā)跡象，且中位無復(fù)發(fā)生存期尚未達到。疫苗激發(fā)的T細(xì)胞免疫應(yīng)答強勁，部分T細(xì)胞可能存活超過10年，提示其具有長期保護潛力。

不僅是BNT122，2025年以來，全球多款mRNA腫瘤疫苗研發(fā)進展迅速，在胰腺癌、卵巢癌等以往難以應(yīng)對的“冷腫瘤”中展現(xiàn)出新的治療希望。

03.定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

2025年2月25日，全球首個為個體定制的體內(nèi)堿基編輯療法成功應(yīng)用于臨床，挽救了一名6個月大男嬰的生命。這項發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的案例，為罕見遺傳病的精準(zhǔn)治療開辟了新路徑。^[3]

該嬰兒患有罕見的“CPS1缺乏癥”，傳統(tǒng)治療需嚴(yán)格限制飲食或進行肝移植，嬰兒期死亡率高達50%。一支多國科學(xué)家團隊迅速響應(yīng)，在短短6個月內(nèi)，專門為他開發(fā)出一款堿基編輯療法，精準(zhǔn)修復(fù)致病基因，創(chuàng)造了基因療法從研發(fā)到應(yīng)用的最快紀(jì)錄。

此次治療展示了在緊迫臨床需求下，國際科研團隊高效協(xié)作、將前沿技術(shù)快速轉(zhuǎn)化為救命方案的強大能力。盡管該技術(shù)要廣泛應(yīng)用仍面臨編輯效率、持久性及成本等挑戰(zhàn)，但它首次驗證了為危重遺傳病快速開發(fā)定制化基因療法的可行性。

目前，美國已啟動新的研究項目，旨在將此類精準(zhǔn)治療從“拯救一個嬰兒”推廣到“挽救成千上萬的孩子”。

04.干細(xì)胞療法成功治療帕金森病

2025年4月16日，《自然》發(fā)布日本京都大學(xué)醫(yī)院團隊“干細(xì)胞治療帕金森病”的兩年隨訪結(jié)果，6名患者中有4人停藥期的運動功能改善，5人用藥期間改善，均未出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件。^[4]

這是全球首次在臨床中嘗試使用基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞移植療法治療帕金森病。

據(jù)統(tǒng)計，全球約800萬帕金森病患者目前無法被根治，傳統(tǒng)藥物僅能緩解癥狀而無法阻止病情惡化。干細(xì)胞療法則提供了新的可能。該療法基于2006年諾貝爾獎得主山中伸彌教授開創(chuàng)的iPSC技術(shù)，這類細(xì)胞能無限增殖并分化為包括關(guān)鍵的多巴胺能神經(jīng)元在內(nèi)的各類細(xì)胞，從而有望從根源上修復(fù)神經(jīng)損傷。

在我國，相關(guān)臨床探索也已取得實質(zhì)性進展。今年4月初，上海瑞金醫(yī)院劉軍教授團隊通過類似技術(shù)路徑，在臨床試驗中使一名病程長達14年的帕金森病患者出現(xiàn)明顯運動功能恢復(fù)。10月，安徽省立醫(yī)院副院長施炯教授團隊完成治療，全球首例被報道為實現(xiàn)“功能性治愈”的早發(fā)型帕金森病（EOPD）患者由此誕生。

放眼全球，干細(xì)胞治療帕金森病的研究正在加速推進，已有十余項相關(guān)臨床試驗同步開展。同時，干細(xì)胞療法也被拓展至糖尿病、眼科疾病、心力衰竭等多個領(lǐng)域。隨著臨床證據(jù)不斷積累，這些長期被視為不可逆的疾病，或許正迎來被重新定義的治療可能。

05.長效降脂新時代

2025年7月31日，美國FDA批準(zhǔn)了長效降脂藥英克司蘭（Inclisiran）拓展新適應(yīng)證，允許其作為單一療法，每年注射兩次即可用于降低血脂。這為高脂血癥患者提供了無需每日服藥的新選擇。^[5]

我國心血管病患者超3億，防治形勢嚴(yán)峻。長期以來，每日口服他汀類藥物是控制血脂、預(yù)防心血管事件的基石療法。英克司蘭則是一種小干擾RNA藥物，通過“基因沉默”機制長效降低“壞膽固醇”，此前獲批時需與他汀聯(lián)用。

今年5月公布的關(guān)鍵III期研究顯示，英克司蘭單藥降脂效果與他汀相當(dāng)，從而直接推動了此次適應(yīng)證變更。這意味著符合條件的患者可實現(xiàn)從“每日服藥”到“一年兩針”的轉(zhuǎn)變，有望顯著提高治療依從性，并可能影響全球治療指南。

當(dāng)然，該藥單用對心血管結(jié)局的長期影響仍有待最終數(shù)據(jù)證實，且其年治療費用遠(yuǎn)高于他汀，目前可及性有限。盡管如此，英克司蘭仍標(biāo)志著一個重要趨勢：以核酸藥物為代表的“長效甚至一次性”慢性病治療模式，正在逐步走向現(xiàn)實。

06.無須免疫抑制的胰島細(xì)胞移植治療1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典烏普薩拉大學(xué)等機構(gòu)研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表重磅研究，全球首次通過基因編輯改造的異體胰島β細(xì)胞，在不使用免疫抑制劑的情況下，成功治療了一名病史長達37年的1型糖尿病患者。^[6]

全球約有920萬1型糖尿病患者，傳統(tǒng)上，移植從捐獻者胰腺中提取的胰島組織是潛在的“治愈”手段，但移植后患者需終身使用具有毒副作用的免疫抑制劑來對抗排斥反應(yīng)。

這項名為UP421的新療法則通過基因編輯，敲除了供體胰島細(xì)胞中引發(fā)免疫排斥的關(guān)鍵基因，并增強了其免疫逃逸能力，從細(xì)胞本源上解決了排斥問題。

治療后的數(shù)據(jù)顯示，即便在不使用任何免疫抑制劑的情況下，移植的“新胰島”在患者體內(nèi)成功存活并持續(xù)分泌胰島素，這一效果至少維持了半年。這標(biāo)志著，幾十年來器官移植領(lǐng)域追求的“免疫耐受”目標(biāo)取得了關(guān)鍵進展。

這項研究的深遠(yuǎn)意義在于，它將移植的免疫挑戰(zhàn)從術(shù)后的“長期管理問題”，前移至細(xì)胞制備時的“工程化設(shè)計問題”。未來的競爭核心不再是簡單的細(xì)胞移植，而是能否通過可驗證、可迭代的基因工程模塊，一勞永逸地解決免疫排斥。

該療法已計劃推進更大規(guī)模的臨床試驗，其最終目標(biāo)是讓患者無需終身醫(yī)療干預(yù)，即可實現(xiàn)穩(wěn)定的血糖控制。正如專家所言，糖尿病治療的“范式轉(zhuǎn)變”已經(jīng)到來。

07.全球唯一可降解的房間隔缺損封堵器

2025年10月23日，我國團隊在《美國醫(yī)學(xué)會雜志》（JAMA）上發(fā)表了全球首款生物可降解房間隔缺損（ASD）封堵器的臨床應(yīng)用研究。該器械不僅能在植入后安全有效地閉合心臟缺損，還能在兩年內(nèi)完全降解，并促進自身組織再生。^[7]

房間隔缺損是一種常見的先天性心臟病。過去二十多年，微創(chuàng)介入植入金屬封堵器是標(biāo)準(zhǔn)療法，但患者體內(nèi)會永久留有異物，可能帶來遠(yuǎn)期并發(fā)癥。

讓封堵器在完成使命后自然降解，是全球該領(lǐng)域的追求目標(biāo)。我國科學(xué)家成功攻克了可降解材料在術(shù)中顯影等技術(shù)難題，結(jié)合創(chuàng)新的“無輻射”介入技術(shù)，實現(xiàn)了可降解封堵器的精準(zhǔn)植入。

這項研究是JAMA創(chuàng)刊近150年來首次刊登中國原創(chuàng)醫(yī)療器械的臨床研究，標(biāo)志著我國在高端醫(yī)療裝備領(lǐng)域，已完整掌握了從材料研發(fā)、器械制造到臨床驗證的全鏈條創(chuàng)新能力。國際評審專家評價，這是該領(lǐng)域近三十年來“最具里程碑意義的突破”。

08.治療紅斑狼瘡，CAR-NK療法破局

2025年11月13日，上海長海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科團隊在《柳葉刀》（The Lancet）發(fā)表重磅研究，全球首次系統(tǒng)性報道CAR-NK（嵌合抗原受體NK細(xì)胞）療法用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE），并取得令人矚目的臨床效果。^[8]

目前，全球約有800萬名SLE患者。該病可累及多器官系統(tǒng)，導(dǎo)致長期疲勞、皮疹、關(guān)節(jié)疼痛，嚴(yán)重者甚至危及生命。盡管 CAR-T療法曾讓人們首次看到治愈SLE的可能，但其高昂費用以及細(xì)胞因子風(fēng)暴、嚴(yán)重感染等安全風(fēng)險，限制了在自身免疫病中的廣泛應(yīng)用。

長海醫(yī)院趙東寶、高潔團隊將目光轉(zhuǎn)向CAR-NK療法。該技術(shù)可直接清除體內(nèi)致病的漿細(xì)胞，雖然殺傷強度相對CAR-T更為溫和，但安全性更可控，同時具備“現(xiàn)貨型”生產(chǎn)潛力，理論上可將治療成本降至自體CAR-T的十分之一。

研究結(jié)果顯示，治療后6個月內(nèi)所有患者病情均得到控制：

• 13名患者維持低疾病活動狀態(tài)
• 10名患者實現(xiàn)完全臨床緩解

在隨訪超過1年的9名患者中，6人保持完全緩解或疾病低活動度，且無一例復(fù)發(fā)。

《柳葉刀》隨刊評論指出：“這標(biāo)志著 CAR 細(xì)胞療法在自身免疫病轉(zhuǎn)化研究中邁出了關(guān)鍵一步。”

其臨床意義已經(jīng)十分清晰：隨著細(xì)胞療法的發(fā)展，SLE等自身免疫病實現(xiàn)長期緩解乃至治愈，正逐步從設(shè)想走向現(xiàn)實。

09.中國院士團隊破解“外科打結(jié)”難題

2025年11月27日，浙江大學(xué)楊衛(wèi)院士與蔡秀軍院士的跨學(xué)科團隊在《自然》雜志發(fā)表封面論文，創(chuàng)新性地提出并應(yīng)用了“Sliputure”——一種能自動感知并鎖定最佳張力的活結(jié)智能縫線，成功解決了外科縫合中長期存在的張力控制難題。^[9]

在外科手術(shù)中，打結(jié)的松緊度至關(guān)重要：過松可能導(dǎo)致傷口裂開，過緊則可能阻礙局部供血，造成組織損傷。傳統(tǒng)外科結(jié)一旦打牢便無法調(diào)整。

研究團隊獨辟蹊徑，沒有依賴復(fù)雜的電子傳感系統(tǒng)，而是回歸力學(xué)本質(zhì)，通過材料學(xué)、醫(yī)學(xué)、數(shù)學(xué)與機械工程的深度交叉，設(shè)計出這種特殊的縫線。其核心是一個巧妙的“活結(jié)”結(jié)構(gòu)：當(dāng)外科醫(yī)生或機器人拉緊縫線時，活結(jié)會在達到理想張力的瞬間自動解開，并轉(zhuǎn)化為一個牢固的“死結(jié)”，精準(zhǔn)鎖定最佳力度。

實驗顯示，使用該技術(shù)能讓經(jīng)驗不足的年輕醫(yī)生將縫合精確度提升121%，達到資深專家水平。《自然》雜志以封面形式報道了這項“四兩撥千斤”式的創(chuàng)新，它用簡潔而智慧的跨學(xué)科方法，成功攻克了一個長期困擾外科臨床的精細(xì)操作難題。

10.皰疹疫苗提供全方位保護

2025年12月11日，《細(xì)胞》發(fā)布帶狀皰疹疫苗重磅研究成果，表明其能顯著降低輕度認(rèn)知障礙的發(fā)生風(fēng)險，減緩疾病進程，降低癡呆導(dǎo)致的死亡風(fēng)險。今年早些時候，《自然》《美國醫(yī)學(xué)會雜志》《自然·醫(yī)學(xué)》等也發(fā)布了類似結(jié)果。

此外，5月《歐洲心臟雜志》、2025年歐洲心臟病學(xué)會年會的研究，則全面評估皰疹疫苗接種與心血管事件的關(guān)聯(lián)。其中一項百萬人分析表明，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風(fēng)險降低23%，保護效果可持續(xù)8年之久。

這些突破性發(fā)現(xiàn)將慢性病預(yù)防的思路引向了一個充滿潛力的新方向——“感染與免疫”干預(yù)。隨著人口老齡化，我國面臨沉重的癡呆與心血管疾病負(fù)擔(dān)，同時50歲以上人群帶狀皰疹年新發(fā)超150萬例。如果其多重保護效果得到最終確認(rèn)，這意味著通過接種一種安全性已知的疫苗，可能為數(shù)億面臨相關(guān)疾病風(fēng)險的成年人，提供一條兼具成本效益的預(yù)防新路徑。

結(jié)語

2025年的這些突破，不僅彰顯了醫(yī)學(xué)研究與臨床實踐的驚人速度，也讓曾被視為不可逆的疾病、難治的病癥迎來了新的可能。每一項進展，背后都是科學(xué)家們?nèi)諒?fù)一日的探索與創(chuàng)新，是技術(shù)、臨床與患者需求的完美結(jié)合。

展望未來，隨著基因編輯、干細(xì)胞、個性化疫苗和智能醫(yī)療器械等前沿技術(shù)不斷成熟，我們有理由相信，更多“無法治愈”的疾病將被重新定義，更多患者將享受到精準(zhǔn)、安全、可持續(xù)的治療方案。醫(yī)學(xué)的邊界正在被不斷拓展，2026年，新的希望與突破也必將接踵而至。

參考資料：

[1]https://www.nature.com/articles/s41586-025-08799-1

[2]Sethna, Z., Guasp, P., Reiche, C.?et al.?RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8⁺?T cells in pancreatic cancer.?Nature?639, 1042–1051 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08508-4

[3]https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2504747#tab-citations

[4]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E.?et al.?Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease.?Nature?641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

[5]https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-twice-yearly-leqvio-inclisiran-receives-fda-approval-new-indication-enabling-first-line-use

[6]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2503822

[7]Ouyang W,?Jiang H,?Yan X, et al. Bioresorbable vs Metallic Occluders for Transcatheter Atrial Septal Defect Closure:?A Randomized Clinical Trial.?JAMA.?2025;334(19):1740–1749. doi:10.1001/jama.2025.17639

[8]https://www.thelancet.com/article/S0140-6736(25)01671-X/abstract

[9]https://www.chinanews.com.cn/jk/2025/11-27/10522322.shtml?utm_source=chatgpt.com

[10]The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease courseXie, Min et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7049 – 7064.e20

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