11月4號，福泰制藥（Vertex）發(fā)布了一項重大聲明。VX-880干細胞治療1型糖尿病的1/2期試驗正在轉為3期關鍵試驗，共招募50人。

這是1型糖尿病 (T1D) 的重大突破。這是全球首個首次針對部分1型糖尿病患者的干細胞療法進入3期臨床試驗。

重磅！Vertex表明全球首款針對1型糖尿病的細胞療法進入3期臨床試驗！

讓我們深入了解它的含義、我們是如何到達這一步的以及接下來會發(fā)生什么。

01細胞療法治療1型糖尿病的基本機制？

T1D患者缺少一樣重要的東西：產生胰島素的能力。對于T1D患者來說，免疫系統(tǒng)會破壞胰腺中產生胰島素的胰島細胞。如果我們能制造出產生胰島素的細胞，并將它們安全地放入體內，以替代失去的細胞，我們就能治愈這種疾病。這就是細胞療法–突破T1D的重中之重，也是VX-880的作用所在。

02什么是VX-880？

Vertex的VX-880是一種干細胞衍生的胰島療法。它使用干細胞衍生的胰島（主要含有β細胞）來恢復人體產生胰島素的能力。VX-880需要使用免疫抑制劑來保護移植的細胞免受排斥。

• 干細胞治療糖尿病，讓35歲女護士1年內成功告別胰島素的干細胞療法（VX-880）是什么？

以下是關于VX-880的詳細信息：

1、VX-880的基本原理

• VX-880利用干細胞技術，從患者自身的骨髓中培養(yǎng)出能夠產生胰島素的胰島β細胞。這些細胞隨后被移植回患者體內，以恢復其自然產生胰島素的能力。

2、VX-880適用于所有1型糖尿病患者嗎？

• VX-880并非適用于所有1型糖尿病患者。該藥物僅在患有嚴重低血糖無意識和嚴重低血糖發(fā)作的1型糖尿病患者中進行測試。

3、臨床試驗和結果

• VX-880的臨床試驗顯示，接受治療后的患者在90天內開始表現(xiàn)出胰島素產生的能力。在一年的隨訪中，大多數(shù)患者顯著減少了對外部胰島素的需求，甚至有患者在一年內完全停止了胰島素的使用。

4、安全性和副作用

• VX-880的整體安全性較高，大多數(shù)副作用為輕度至中度，如脫水、腹瀉或低鎂血癥。極少數(shù)情況下，可能會出現(xiàn)與免疫抑制治療相關的嚴重副作用。

5、發(fā)展前景和挑戰(zhàn)

• VX-880目前仍處于研究和開發(fā)階段，尚未獲得FDA的批準。它需要長期免疫抑制治療，這可能帶來額外的健康風險。此外，VX-880的成本和可獲得性也是需要解決的問題。

6、與其他治療方法的比較

• 與傳統(tǒng)的胰島素治療相比，VX-880提供了一種全新的治療選項，可能在未來徹底改變1型糖尿病的治療方式。然而，它的有效性和適用性仍需通過更多的臨床試驗來進一步驗證。

總結來說，VX-880是一種基于干細胞技術的前沿糖尿病治療方法，顯示出了顯著的療效和較低的副作用風險。然而，其廣泛應用仍面臨許多挑戰(zhàn)和考量。

03vx-880的數(shù)據(jù)令人大開眼界

Vertex公司定期分享有關該療法在人體中療效的數(shù)據(jù)，令人無比興奮。最近一次更新是在2024年9月舉行的歐洲糖尿病研究協(xié)會年會上。

所有接受全劑量治療的參與者都顯示出了獲益，包括： 

• 通過C肽測量到胰島素分泌（C肽是一種生物標志物，顯示內源性胰島素分泌）
• 消除了嚴重低血糖癥
• 顯著改善了血糖控制，HbA1c低于7%，在范圍內的時間大于70%。12名參與者中有11人減少或不再需要外用胰島素。
• 接受全劑量細胞治療并隨訪一年以上的所有4位參與者都達到了消除嚴重低血糖事件的主要終點，并實現(xiàn)了胰島素獨立的次要終點。
• 其安全性與免疫抑制方案、輸注程序和長期1型糖尿病的并發(fā)癥相符。

這些數(shù)據(jù)表明VX-880可以恢復1型糖尿病患者的胰島素分泌。本研究的主要終點是胰島素獨立性及無嚴重低血糖發(fā)作的受試者比例。

04什么是關鍵試驗？

一種療法必須經過一系列臨床試驗來評估其安全性和有效性，然后才能獲得FDA批準。最后階段通常是第3階段，即關鍵試驗，用于收集向FDA提交申請所需的數(shù)據(jù)。

• Ⅲ期臨床試驗：進一步驗證藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分依據(jù)。第三階段，臨床試驗最終階段，末次隨訪。

此次試驗是Vertex成功的1/2期臨床試驗的延續(xù)。

05歷年來Vertex的干細胞治療1型糖尿病的研究進展

2019年9月，突破性T1D啟動首個卓越中心

• 突破性一型糖尿病項目啟動了首個卓越中心，這是一種新的研究和資助模式，旨在加速一型糖尿病的領先研究。突破性一型糖尿病北加州卓越中心將整合斯坦福大學和加州大學舊金山分校正在進行的工作，重點關注β細胞療法和免疫療法。

2019年10月，ViaCyte顯示1型糖尿病患者能夠產生胰島素

• ViaCyte是一家長期獲得突破性T1D支持的β細胞替代公司，該公司首次證明其PEC-Direct療法可以幫助T1D患者再次產生胰島素。

2019年11月，Sernova展示胰島素生產

• 臨床階段再生醫(yī)學公司Sernova在其JDRF資助的臨床試驗中表明，其細胞替代療法Cell Pouch System?可以在1型糖尿病患者中產生胰島素。

2021年2月，Vertex啟動VX-880臨床試驗

• Vertex開始了VX-880的I/II期臨床試驗，該試驗使用干細胞衍生的β細胞試圖恢復人體產生胰島素的能力，并結合免疫抑制療法來保護細胞免受排斥。

2022年2月，ViaCyte和CRISPR Therapeutics啟動基因編輯細胞臨床試驗

• ViaCyte和CRISPR Therapeutics宣布啟動VCTX210臨床試驗，這是一種針對1型糖尿病的基因編輯干細胞替代療法。這種免疫逃避療法旨在使患者能夠自己產生胰島素。

2022年5月，Vertex提供VX-880臨床試驗令人興奮的最新消息

• Vertex的最新進展是迄今為止最大的：患者#1在接受治療270天后完全不再依賴胰島素，糖化血紅蛋白 (HbA1c) 為5.2%。他正在接受免疫抑制治療，但不再需要注射胰島素。

2022年7月，Vertex收購ViaCyte

• Vertex Pharmaceuticals宣布已收購ViaCyte，以幫助加快VX-880的開發(fā)，VX-880是Vertex針對1型糖尿病患者的干細胞療法。此次合并將兩家最大的細胞替代療法公司合并在一起，并將使他們能夠整合資源、技術、知識產權等。

2023年3月，封裝細胞療法的臨床試驗許可

• Vertex宣布其正在研究的封裝細胞療法VX-264已獲得FDA和加拿大衛(wèi)生部的臨床試驗批準，可用于治療1型糖尿病。

2024年9月，臨床試驗表明胰島素治療獨立于

• 2024年歐洲糖尿病研究協(xié)會 (EASD) 年會上分享的研究顯示，在Vertex和Sernova細胞療法的臨床試驗中，人們正在實現(xiàn)胰島素治療的獨立性。

2024年10月，另一項研究顯示干細胞來源的胰島具有良好前景

• 一項新研究顯示，使用干細胞來源的胰島恢復1型糖尿病患者的胰島素生成取得了積極成果。

Vertex還表示，其封裝干細胞衍生胰島療法VX-264的1期試驗進展順利，預計將在2025年分享數(shù)據(jù)。其基因編輯的低免疫性胰島療法仍在開發(fā)中。這些細胞不需要使用免疫抑制劑。

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