自閉癥(autism)，又稱自閉癥譜系障礙。是廣泛性發育障礙的代表性疾病。孤獨癥是一種大腦紊亂疾病，患者大腦的不同區域難以協同工作。大多數孤獨癥患者會有人際交往方面的困難，很難與他人進行溝通交流。早期診斷和治療可幫助越來越多的孤獨癥患者改善狀況。孤獨癥兒童中，智力水平表現很不一致，少數患者在正常范圍，大多數患者表現為不同程度的智力障礙。

該病困擾著全球超6700萬患者，我國患兒也多達1300萬，因缺乏明確治療方案，其醫療需求始終未被滿足。

如今，這一局面迎來重大突破。國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準我國首個用于孤獨癥治療的干細胞新藥進入臨床試驗。 這不僅是我國孤獨癥治療領域的一項里程碑式進展，也為全國1300萬孤獨癥患兒家庭帶來了新的希望，更標志著人類向攻克“精神癌癥”邁出了關鍵一步。

自閉癥間充質干細胞新藥臨床試驗獲批：1300萬患兒家庭迎來‘神經重塑’希望

2025年3月11日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司（簡稱“九芝堂美科”）申報的“人骨髓間充質干細胞注射液”獲批臨床IND，適應癥為“孤獨癥譜系障礙”。  

這一突破不僅標志著我國再生醫學領域的里程碑式進展，更讓千萬孤獨癥家庭看到了從 “干預” 到 “修復” 的新希望。

此次獲批臨床的 “人骨髓間充質干細胞注射液”，為自閉癥的治療帶來了全新的可能。該注射液源自健康年輕供者骨髓，全程采用模擬人體生理的低氧環境培養，這一獨特的培養方式最大限度地保持了細胞活性和功能。除了用于自閉癥治療外，該療法在自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）和缺血性腦卒中方面也已進入 Ⅱ 期臨床試驗，展現出了廣泛的應用潛力。?

臨床前數據的支持

2023年12月3日，九芝堂美科在國際知名學術期刊《Life Sciences》發表研究論文《骨髓間充質干細胞靜脈移植改善BTBR小鼠的行為缺陷并糾正其糞便微生物群組成》，關于人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）治療自閉癥的臨床前藥效學研究。

該論文運用翔實的數據，充分證實了人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）治療自閉癥模型動物的有效性，并在國際上首次提出了干細胞治療對于自閉癥模型動物腸道菌群的影響。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗默示許可，此次獲批是研發進程的又一關鍵節點。不過，新藥上市仍需完成后續試驗及審評審批，周期長且存在不確定性。

醫學突破

打破傳統療法局限

現有自閉癥干預以行為訓練為主，每年花費10-30萬元僅能改善部分癥狀。而該藥物通過 ??“神經修復+免疫調節+腸腦軸干預”三重機制?，首次實現從病理層面干預：

• ?促進神經元再生?：刺激社交相關腦區（如前額葉皮層）神經連接重建，臨床試驗中90.6%患兒社交能力顯著改善15；
• ?抑制神經炎癥?：降低IL-1β等促炎因子水平，逆轉小膠質細胞異常激活25；
• ?調節腸道菌群?：厚壁菌門/擬桿菌門比例優化，緩解腸源性神經毒素損傷15。

?技術革新突破瓶頸

該藥物采用 ?18-25歲健康供體骨髓細胞?，相比傳統臍帶血細胞，神經修復效率提升2倍。

其核心技術優勢包括：

• ?低氧培養工藝?：在5%氧氣濃度下擴增細胞，線粒體活性提升50%24；
• ?凍存技術突破?：復蘇存活率超95%，制劑有效期延長至5年，運輸成本降低70%24。

總結

此次“人骨髓間充質干細胞注射液”獲臨床默示許可，是孤獨癥治療領域的重要里程碑。我們期待這款藥物在后續臨床試驗中綻放光彩，為孤獨癥患者及其家庭帶來真正的福音。

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