多發性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一種神經退行性疾病，是由于免疫系統錯誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經、脊髓、腦干、腦室周圍白質等部位，導致視力異常、肢體運動障礙和共濟失調等臨床癥狀，患者會逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺和功能。

雖然現在已經開發了多種治療多發性硬化癥的方法，但無法治愈，而且這些療法主要針對復發緩解型多發性硬化癥（RRMS），進行性多發硬化癥（PMS）仍然缺乏有效治療方法，

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學研究所等機構的研究人員在國際頂尖醫學期刊Nature Medicine 上發表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

Nature子刊：首個胚胎干細胞治療多發性硬化癥臨床試驗結果發布

該研究嘗試了一種治療多發性硬化癥的新方法。研究團隊收集了捐贈的來自10-12周的流產胎兒的胚胎干細胞，并將其注射到多發性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。這也是第一項評估人類胎兒中樞神經系統的神經干細胞/前體細胞（hfNPC）移植在進行性MS患者中的安全性的一期臨床試驗。

神經干細胞/前體細胞（NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞，能夠分化成成熟腦細胞，減少髓鞘脫失、星形膠質細胞增生和軸突損失，發揮營養支持和抗炎功能。來源于人類胎兒中樞神經系統的NPC（hfNPC），由于其在標準化和質量控制條件下的復制能力，可以產生可用于神經移植治療的細胞系，其治療特性已經在非人靈長類動物實驗中得到了證實。

這項臨床試驗包括四次向12名多發性硬化癥患者注射胚胎干細胞。在注射之前，所有患者都有嚴重癥狀，并且都已經臥床不起。此外，每位患者都接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發性硬化癥標志物——神經保護和抗炎分子水平。每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質體積，因為多發性硬化癥患者會逐漸失去大腦質量。

三個月后，每位患者又進行了一次腰椎穿刺，研究團隊發現，他們的脊髓液中的神經保護和抗炎分子都有所增加。每位患者在注射胚胎干細胞治療兩年后還接受了核磁共振掃描，那些注射最多胚胎干細胞的患者大腦灰質損失最少。

研究團隊表示，基于現在的結果，確定這些多發性硬化癥患者的癥狀是否有所減輕或疾病進展放緩，還為時尚早。研究團隊還將在未來幾年繼續監測這些患者，以進一步觀察胚胎干細胞治療是否能緩解多發性硬化癥患者癥狀和疾病進展。

論文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3

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