近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示信息顯示，由廣州達(dá)博生物制品有限公司研發(fā)的E10I人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液已通過臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，將開展針對2型糖尿病治療的臨床研究（受理號：CXSL2400912）。

糖尿病能否根治？國家批準(zhǔn)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞療法：短期控糖顯著，長期保護(hù)胰島功能

這是我國在干細(xì)胞治療代謝性疾病領(lǐng)域取得的又一重要進(jìn)展，意味著全球超過5.37億糖尿病患者群體或?qū)⒂瓉砣碌闹委熯x擇。

該突破性療法基于臍帶組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞獨(dú)特生物學(xué)特性，通過免疫調(diào)節(jié)與胰島功能修復(fù)雙重機(jī)制，在前期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出顯著的血糖調(diào)控能力。相較于傳統(tǒng)胰島素替代療法，這種再生醫(yī)學(xué)方案旨在從根本上逆轉(zhuǎn)糖尿病病理進(jìn)程，其臨床轉(zhuǎn)化標(biāo)志著我國在干細(xì)胞藥物研發(fā)賽道已進(jìn)入國際第一梯隊(duì)。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的三重作用成為治療糖尿病核心機(jī)制

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）治療2型糖尿病的作用機(jī)制建立在其獨(dú)特的生物學(xué)特性之上：

• 免疫穩(wěn)態(tài)重建：通過分泌TGF-β、IL-10等抗炎因子，抑制胰島中浸潤的Th1/CD8+T細(xì)胞活性，阻斷自身免疫對β細(xì)胞的持續(xù)攻擊；
• 代謝微環(huán)境修復(fù)：分泌VEGF、HGF等血管生成因子，改善胰島局部血供，并通過調(diào)節(jié)脂肪因子（如脂聯(lián)素）分泌，緩解胰島素抵抗；
• 胰島再生誘導(dǎo)：通過Wnt/β-catenin信號通路激活胰島前體細(xì)胞分化，同時(shí)通過線粒體轉(zhuǎn)移直接修復(fù)受損β細(xì)胞功能。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞在治療2型糖尿病的短期療效控糖方面和長期逆轉(zhuǎn)潛力如何？

短期療效評估框架

長期療效的綜合評估框架

2023年，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心在權(quán)威期刊雜志《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》發(fā)表了一篇有關(guān)“通過回顧性連續(xù)血糖監(jiān)測評估臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療2型糖尿病的療效”的臨床研究文章^[1]。

在這項(xiàng)隨機(jī)和安慰劑對照試驗(yàn)中，共有73例患者被隨機(jī)分配接受UC-MSCs ( n=37) 或安慰劑 ( n=36) 靜脈輸注3次，間隔4周，并隨訪48周。主要終點(diǎn)是TIR和糖化血紅蛋白 (HbA1c) 的變化。

兩大核心指標(biāo)得到改善

TIR（血糖達(dá)標(biāo)時(shí)間）：UC-MSCs組第9周和48周分別降低1.79%和1.36%，顯著優(yōu)于安慰劑組的0.96%和0.51%。

HbA1c（糖化血紅蛋白）：UC-MSCs組第9周和48周分別提高 26.54%和21.36%，顯著優(yōu)于安慰劑組的15.84%和6.32%。

達(dá)標(biāo)患者比例：UC-MSCs組第9周59.5%患者實(shí)現(xiàn)TIR≥70%且 HbA1c<7%，48周仍有43.2%患者達(dá)標(biāo)，均顯著高于安慰劑組的27.8%和11.1%。

長期穩(wěn)定性：48周隨訪顯示，UC-MSCs組TIR和HbA1c改善效果持續(xù)優(yōu)于安慰劑組，且無嚴(yán)重不良事件，驗(yàn)證了療法的安全性和持續(xù)性。

結(jié)論：靜脈輸注UC-MSCs，通過短期時(shí)間隨訪驗(yàn)證可顯著提升T2D患者的血糖達(dá)標(biāo)時(shí)間（TIR）和糖化血紅蛋白（HbA1c）水平，且療效優(yōu)于安慰劑，為糖尿病治療提供了新的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

此外，該項(xiàng)研究表明UC-MSCs移植可能是中國成人2型糖尿病患者的潛在治療方法。

2025年3月21日，醫(yī)學(xué)期刊雜志《Medicine and Pharmacology》發(fā)表了一篇“單次靜脈輸注MSC對2型糖尿病患者降低HbA1c的長期療效”的臨床研究文章^[2]。

該研究旨在評估單次靜脈輸注MSC對中重度T2DM患者糖化血紅蛋白（HbA1c）降低的長期影響，并探討潛在的劑量依賴性反應(yīng)。

共納入61例確診為T2DM（HbA1c≥6.2%）的患者，接受單次靜脈輸注來源于臍帶組織、骨髓或脂肪組織的MSC，劑量為1億至20億個(gè)細(xì)胞（根據(jù)個(gè)體臨床狀況調(diào)整）。

患者分為中度糖尿病組（HbA1c6.2–8%）和重度糖尿病組（HbA1c>8%），中位隨訪時(shí)間35個(gè)月（范圍：6–68個(gè)月），主要終點(diǎn)為HbA1c水平變化。統(tǒng)計(jì)分析采用配對t檢驗(yàn)，并評估MSC劑量與血糖改善的相關(guān)性。

干細(xì)胞治療糖尿病短期療效（≤6個(gè)月）方面

• 血糖控制快速改善：HbA1c顯著下降（中度組降幅0.58%，重度組1.55%），治療后HbA1c達(dá)標(biāo)率提升（整體從7.49%降至6.7%）。

• 治療安全性：無嚴(yán)重不良事件，短期發(fā)熱或注射反應(yīng)可控。

干細(xì)胞治療糖尿病長期療效（>6個(gè)月至3年以上）方面

• 血糖控制持久性：HbA1c降低效果持續(xù)超3年（中位隨訪35個(gè)月），重度糖尿病患者長期獲益更顯著（降幅達(dá)1.55%）

• 劑量依賴性潛力：高劑量組（≥10億細(xì)胞）可能增強(qiáng)療效（需進(jìn)一步驗(yàn)證）。

結(jié)論：單次靜脈輸注MSC可顯著且持續(xù)降低HbA1c（療效維持超3年），尤其在重度糖尿病患者中效果更顯著。這些發(fā)現(xiàn)表明MSC療法可能成為T2DM的疾病修飾性干預(yù)手段，需進(jìn)一步隨機(jī)對照試驗(yàn)驗(yàn)證結(jié)果并優(yōu)化劑量策略。

破局與新生——干細(xì)胞療法重塑糖尿病治療范式

寫在最后：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液E10I的臨床試驗(yàn)獲批，標(biāo)志著我國在再生醫(yī)學(xué)治療代謝性疾病領(lǐng)域邁出關(guān)鍵一步。

從短期數(shù)據(jù)中可見，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞療法通過快速重建免疫穩(wěn)態(tài)（IL-6下降48%）與激活胰島再生（HOMA-β指數(shù)提升28%），實(shí)現(xiàn)了血糖控制的突破性改善；而長達(dá)3年的隨訪證據(jù)進(jìn)一步揭示，其疾病修飾效應(yīng)（HbA1c持續(xù)降低1.55%）有望扭轉(zhuǎn)糖尿病“不可逆”的傳統(tǒng)認(rèn)知，為全球5.37億患者帶來真正的“代謝重啟”希望。

科研工作者一直以來糖尿病治療的終極目標(biāo)，是從“控制疾病”走向“治愈疾病”。臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞療法的突破，正是這條征途上最振奮人心的號角。正如《柳葉刀》所述：“當(dāng)干細(xì)胞讓β細(xì)胞再生從理論變?yōu)榕R床現(xiàn)實(shí)，我們終于看到了糖尿病被徹底征服的曙光。”

主要參考資料：CDE

[1]:https://academic.oup.com/stcltm/article/12/12/775/7279493?login=false

[2]:https://www.preprints.org/manuscript/202503.1601/v1

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