我們還需要研究人類胚胎干細胞嗎？

誘導多能干細胞 (iPS) 能否替代人類胚胎干細胞 (hES)？有一天情況可能會如此，但在可預見的未來，需要對兩種類型的干細胞進行并行研究。

事實一覽

我們知道：

• 多能干細胞并不完全相同——小鼠胚胎干細胞和人類胚胎干細胞并不等同
• ?小鼠胚胎干細胞更一致，更容易生長，更容易分化
• 臨床級人類胚胎干細胞系已經存在
• 如何從人類多能干細胞中制造一些特殊的細胞類型

我們認為：

• iPS細胞將成為藥物開發的重要工具
• 在臨床中使用 iPS 細胞需要更多的研究和理解
• 未來幾年可能分離出相當于小鼠胚胎干細胞的人類多能干細胞

我們還不知道：

• 如何確定人類 iPS 細胞的身份和安全性
• 如何將多能干細胞定向分化為多種不同的成體細胞類型
• 如何確保細胞在長期生長時不會發生不可預測的基因變化

繼續研究人類胚胎干細胞的三個主要原因：

1. 安全性和功能

ES細胞本質上是正常的人類胚胎細胞，而 iPS 細胞是通過分子工程對成體細胞進行重編程而產生的。這些實驗室操作尚未完善，可能會產生異常的、可能不安全的細胞。iPS 細胞無疑是在實驗室研究疾病機制和開發新藥的有前途的工具，但還需要更多仔細的研究來確定它們是否可以安全地注射到人體中。還需要新技術來從 iPS 細胞中產生功能齊全的成體細胞。因此，人類 ES 細胞為 iPS 細胞的安全性和分化提供了基本標準。

2. 為臨床做好準備

移植到人體內的細胞必須在嚴格控制的環境中制備，以確保它們不受污染并且具有高質量和純度。已經開發了幾種臨床級 hES 細胞系，并已獲準用于臨床試驗。在臨床的道路上走到這一步，是多年研發的成果。目前，由于生產所需的基因操作程序，沒有任何 iPS 細胞被批準用于臨床。克服這一障礙并開發可用于臨床的 iPS 細胞系需要時間。

3. 缺失的人類多能干細胞

目前，不同的人類ES和iPS細胞系表現出很大的可變性和不一致性。然而，小鼠ES細胞可以在非常標準化的條件下生長，變異性最小。

小鼠和人類ES細胞并不等同；人類ES細胞似乎代表處于胚胎發育更高級階段的細胞，此時它們已經開始專門化。科學家們認為，有可能分離出一種與小鼠胚胎干細胞相當的新型人類多能干細胞。這些新細胞——如上圖所示為“1 期多能干細胞”，通常被稱為“基態干細胞”——預計具有非常一致的特性，可以可靠地分化成所有類型的特化成體細胞。世界各地的研究人員目前正在研究如何分離和培養這些人類基態細胞。

這具有三個重要意義：

• 找出如何獲得和培養人類基態多能干細胞需要通過實驗來修飾當前的人類 ES 細胞，并且還需要使用最近為小鼠 ES 細胞開發的替代技術衍生出新的人類多能/ES 細胞。只有通過這些實驗，才能確定獲得人類多能干細胞的最佳方法。
• 一旦獲得，人類基態干細胞系很可能在醫學研究和臨床應用中取代現有的人類 ES 細胞系。
• 基態人類 ES 細胞將為 iPS 細胞提供準確的參考，這將使它們能夠標準化，克服其在工業上使用和監管部門批準其在臨床應用中使用的主要障礙之一。

作者：奧斯汀·史密斯和克萊爾·布萊克本

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